FDA授予新療法地位予抗癌藥物pétosemtamab

美國FDA授予pétosemtamab在PD-L1陽性頭頸部鱗狀細胞癌一線治療的創新療法地位

這是pétosemtamab在頭頸部鱗狀細胞癌（CETC）獲得的第二次創新療法地位。

2025年2月19日 01:38 ET | 來源：Merus N.V.

荷蘭烏特勒支和美國劍橋，2025年2月19日（GLOBE NEWSWIRE）– Merus N.V.（納斯達克：MRUS），一家專注於癌症的臨床階段生物技術公司，今天宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予pétosemtamab與pembrolizumab聯合使用的創新療法地位，適用於一線治療成人患者中PD-L1陽性且有復發或轉移的頭頸部鱗狀細胞癌（CETC r/m），其結合陽性分數（SPC）≥ 1。

這一創新療法地位的獲得是繼2024年5月和2023年8月，pétosemtamab在治療經過鉑類化療和抗PD-1抗體治療後病情進展的CETC r/m患者時獲得的“快速通道”地位之後的又一里程碑。

該創新療法地位的基礎是來自正在進行的多中心開放性I/II期臨床試驗的最新數據，該試驗評估pétosemtamab與pembrolizumab聯合使用對PD-L1表達（SPC ≥ 1）的CETC的一線治療的效果（NCT03526835）。這一隊列的數據最初在2024年美國臨床腫瘤學會（ASCO）大會上發表，顯示在24名可評估患者中，反應率達到67%。該口頭報告的詳細信息已在我們2024年5月28日的新聞稿中說明，指出Merus提供的pétosemtamab與pembrolizumab聯合使用的初步數據顯示出顯著的反應率和良好的安全性，適用於CETC r/m的一線治療。在申請創新療法地位時，Merus提供了有關pétosemtamab與pembrolizumab聯合使用的療效、持久性和安全性的更新臨床數據。

Merus的首席醫療官Fabian Zohren博士表示：「我們認為pétosemtamab獲得的第二次創新療法地位進一步證明了其成為CETC r/m患者新標準療法的潛力，並強調我們加速推進pétosemtamab開發的決心。值得注意的是，這一地位表明我們與FDA分享的中期臨床數據顯示，pétosemtamab在PD-L1+癌症的一線治療中具有顯著的改善潛力。」

創新療法地位旨在加速對用於治療嚴重或潛在致命疾病的藥物的開發和審查，當初步臨床證據顯示該藥物可能在臨床標準上對現有療法有顯著改善時。這一地位使FDA能夠對藥物開發計劃進行更深入的監督，並促進高層管理人員和經驗豐富的審查人員的組織承諾，進行協作和跨學科的審查，並有資格獲得持續審查和優先審查。獲得創新療法地位後，Merus計劃加快與FDA的對話，朝著潛在的生物藥品許可申請（BLA）目標邁進。

關於LiGeR-HN1研究
LiGeR-HN1研究是一項III期臨床試驗，旨在評估pétosemtamab與pembrolizumab聯合使用的安全性和有效性，與單獨使用pembrolizumab的治療效果相比，針對PD-L1陽性的CETC r/m患者。該試驗對符合條件的成年患者開放，這些患者可以接受單藥pembrolizumab一線治療，且腫瘤表達PD-L1，CPS ≥1。主要評估指標包括根據RECIST v1.1標準的獨立中央盲法評估的總反應率（BICR）和總生存期。次要評估指標包括反應持續時間和無進展生存期。Merus計劃招募大約500名患者以完成該試驗。

關於LiGeR-HN2研究
LiGeR-HN2研究是一項III期臨床試驗，旨在評估pétosemtamab與甲氨蝶呤、紫杉醇或西妥昔單抗（根據研究者選擇）相比的安全性和有效性，針對接受二線/三線治療的CETC r/m患者。該試驗對經歷過抗PD-1治療和鉑類治療後病情進展的成年患者開放。主要評估指標包括根據RECIST v1.1標準的獨立中央盲法評估的總反應率（BICR）和總生存期。次要評估指標包括反應持續時間和無進展生存期。Merus計劃招募大約500名患者以完成該試驗。

關於頭頸部癌症
頭頸部鱗狀細胞癌（CETC）是一組在口腔、喉嚨和喉部的黏膜表面上發展的癌症，這些癌症源於表皮細胞。當健康細胞發生變異並失控增長時，最終形成腫瘤。CETC通常與吸煙、飲酒和/或HPV感染有關，具體取決於其發展的地理區域。CETC是全球第六大最常見的癌症，據估計在2020年全球將有超過930,000個新病例和465,000例因CETC死亡的病例。CETC的發病率持續上升，預計到2030年將增加30%，每年將達到超過一百萬的新病例。CETC是一種嚴重的疾病，預後不良，儘管目前的治療標準仍然存在。

關於pétosemtamab
pétosemtamab（或MCLA-158）是一種低呋喃含量的Biclonics®全長人IgG1抗體，針對表皮生長因子受體（EGFR）和G蛋白偶聯受體5（LGR5），具有豐富的亮氨酸重複結構。pétosemtamab具有三種獨立的作用機制，包括抑制EGFR依賴的信號傳導、與LGR5結合導致EGFR在癌細胞中的內化和降解，以及增強抗體依賴的細胞介導細胞毒性（ADCC）和抗體依賴的細胞吞噬活性（ADCP）。

關於Merus N.V.
Merus是一家臨床階段的腫瘤學公司，開發全長的人雙特異性和三特異性抗體，稱為Multiclonics®。Multiclonics®抗體是根據生物製造行業的標準流程設計的。在臨床前和臨床研究中觀察到的特徵顯示出與傳統人單克隆抗體相似的特性，包括延長的半衰期和低免疫原性。欲了解更多信息，請訪問Merus的網站、推特賬號和LinkedIn頁面。

前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》定義的前瞻性聲明。所有不涉及歷史事實的聲明均應視為前瞻性聲明，包括但不限於對於創新療法地位的潛在好處、Merus對pétosemtamab成為CETC r/m患者新標準療法的信心、加速開發的決心等。這些前瞻性聲明反映了管理層的當前預期，並不構成承諾或保證，可能面臨已知和未知的風險、不確定性及其他重大因素，可能導致實際表現與未來表現之間存在顯著差異。這些因素以及其他在我們截至2024年9月30日的季度報告中討論的風險因素，可能導致實際結果與本新聞稿中所述的前瞻性聲明存在顯著差異。

在這篇報導中，我們看到pétosemtamab的創新療法地位獲得了FDA的認可，這不僅是對該藥物潛力的肯定，也顯示了製藥公司在抗擊癌症方面的努力與進展。隨著癌症發病率的上升，尤其是頭頸部鱗狀細胞癌的病例持續增加，這類新療法的開發顯得尤為重要。pétosemtamab的多重作用機制使其在治療中可能具有更大的優勢，未來的臨床試驗結果將是關鍵，能否成為治療的標準選擇仍需進一步觀察。這一進展不僅對患者的治療選擇至關重要，也為癌症研究提供了新的思路，值得我們持續關注。

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