FDA顧問反對Otsuka新PTSD藥物療效申請

美國FDA顧問團反對批准大塚製藥與Viatris聯合治療PTSD藥物

美國食品及藥物管理局（FDA）的一個獨立顧問小組於星期五投票反對批准大塚製藥（Otsuka Pharma）與Viatris合作的抗精神病藥物brexpiprazole，與抗抑鬱藥Zoloft（成分為sertraline）聯合用於治療成人創傷後壓力症候群（PTSD）的療效。顧問團以10票對1票的結果認為，現有數據未能證明該藥物組合在治療PTSD方面的有效性。此結果與FDA內部審查員週三的評估一致。

大塚製藥的申請基於一項中期和兩項後期臨床試驗數據，這些試驗比較了該藥組合與sertraline加安慰劑的效果。然而，其中一項後期試驗未能達到顯著減輕PTSD症狀嚴重度的主要目標。

PTSD是一種因極度壓力事件引起的疾病，影響約4%的美國成年人，常見於戰爭退伍軍人，但自然災害、虐待或其他創傷亦可能在平民中引發此病症。

顧問團成員、Kaiser Permanente生物統計學家Pamela Shaw表示：「我們不能因為有一項研究結果是負面的，就忽略它，然後基於另外兩項正面研究來批准該藥物。」

小組也討論了長期使用抗精神病藥可能帶來的副作用，如體重增加和運動障礙，但亦指出對於對單用sertraline反應不佳的患者，該組合治療或許是更好的選擇。

加州大學洛杉磯分校精神科助理臨床教授Walter Dunn說：「我最關心的是，抗精神病藥長期使用會帶來實質問題，而該組合治療可能帶來的益處卻只是有限的。」

大塚製藥表示，將繼續與FDA密切合作，完成申請審查。FDA原定於2月8日對該申請作出決定，但因徵詢顧問團意見而延遲，目前尚未設定新的決定日期。雖然FDA通常會遵從專家顧問的建議，但並非強制。

若該藥組合獲批，將成為超過二十年來首個獲美國批准用於PTSD治療的新藥，繼Zoloft及葛蘭素史克（GSK）的Paxil之後。brexpiprazole以品牌名Rexulti在美國已獲批准用於治療阿茲海默症患者的躁動症狀，以及成人重度抑鬱症和精神分裂症。

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評論與分析

這次FDA顧問團對大塚製藥PTSD新藥組合的否決，反映出醫藥審查過程中對療效證據的嚴格要求。PTSD作為一種複雜且多樣化的精神疾病，治療上一直面臨挑戰。過去二十年來，治療選擇有限，市場需求龐大，藥廠自然積極尋求新突破。

然而，從此次投票來看，單憑部分正面研究結果不足以覆蓋存在的負面數據，尤其當潛在副作用如體重增加、運動障礙等長期風險明顯時，評估標準更趨嚴格。這提醒我們，精神科藥物的開發不僅要看短期療效，更要考慮長期安全性與患者生活質素的平衡。

此外，顧問團對於「組合療法」的態度也值得關注。儘管該組合可能對部分患者有效，FDA顧問仍堅持需有確鑿且一致的科學證據支持，顯示出監管機構對於新療法的謹慎態度，有助於保障患者權益，避免過早推廣未充分驗證的藥物。

從市場角度看，大塚製藥和合作夥伴仍需在後續研究中強化數據，或重新設計臨床試驗，以提高批准機會。對於投資者及患者而言，這也反映出醫藥研發的不確定性和風險，提醒大家在醫療創新與安全之間尋找平衡。

總括來說，此事件不僅是一次藥物審批的技術性挑戰，更是對精神健康領域持續創新和嚴謹科學態度的體現。未來PTSD治療藥物的開發，將需要更多跨學科合作與長期觀察，才能真正為患者帶來突破性的幫助。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。