Inozyme Pharma將於CHOP心臟病學會議2025上展示INZ-701在ENPP1缺乏症嬰幼兒中的最新中期數據
波士頓，2025年2月21日（GLOBE NEWSWIRE）—— Inozyme Pharma, Inc.（納斯達克：INZY）是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於開發針對影響骨骼健康和血管功能的罕見疾病的創新療法。今天，公司宣布高級副總裁兼首席醫療官Kurt Gunter醫生將於2025年2月19日至23日在佛羅里達州奧蘭多舉行的CHOP心臟病學年會上，展示來自公司擴大使用計劃（EAP）的最新數據，該計劃評估了INZ-701在ENPP1缺乏症嬰幼兒中的應用。
演講詳情：
標題：酶替代療法INZ-701對ENPP1缺乏症兒童的影響：來自擴大使用計劃的經驗
演講編號：10 – 海報環節
日期：2025年2月22日（星期六）
時間：上午10:00 – 11:00 ET
演講者：Kurt Gunter醫生，高級副總裁兼首席醫療官
關於ENPP1缺乏症
ENPP1缺乏症是一種嚴重且進行性罕見疾病，影響血管、軟組織和骨骼。通常在子宮內或嬰兒期出現的患者，通常被診斷為嬰兒全身性動脈鈣化（GACI類型1），約有50%的這些嬰兒在六個月內無法存活。這種疾病的兒童通常會發展成自體隱性低磷酸鹽性佝僂病類型2（ARHR2），而青少年和成人則可能發展為骨軟化症，即骨骼變軟。ARHR2和骨軟化症會導致疼痛和運動困難。此外，患者可能會出現聽力損失、動脈和關節鈣化以及心臟問題。ENPP1缺乏症是一種自體隱性疾病，雙等位基因突變的發生率估計約為每64,000次妊娠中有1例。許多僅有一份突變基因拷貝的患者（單等位基因ENPP1缺乏症）顯示出嚴重症狀，這表明ENPP1缺乏症的全球流行率遠高於目前的估計。目前，尚無ENPP1缺乏症的批准療法。
關於Inozyme Pharma
Inozyme Pharma是一家開創性的臨床階段生物製藥公司，致力於開發針對影響骨骼健康和血管功能的罕見疾病的創新療法。我們在PPi-腺苷途徑方面具備專業知識，ENPP1酶生成無機焦磷酸鹽（PPi），調節礦化，而腺苷則控制內膜增生（血管內平滑肌細胞的過度增生）。這一途徑的中斷會影響這些分子的水平，導致包括ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症、鈣化性皮膚炎和後縱韌帶骨化（OPLL）等嚴重的肌肉骨骼、心血管和神經系統疾病。
我們的主要候選藥物INZ-701是一種ENPP1 Fc融合蛋白酶替代療法（ERT），旨在增加PPi和腺苷，從而有潛力治療由這些分子缺乏引起的多種疾病。該藥物目前正在臨床開發中，用於治療ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症和鈣化性皮膚炎。通過針對PPi-腺苷途徑，INZ-701旨在修正病理性礦化和內膜增生，解決這些嚴重疾病帶來的重大發病率和死亡率。
對於這篇報導，我認為Inozyme Pharma的研究方向非常重要，因為ENPP1缺乏症的患者面臨著嚴重的健康挑戰，而目前市場上缺乏有效的治療選擇。INZ-701的開發不僅有助於填補這一空白，還可能為其他類似疾病的治療提供新的思路。隨著臨床數據的逐步公布，這將有助於提高對這些罕見疾病的認識，並促進相關研究的進一步發展。希望未來能看到更多針對這類疾病的創新療法，改善患者的生活質量。
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