FDA拒絕罕見巴氏症新藥申請 Stealth裁員三成大震盪

美國FDA拒絕批准罕見遺傳病療法 Stealth BioTherapeutics裁員30%

私營生物科技公司Stealth BioTherapeutics周四宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）拒絕批准其針對罕見遺傳病巴氏綜合症（Barth Syndrome）的治療方案，令公司決定裁減約30%的員工。

巴氏綜合症在美國估計僅影響約150人，主要為男童，病症包括心臟及肌肉無力，以及生長發育遲緩，目前尚無獲批的治療方法。

FDA要求Stealth重新提交申請，而公司表示這將需要額外資金，成為裁員的主要原因。FDA方面未對路透社的置評請求作出回應。

Stealth研發的療法名為elamipretide，過去曾多次受挫，包括2021年FDA拒絕接納其市場申請。該公司於2022年轉為私有。

這次拒絕是在FDA經歷長達16.5個月的審查後作出的，期間FDA曾將審查期限由1月延至4月，以評估更多數據，但最後仍錯過延長的批核期限。Stealth指這次拒絕「完全出乎意料」。

公司行政總裁Reenie McCarthy表示：「我們不明白為何未獲批准，因為並無要求我們重新提交新數據。」「我們的失望是，為何不早點告知？」

今年10月，FDA顧問委員會曾以10票對6票支持該療法。Stealth提交的中期臨床試驗數據顯示，患者膝蓋肌肉力量提升超過45%，與六分鐘步行測試的改善相符。

FDA曾考慮基於該結果推行加速批准，但對於佔該療法擴展使用計劃近三分之二的重症新生兒，則較為謹慎。

Stealth計劃於下月與FDA會面，商討後續方案。

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評論與啟示

這宗FDA拒批案件再次突顯罕見病藥物開發的艱難路途。巴氏綜合症患者數目極少，市場規模有限，令資金和研發風險更大。Stealth在臨床數據上已有一定突破，但FDA仍要求更多證據，反映監管機構對安全性和療效的嚴格把關，尤其涉及新生兒的用藥。

公司轉為私有後，資金壓力依然沉重，突顯罕見病藥物研發不僅需科學突破，更需穩健的財務和策略支持。裁員30%是公司為延續研發而作出的艱難決定，亦反映生物科技行業的高風險特質。

從監管角度看，FDA雖有加速批准的機制，但面對新生兒等高風險群體仍持謹慎態度，這種平衡風險與療效的決策過程值得業界深思。對患者和家屬來說，等待批准的過程漫長且充滿不確定性，凸顯罕見病治療的急切需求。

未來，Stealth如何與FDA溝通，提供更具說服力的數據，將是能否成功上市的關鍵。此事件也提醒投資者和研發者，罕見病藥物雖具巨大潛力，但路途充滿挑戰，需做好長期抗戰的準備。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。