GOMEKLI™ 獲 FDA 批准治療 NF1-PN 患者

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生物科技

SpringWorks Therapeutics宣布FDA批准GOMEKLI™（mirdametinib）用於治療成人和兒童NF1-PN患者

2025年2月11日 20:20 ET | 來源：SpringWorks Therapeutics, Inc.

– GOMEKLI是首個也是唯一一種獲得批准的藥物，適用於成人和兒童的NF1-PN患者 –

– 此次批准基於Phase 2b ReNeu試驗的正面數據，該試驗顯示GOMEKLI治療能顯著提高客觀反應率（ORR），並持久減少腫瘤體積，且安全性可控 –

– SpringWorks獲得FDA頒發的稀有兒童疾病優先審查憑證 –

斯坦福，康涅狄格州，2025年2月11日（GLOBE NEWSWIRE） — SpringWorks Therapeutics, Inc.（納斯達克：SWTX），一家專注於嚴重罕見疾病和癌症的商業階段生物製藥公司，今天宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准GOMEKLI™（mirdametinib），這是一種MEK抑制劑，用於治療年齡在2歲及以上的神經纖維瘤病1型（NF1）患者，這些患者有症狀性的叢狀神經纖維瘤（PN），且無法完全切除。獲得批准後，SpringWorks還獲得了FDA頒發的稀有兒童疾病優先審查憑證（PRV）。

“NF1-PN患者社區迫切需要更多治療選擇。今天的批准讓我們能夠為成人和兒童提供一種有潛力縮小腫瘤並提供顯著症狀緩解的療法，” SpringWorks首席執行官Saqib Islam表示。“我們感謝每一位臨床試驗參與者及其家庭、研究人員，以及在使GOMEKLI能在美國上市的過程中參與的患者倡導組織。我很自豪我們在不到18個月內實現了對有破壞性疾病患者的承諾，獲得了公司的第二次FDA批准。”

NF1是一種遺傳性疾病，目前在美國約有100,000名兒童和成人受到影響。NF1患者一生中約有30-50%的風險會發展成叢狀神經纖維瘤（PN），這些腫瘤沿著周邊神經鞘以滲透性模式生長，可能導致嚴重的畸形、疼痛和功能障礙。美國約有40,000人患有NF1-PN，其中大部分是成人，直到GOMEKLI上市之前，尚無經批准的藥物可供使用。叢狀神經纖維瘤可能轉變為惡性周邊神經鞘腫瘤，這是一種侵襲性且潛在致命的疾病。由於叢狀神經纖維瘤沿著神經的滲透性生長模式，外科切除可能非常困難，約85%的叢狀神經纖維瘤被認為無法完全切除。

“NF1-PN患者常常面臨重大的健康挑戰，且可供管理這一破壞性疾病的治療選擇有限，” 明尼蘇達大學兒科神經腫瘤及神經纖維瘤計劃的醫學主任Christopher Moertel醫生表示，“在ReNeu試驗中，GOMEKLI提供了深度和持久的反應，並且安全性可控，這使得患者能夠持續接受治療。這一批准代表了一個重要的進展，特別是對於之前沒有經批准治療的成人來說。”

GOMEKLI是在優先審查下獲批的，SpringWorks還從FDA獲得了稀有兒童疾病優先審查憑證。GOMEKLI之前已獲得孤兒藥物和快速通道的認證，用於治療NF1-PN。

GOMEKLI的FDA批准是基於Phase 2b ReNeu試驗的結果，該試驗共招募了114名年齡在2歲及以上的NF1-PN患者（58名成人和56名兒童）。GOMEKLI達到了經盲法獨立中央評估的確認客觀反應率（ORR）的主要終點，顯示成人的ORR為41%（N=24/58），兒童的ORR為52%（N=29/56）。腫瘤體積的減少深度且持久；成人的目標PN體積中位最佳百分比變化為-41%（範圍：-90至13%），兒童為-42%（範圍：-91至48%）。88%的成人和90%的兒童在確認反應後，反應持續至少12個月，分別有50%和48%持續至少24個月。兩組患者在基線上也經歷了疼痛和生活質量的顯著改善，這些均通過多種患者報告的結果工具進行評估。

GOMEKLI顯示出可控的安全性和耐受性。成人患者中最常見的不良事件（>25%）包括皮疹、腹瀉、噁心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐和疲勞。兒童中最常見的不良事件（>25%）包括皮疹、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、腹痛、嘔吐、頭痛、甲溝炎、左心室功能障礙和噁心。請參閱以下附加重要安全資訊，包括與眼部毒性、左心室功能障礙、皮膚不良反應和胚胎-胎兒毒性相關的警告和注意事項。

“我們很高興能慶祝SpringWorks的合作夥伴和長期朋友在NF1-PN社區取得的非凡里程碑。這一FDA批准展示了合作推動創新科學的力量，對於那些可能不會被推進的藥物而言，” 兒童腫瘤基金會首席執行官Annette Bakker博士表示。“當產業、研究人員和像我們這樣推動治療創新的組織攜手合作時，科學進步會更快，患者能夠獲得他們所需的療法。每一個治療批准都是艱苦奮鬥的結果，建立在研究、堅持和夥伴關係之上。今天，這項工作為所有年齡的NF患者提供了一個重要的新選擇。”

“NF1-PN是一種複雜且破壞性的疾病，不僅影響個別患者，還影響整個家庭。治療的進展對於實現更好的患者結果至關重要，而這一FDA批准為NF患者及其家庭帶來了希望，” NF網絡執行董事Kim Bischoff表示。

SpringWorks致力於幫助NF1-PN患者獲得GOMEKLI，並在他們的治療過程中提供支持。SpringWorks CareConnections™計劃是一個全面的患者支持計劃，為符合條件的GOMEKLI患者提供個性化支持服務和資源，包括保險覆蓋信息和獲取支持、財務援助以及個性化的教育和情感支持。醫生和患者可以聯繫1-844-CARES-55（1-844-227-3755）或訪問www.springworkstxcares.com以獲取更多信息。

GOMEKLI提供1毫克和2毫克膠囊以及1毫克口服懸浮片，易於在水中溶解。GOMEKLI預計在美國的專科藥房和專科分銷商網絡中於兩週內上市。

SpringWorks針對mirdametinib的市場授權申請已獲得歐洲藥品管理局（EMA）驗證，目前正在審查中；預計2025年將獲得歐洲委員會的決定。

關於NF1-PN

神經纖維瘤病1型（NF1）是一種罕見的遺傳性疾病，由NF1基因的突變引起，該基因編碼神經纖維素，這是一個MAPK通路的關鍵抑制因子。NF1是最常見的神經纖維瘤病，全球出生率約為每2,500人中有1人，估計美國有約100,000名NF1患者。NF1的臨床過程異質，表現出多種症狀，涉及多個器官系統，包括異常色素沉著、骨骼畸形、腫瘤生長和神經系統並發症，如認知障礙。NF1患者的預期壽命比普通人群平均減少8至15年。

NF1患者一生中約有30-50%的風險會發展成叢狀神經纖維瘤（PN），這些腫瘤沿著周邊神經鞘以滲透性模式生長，可能導致嚴重的畸形、疼痛和功能障礙；在少數情況下，NF1-PN可能是致命的。NF1-PN通常在生命的前20年內被診斷出。這些腫瘤可能是侵襲性的，並伴隨臨床上顯著的發病率；通常在兒童時期生長得更快。

由於腫瘤沿著神經的滲透性生長模式，這些腫瘤的外科切除可能非常困難，並可能導致永久的神經損傷和畸形。約85%的叢狀神經纖維瘤被認為無法完全切除。

關於GOMEKLI™（mirdametinib）

GOMEKLI™是一種口服小分子MEK抑制劑，已在美國獲批用於治療年齡在2歲及以上的神經纖維瘤病1型（NF1）患者，這些患者有症狀性的叢狀神經纖維瘤（PN），且無法完全切除。

重要安全信息

警告和注意事項

眼部毒性：GOMEKLI可能導致眼部毒性，包括視網膜靜脈阻塞（RVO）、視網膜色素上皮剝離（RPED）和視力模糊。在成人的合併安全人群中，眼部毒性發生率為28%：21%為1級，5%為2級，1.3%為3級。RVO發生率為2.7%，RPED發生率為1.3%，視力模糊發生率為9%。在兒童的合併安全人群中，眼部毒性發生率為19%：17%為1級，1.7%為2級。在開始GOMEKLI治療之前，進行全面的眼科評估，並在治療期間定期進行評估，評估任何新的或惡化的視覺變化，如視力模糊。根據臨床需要，繼續、暫停、減少劑量或永久停止GOMEKLI。

左心室功能障礙：GOMEKLI可能導致左心室功能障礙。GOMEKLI尚未在有臨床顯著心臟病史或LVEF <55%的患者中進行研究。在ReNeu研究中，接受GOMEKLI治療的成人患者中，有16%出現LVEF降低10至<20%。五名患者（9%）需要暫停劑量，一名患者（1.7%）需要減少劑量，一名患者需要永久停止GOMEKLI。在成人患者中，LVEF降低的中位首次出現時間為70天。在接受GOMEKLI治療的兒童中，LVEF降低10至<20%發生率為25%，LVEF降低≥20%發生率為1.8%。一名患者（1.8%）需要暫停GOMEKLI的劑量。兒童患者中LVEF降低的中位首次出現時間為132天。所有LVEF降低的患者均在例行心臟超聲檢查中被識別，LVEF降低在75%的患者中恢復。在開始GOMEKLI治療之前，通過心臟超聲檢查評估射血分數（EF）。在第一年內每三個月監測EF，然後根據臨床需要進行監測。根據不良反應的嚴重程度，暫停、減少劑量或永久停止GOMEKLI。

皮膚不良反應：GOMEKLI可能導致皮膚不良反應，包括皮疹。最常見的皮疹包括痤瘡樣皮炎、皮疹、濕疹、斑丘疹性皮疹和膿皰性皮疹。在成人的合併安全人群中，皮疹發生率為92%，並導致11%的成人患者永久停止GOMEKLI。在兒童的合併安全人群中，皮疹發生率為72%，並導致3.4%的患者永久停止GOMEKLI。在皮膚不良反應的初始跡象出現時開始支持性護理。根據不良反應的嚴重程度，暫停、減少劑量或永久停止GOMEKLI。

胚胎-胎兒毒性：GOMEKLI在懷孕女性中可能對胎兒造成傷害。在開始GOMEKLI治療之前，確認具有生育潛力的女性的懷孕狀態。告知懷孕女性和具有生育潛力的女性潛在的胎兒風險。還應建議患者在接受GOMEKLI治療期間及最後一次劑量後6周（女性）或3個月（男性）使用有效的避孕措施。

不良反應

成人患者中最常見的不良反應（>25%）為皮疹（90%）、腹瀉（59%）、噁心（52%）、肌肉骨骼疼痛（41%）、嘔吐（38%）和疲勞（29%）。接受GOMEKLI治療的成人患者中有17%出現嚴重不良反應。在最常見的3級或4級實驗室異常（>2%）中，肌酸磷酸激酶增高。

兒童患者中最常見的不良反應（>25%）為皮疹（73%）、腹瀉（55%）、肌肉骨骼疼痛（41%）、腹痛（39%）、嘔吐（39%）、頭痛（34%）、甲溝炎（32%）、左心室功能障礙（27%）和噁心（27%）。接受GOMEKLI治療的兒童患者中有14%出現嚴重不良反應。在最常見的3級或4級實驗室異常（>2%）中，白細胞減少和肌酸磷酸激酶增高。

特定人群的使用

懷孕和哺乳期。在開始GOMEKLI治療之前，確認具有生育潛力的患者的懷孕狀態。由於對哺乳兒童可能產生不良反應，建議患者在接受GOMEKLI治療期間及最後一次劑量後1周內不要哺乳。

您被鼓勵向FDA報告處方藥的負面副作用。如需報告可疑的不良反應，請聯繫SpringWorks Therapeutics，電話1-888-400-SWTX（1-888-400-7989）或FDA，電話1-800-FDA-1088或訪問www.fda.gov/medwatch。

請參閱隨附的完整處方信息以獲取更多信息。

關於SpringWorks Therapeutics

SpringWorks是一家商業階段的生物製藥公司，致力於改善嚴重罕見疾病和癌症患者的生活。我們開發並商業化OGSIVEO®（nirogacestat），成為首個也是唯一一種FDA批准的成人纖維瘤藥物，並將GOMEKLI™（mirdametinib）開發為首個也是唯一一種FDA批准的適用於成人和兒童的神經纖維瘤病1型相關叢狀神經纖維瘤（NF1-PN）藥物。我們還在推進一系列針對固體腫瘤和血液癌症患者的創新靶向治療產品候選者。

欲了解更多信息，請訪問www.springworkstx.com，並在X、LinkedIn、Facebook、Instagram和YouTube上關注@SpringWorksTx。

SpringWorks前瞻性聲明

本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》修訂的“前瞻性聲明”，涉及我們的業務、運營和財務狀況，包括但不限於對我們業務未來的信念、期望和假設、未來計劃和策略、我們的開發和商業化計劃、我們的臨床前和臨床結果、GOMEKLI成為成人和兒童NF1-PN患者重要新療法的潛力、EMA對mirdametinib治療成人和兒童NF1-PN患者的MAA審查的時間和結果的預期，以及其他未來情況。像“期待”、“相信”、“預期”、“估計”、“打算”、“計劃”、“應該”、“可能”等類似表達識別前瞻性聲明。新的風險和不確定性可能會不時出現，無法預測所有風險和不確定性。本新聞稿中的任何前瞻性聲明均基於管理層的當前期望和信念，並受到多種風險、不確定性和重要因素的影響，可能導致實際事件或結果與本新聞稿中表達或暗示的前瞻性聲明有實質性差異，包括但不限於：(i) 我們在GOMEKLI的商業化努力的成功，(ii) 我們作為商業公司的經驗有限，(iii) 我們獲得或維持GOMEKLI的充分覆蓋和報銷的能力，(iv) 我們產品開發活動的成功和時機，包括我們臨床試驗的啟動和完成，(v) 我們對GOMEKLI對成人和兒童NF1-PN患者潛在臨床益處的期望，(vi) 我們對GOMEKLI市場潛力的期望，(vii) 我們對GOMEKLI何時可用的期望，(viii) 來自臨床研究的頂線或中期數據可能無法預測該研究的最終或更詳細結果或其他正在進行或未來研究的結果，(ix) 我們合作夥伴正在進行和計劃的臨床試驗的成功和時機，(x) 我們計劃的監管提交和互動的時機，包括FDA、EMA和其他監管機構的決策時間和結果，(xi) FDA、EMA或其他監管機構是否會要求額外的信息或進一步的研究，或可能未能或拒絕批准或可能延遲批准我們的產品候選者，(xii) 我們獲得或維持任何產品候選者的監管批准的能力，(xiii) 我們研究、發現和開發其他產品候選者的計劃，(xiv) 我們進入新產品候選者開發的合作的能力，以及我們實現預期利益的能力，(xv) 我們維持充分的專利保護和成功執行對第三方的專利索賠的能力，(xvi) 我們的現金狀況是否足以支持我們在此處指示的任何時間段內的運營，(xvii) 我們建立製造能力的能力，以及我們和我們的合作夥伴製造我們的產品候選者和擴大生產的能力，以及(xviii) 我們能否達到此處設定的任何具體里程碑。

除非法律要求，我們不打算公開更新或修訂本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明，無論是因為任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。儘管我們相信這些前瞻性聲明中反映的期望是合理的，但我們無法保證這些期望將被證明是正確的。因此，讀者應謹慎對待這些前瞻性聲明。

如需進一步了解可能導致SpringWorks的期望與實際結果之間差異的風險、不確定性和其他因素，您應查看SpringWorks截至2024年9月30日的季度報告第II部分第1A項中的“風險因素”，以及SpringWorks後續文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。

聯繫方式：

媒體
Media@Springworkstx.com

投資者
Investors@Springworkstx.com

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在這篇報導中，SpringWorks Therapeutics的GOMEKLI獲得FDA批准，這對於NF1-PN患者來說無疑是一個重要的里程碑。這不僅是因為這是首個針對此病的批准藥物，更是因為它為患者提供了新的治療選擇，尤其是在過去缺乏有效療法的情況下。這一進展突顯了在醫療研究和藥物開發中，臨床試驗的價值和患者參與的重要性。

然而，儘管GOMEKLI的批准帶來希望，但也需要注意其潛在的副作用和安全性問題。特別是眼部毒性和左心室功能障礙等不良反應，這些都需要醫生和患者在使用過程中保持警惕。這提醒我們，任何新療法的推出都應伴隨著對其長期效果和安全性的深入研究。

總體而言，GOMEKLI的上市不僅是對NF1-PN患者的重大利好，也為未來更多針對罕見疾病的藥物開發提供了範本。這一案例展示了如何通過合作和持續的研究來推動醫療創新，最終使患者受益。希望未來能有更多類似的突破，為更多患者帶來希望和改善生活質量的機會。

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