美國FDA調查Sarepta基因療法Elevidys引發的兩宗急性肝衰竭死亡事件
美國食品藥品監督管理局（FDA）於週二表示，正調查兩宗接受Sarepta Therapeutics公司基因療法Elevidys後，非行走型杜氏肌肉萎縮症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）患者因急性肝衰竭死亡的報告。
今年六月，Sarepta已披露第二宗接受該基因療法後死亡的病例，此消息引起了外界對該療法安全性及未來需求的憂慮。
根據公司上週的投資者電話會議，兩名死者分別為16歲、體重70公斤及15歲、體重50公斤的男孩，均為非行走型患者，死亡皆發生於治療後90天內。
FDA指出，這兩名患者在接受Elevidys治療後不足兩個月即出現急性肝衰竭症狀並入住醫院，目前正評估是否需要採取進一步的監管措施。
Sarepta在回覆路透社的電郵中表示：「FDA的通訊是基於我們向FDA報告事件及建議更新標籤以涵蓋近期事件的資訊。」
目前美國Elevidys的處方資料警告有急性肝損傷的風險，但未有提及肝衰竭或死亡情況。
Elevidys於2024年獲FDA批准，用於四歲及以上有行走能力的DMD患者，是唯一獲批的DMD基因療法。該療法已知存在肝損傷風險，且儘管在晚期臨床試驗中未達主要療效目標，仍獲條件批准用於非行走型患者。
Sarepta本月初表示，正獨立調查兩宗死亡個案，並分析是否存在共通風險因素。
公司已暫停2025年的Elevidys銷售預測，停止向非行走型患者發貨，並正與監管機構合作制定新的治療方案。
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編輯評論：基因療法的雙刃劍與監管挑戰
這兩宗因Elevidys引發的急性肝衰竭死亡事件，揭示了基因療法在帶來創新治療希望的同時，也潛藏著不可忽視的嚴重風險。Elevidys作為首個獲批用於杜氏肌肉萎縮症的基因療法，本應為患者帶來突破性療效，但現實卻提醒我們，即使是高科技醫療產品，也有可能因安全問題而令患者付出生命代價。
FDA正積極調查並考慮採取進一步行動，反映出監管機構在面對新型療法時必須保持嚴謹態度，平衡創新與安全之間的關係。Sarepta主動報告並建議更新標籤，顯示企業在危機管理上的透明度，這對維護患者信任至關重要。
然而，該療法未能達到晚期試驗的主要療效目標，卻仍獲條件批准，亦引發業界對臨床審批標準的討論。是否應該在療效未明朗前就廣泛推廣，值得深思。
對於香港及全球患者而言，這起事件提醒我們，在接受前沿醫療技術時，必須充分了解潛在風險，並與醫護人員密切溝通。對於監管及製藥公司來說，加強後續監測、完善風險管理策略，是保障患者安全的關鍵。
總結來說，基因療法雖有望改寫遺傳疾病治療歷史，但安全性問題不可忽視，這次事件或將成為行業重新審視風險與效益平衡的重要契機。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。
