FT819治療系統性紅斑狼瘡新數據顯示持久緩解

Fate Therapeutics公布FT819臨床數據：顯示重症狼瘡腎炎無藥物緩解的持久性

2025年6月11日 09:00 ET | 來源：Fate Therapeutics, Inc.

Fate Therapeutics, Inc.（NASDAQ：FATE）是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於為患者提供首創的誘導多能幹細胞（iPSC）衍生的即用型細胞免疫療法。該公司今天在西班牙巴塞羅那舉行的2025年歐洲風濕病學聯盟（EULAR）大會上，宣布了首批五名接受FT819治療的中重度系統性紅斑狼瘡（SLE）患者的新臨床數據。

“我們的FT819即用型CAR T細胞計劃在中重度SLE的初步臨床數據顯示出明顯的治療差異性，所有五名患者均在較少強度或無化療的情況下獲得顯著的疾病改善，首名達到12個月隨訪的患者持續保持無藥物緩解，”Fate Therapeutics總裁兼首席執行官Bob Valamehr博士表示。“我們將繼續專注於擴大在美國和歐洲的臨床足跡，加快FT819在狼瘡、肌炎、系統性硬化症和ANCA相關血管炎的患者入組進度。我們相信FT819不僅適合在學術環境中施用，也是支持社區治療的理想藥物，能促進患者的廣泛獲得和地理覆蓋。值得注意的是，首名無化療的SLE緩解患者的治療反應，支持我們追求創造結合生物製劑的可治療性和CAR T細胞的療效的藥物產品。”

新及更新的臨床數據摘要

該公司目前正在進行一項多中心的1期臨床試驗，評估FT819（其即用型CD19靶向1XX CAR T細胞產品候選藥物）對中重度SLE患者的安全性、藥代動力學及活性。該研究旨在評估在無氟達拉濱（flu）化療的情況下，單劑量FT819對復發/難治性患者的治療效果。截至2025年5月15日的數據截止日期，共有五名患者接受FT819治療並有足夠的隨訪數據可供評估，提供以下關鍵見解：

無氟達拉濱化療方案

* **活動性狼瘡腎炎**。三名復發/難治性活動性狼瘡腎炎患者（中位數先前治療次數=8，所有患者均接受過B細胞靶向治療；中位基線SLEDAI-2K=20）以360萬細胞的單劑量FT819進行治療。在基線SLEDAI-2K中，所有三名患者均達到主要療效腎反應（PERR），即SLE疾病活動指數（SLEDAI-2K）減少10分或以上（患者1：20減至4，12個月；患者2：20減至8，6.5個月；患者3：14減至4，1個月）。首名達到12個月隨訪的患者持續處於無藥物緩解狀態。
* **外腎狼瘡**。一名復發/難治性外腎狼瘡患者（先前治療=6，包括氟達拉濱；SLEDAI-2K=18）以900萬細胞的單劑量FT819進行治療。該患者在1個月的隨訪中顯示出多個疾病特異性評分的改善，包括SLEDAI-2K基線減少8分和PGA減少1分。FT819給藥後1個月的改善初步動力學與接受活動性狼瘡腎炎治療的患者相似。

無化療方案

* **作為維持治療的附加療法**。一名外腎狼瘡患者（先前治療=5，包括嗎啡酯），在穩定劑量的嗎啡酯（每日1500mg，分兩次服用）和每日5mg類固醇的維持治療下，接受360萬細胞的單劑量FT819作為附加療法。在FT819給藥後3個月，該患者達到低狼瘡疾病活動狀態（LLDAS），並在最近的6個月隨訪中持續保持。SLEDAI-2K從基線的8減少至2，醫生的全球評估從基線的2減少至0.5，類固醇劑量減少至每日5mg以下。

B細胞重塑

在無氟達拉濱化療方案中，患者在治療的首個月內顯示出快速且深度的周邊B細胞耗竭，重塑的B細胞群體顯示出向非切換型、初始型細胞群的轉變。在無化療方案中的首名患者也在FT819給藥後的前60天內顯示出周邊B細胞數量的減少，並重塑為非切換型、初始型細胞群。

在59名接受FT819治療的自體免疫和腫瘤患者中，持續觀察到良好的安全性特徵，低程度的細胞因子釋放綜合症（CRS）發生率低，未出現免疫效應細胞相關神經毒性（ICANS）事件和移植物對宿主病（GvHD）事件。具體來說，在截至數據截止日期的五名可評估患者中：

* 未出現ICANS事件，未出現GvHD事件，僅有一例低程度的細胞因子釋放綜合症（2級）；
* 所有患者均未觀察到劑量限制性毒性；
* 無FT819相關的嚴重不良事件（SAEs）被觀察到，所有患者在初次短期住院三天後均出院，支持門診施用的潛力。

計劃擴展

該公司已與美國食品藥品監督管理局（FDA）達成協議，允許在其當前的FT819 1期臨床試驗中對多種B細胞介導的自體免疫疾病進行臨床研究，為在自體免疫適應症中進行單一1期籃子研究奠定基礎。該公司計劃在2025年下半年啟動各自的劑量擴展隊列，包括抗中性粒細胞細胞質抗體相關血管炎（AAV）、特發性炎性肌炎（IIM）和系統性硬化症（SSc）。此外，該公司計劃在8月的會議上與FDA討論FT819治療中重度SLE的創新註冊策略。該公司目前擁有約450個冷凍保存的FT819藥物產品包可供患者治療。

關於Fate Therapeutics的iPSC產品平台

人類誘導多能幹細胞（iPSCs）具有無限自我更新和分化為身體所有細胞類型的獨特雙重特性。該公司的專有iPSC產品平台結合了人類iPSCs的多重工程和單細胞選擇，以創建克隆母系iPSC系。類似於用於大規模生產生物製藥產品（如單克隆抗體）的母細胞系，該公司利用其克隆母系iPSC系作為製造工程細胞產品的起始細胞來源，這些產品在組成上明確且均一，可以存儲於庫存中以便即用，並可與其他療法聯合施用，潛在地覆蓋廣泛的患者群體。因此，該公司的平台被獨特設計以克服與基於患者和供體的細胞療法相關的多種限制。Fate Therapeutics的iPSC產品平台擁有超過500項已授權專利和500項待審專利的知識產權組合。

關於Fate Therapeutics, Inc.

Fate Therapeutics是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於為患者提供誘導多能幹細胞（iPSC）衍生的細胞免疫療法管道。利用其專有的iPSC產品平台，該公司在創建多重工程母系iPSC系和即用型iPSC衍生細胞產品的製造和臨床開發方面建立了領導地位。該公司的管道包括iPSC衍生的T細胞和自然殺手（NK）細胞產品候選藥物，這些產品經過精心設計，包含新型合成控制的細胞功能，旨在向患者提供多種治療機制。Fate Therapeutics總部位於加州聖地亞哥。

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這篇報導展示了Fate Therapeutics在自體免疫疾病治療中的最新進展，特別是在狼瘡腎炎方面的創新。FT819的臨床數據顯示出良好的安全性和療效，這對於那些面對難治性狼瘡的患者來說，無疑是一個積極的消息。隨著FDA的支持和即將進行的擴展研究，FT819有潛力成為一種改變遊戲規則的療法。這不僅是對現有治療方法的補充，更可能為患者提供更為便捷和有效的治療選擇。這一進展也反映了生物技術領域在自體免疫疾病治療上的持續創新，值得業界和患者的關注。

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