FDA接受linvoseltamab申請治療多發性骨髓瘤

Linvoseltamab BLA 獲得 FDA 審查，針對復發/難治性多發性骨髓瘤的治療

2025年2月11日 07:00 ET | 來源：Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

此申請的接受是因為解決了第三方填充/完成製造問題

FDA 預計於 2025 年 7 月 10 日作出決定

美國紐約州塔里敦，2025年2月11日（全球新聞網）—— Regeneron Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：REGN）今天宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受對 linvoseltamab 的生物製劑許可申請（BLA）重新提交進行審查，該藥物旨在治療已接受至少四條治療線的成人復發/難治性多發性骨髓瘤（MM）患者，或是接受過三條治療線且對最後一條治療線無反應的患者。FDA 的決定預計將於 2025 年 7 月 10 日作出。

BLA 重新提交的接受是基於解決了 FDA 在之前提交中所識別的唯一可批准性問題，即第三方填充/完成製造問題。該 BLA 得到了關鍵性試驗 LINKER-MM1 的數據支持，該試驗調查了 linvoseltamab 在復發/難治性多發性骨髓瘤中的應用，linvoseltamab 也正在歐洲藥品管理局（EMA）進行審查，針對相同的患者群體。

linvoseltamab 仍在研究階段，尚未獲得任何監管機構的批准。

關於多發性骨髓瘤

作為第二常見的血癌，每年全球有超過 187,000 例多發性骨髓瘤新病例被診斷，預計在 2025 年美國將有超過 36,000 例診斷和 12,000 例死亡。在美國，大約有 8,000 名患者在接受三條治療線後病情惡化，另有 4,000 名患者在接受四條或更多治療後病情惡化。該疾病的特徵是癌性漿細胞（MM 細胞）的增殖，這些細胞擠壓健康的血細胞，侵入其他組織並造成潛在的生命威脅性器官損傷。儘管治療有所進展，但多發性骨髓瘤仍無法治癒，現有的治療方法能夠減緩癌症的進展，但大多數患者最終會經歷癌症的進展並需要額外的治療。

關於 Linvoseltamab 臨床開發計劃

linvoseltamab 是一種研究中的 BCMAxCD3 雙特異性抗體，旨在將多發性骨髓瘤細胞上的 B 細胞成熟抗原（BCMA）與表達 CD3 的 T 細胞連接，以促進 T 細胞的激活和癌細胞的殺死。

目前正在進行的開放標籤、多中心的 1/2 期劑量遞增和劑量擴展試驗 LINKER-MM1 正在調查 282 名參與者的復發/難治性多發性骨髓瘤患者。試驗的 1 期劑量遞增部分已經完成，主要評估了安全性、耐受性和九個劑量水平的劑量限制毒性，並探索了不同的給藥方案。正在進行的 2 期劑量擴展部分則評估了 linvoseltamab 的安全性和抗腫瘤活性，主要終點為客觀反應率。關鍵的次要終點包括反應持續時間、無進展生存期、最小殘留病變陰性狀態的比率和總生存期。

2 期部分的資格要求患者至少接受過三條治療線，或具有三類耐藥的多發性骨髓瘤。linvoseltamab 的給藥方案包括初始的劑量遞增方案，隨後每週給予 200 毫克的全劑量。在第 16 週，所有患者將轉為每兩週給藥。如果患者達到非常好的部分反應或更好，並且完成至少 24 週的治療，則可進一步轉為每四週給藥。該方案需要兩次 24 小時的住院以進行安全監測。

linvoseltamab 正在進行一個廣泛的臨床開發計劃，探索其作為單藥以及在不同治療線中與其他療法的聯合應用，包括早期治療線以及漿細胞前驅疾病的應用。這包括在復發/難治性多發性骨髓瘤中與其他癌症治療聯合的 1b 期試驗（LINKER-MM2）以及作為單藥的 3 期確認試驗（LINKER-MM3）。有關 Regeneron 在血癌臨床試驗的更多信息，請訪問臨床試驗網站，或通過 clinicaltrials@regeneron.com 或 844-734-6643 聯繫。

關於 Regeneron 在血液學方面的研究

在 Regeneron，我們運用超過三十年的生物學專業知識和我們的專有 VelociSuite® 技術，開發針對各種血癌和罕見血液疾病的藥物。

我們的血癌研究專注於雙特異性抗體，這些抗體正在作為單藥和各種聯合療法進行研究，並探索新興的治療方式。這些研究使我們能夠靈活地組合，以開發定制的、潛在的協同抗癌治療。

我們的研究和合作旨在開發針對罕見血液疾病的潛在治療，包括抗體藥物、基因編輯和基因敲除技術的探索，以及專注於去除異常蛋白或阻止致病細胞信號的研究性 RNA 方法。

關於 Regeneron 的 VelocImmune® 技術

Regeneron 的 VelocImmune 技術利用一種專有的基因工程小鼠平台，該平台擁有基因人化的免疫系統，以生產優化的全人類抗體。當 Regeneron 的聯合創始人、總裁及首席科學官 George D. Yancopoulos 在 1985 年與他的導師 Frederick W. Alt 一起進行研究時，他們首次構想了這樣一種基因人化小鼠的製作，Regeneron 花了數十年時間發明和開發 VelocImmune 及相關的 VelociSuite 技術。Yancopoulos 博士及其團隊利用 VelocImmune 技術創造了大量原創的、獲得 FDA 批准的全人類單克隆抗體，包括 Dupixent®（dupilumab）、Libtayo®（cemiplimab-rwlc）、Praluent®（alirocumab）、Kevzara®（sarilumab）、Evkeeza®（evinacumab-dgnb）、Inmazeb®（atoltivimab、maftivimab 和 odesivimab-ebgn）以及 Veopoz®（pozelimab-bbfg）。此外，REGEN-COV®（casirivimab 和 imdevimab）在 COVID-19 大流行期間也獲得了 FDA 的授權，直至 2024 年。

關於 Regeneron

Regeneron（納斯達克：REGN）是一家領先的生物技術公司，專注於為患有嚴重疾病的人們發明、開發和商業化改變生命的藥物。由醫生科學家創立並領導，我們獨特的能力能夠反覆且持續地將科學轉化為醫學，這使我們獲得了多項批准的治療方案和正在開發的產品候選者，其中大多數是在我們的實驗室內自主研發的。我們的藥物和管道旨在幫助患者應對眼病、過敏和炎症疾病、癌症、心血管和代謝疾病、神經系統疾病、血液疾病、傳染病和罕見疾病。

Regeneron 利用我們的專有技術推動科學發現的邊界，加速藥物開發，例如 VelociSuite，該技術能夠生產優化的全人類抗體和新類別的雙特異性抗體。我們正在利用來自 Regeneron 基因中心的數據驅動洞察和開創性的基因醫學平台，塑造醫學的下一個前沿，幫助我們識別創新的靶點和互補的方法，以潛在地治療或治癒疾病。

對於更多信息，請訪問 www.Regeneron.com 或在 LinkedIn、Instagram、Facebook 或 X 上關注 Regeneron。

前瞻性聲明及數字媒體使用

本新聞稿包含前瞻性聲明，涉及與 Regeneron Pharmaceuticals, Inc.（“Regeneron”或“公司”）未來事件及未來表現相關的風險和不確定性，實際事件或結果可能與這些前瞻性聲明有重大差異。使用“預期”、“期望”、“打算”、“計劃”、“相信”、“尋求”、“估計”等詞語及其變體，旨在識別此類前瞻性聲明，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些識別詞。這些聲明涉及的風險和不確定性包括但不限於 Regeneron 及其合作夥伴或許可方（統稱“Regeneron 的產品”）市場化或其他商業化的產品及產品候選者（統稱“Regeneron 的產品候選者”）的性質、時間及可能的成功和治療應用，以及正在進行或計劃中的研究和臨床計劃，包括 linvoseltamab；Regeneron 的產品和產品候選者的潛在批准和商業推出的可能性、時間和範圍；第三方填充/完成製造問題的解決是否足以滿足 FDA 對 linvoseltamab 的重新提交的潛在批准的要求；Regeneron 產品和產品候選者的使用、市场接受度和商業成功的不確定性；以及其他可能影響 Regeneron 業務、前景、經營結果和財務狀況的風險。

這份新聞稿的內容不僅展示了 linvoseltamab 在多發性骨髓瘤治療中的潛力，也反映了 Regeneron 在生物製藥領域的持續努力。值得注意的是，儘管 FDA 的審查進展令人鼓舞，但多發性骨髓瘤的治療仍然面臨許多挑戰，尤其是在患者對現有療法產生耐藥性後。因此，linvoseltamab 的成功不僅取決於其臨床數據的表現，還需要考慮到市場的接受度和患者的需求變化。這一過程中，Regeneron 的創新技術和研究能力將是關鍵因素，未來的發展值得我們持續關注。

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