FDA批准YUTREPIA粉末治療肺動脈高壓症

美國FDA批准Liquidia的YUTREPIA™（treprostinil）吸入粉末，用於治療肺動脈高壓（PAH）及與間質性肺病相關的肺高壓（PH-ILD）

2025年5月23日 14:28 ET | 來源：Liquidia Technologies, Inc.

* FDA批准YUTREPIA為PAH和PH-ILD患者提供了一個新的治療選擇
* YUTREPIA旨在通過一個簡便易用的設備增強深肺部的藥物輸送，並需要較低的吸氣努力
* 在關鍵的INSPIRE研究中顯示出良好的耐受性和劑量調整能力
* Liquidia將於2025年5月27日（星期二）上午8:30（美東時間）舉行網絡研討會，提供商業發佈準備的最新消息

北卡羅來納州莫里斯維爾，2025年5月23日（GLOBE NEWSWIRE）—— Liquidia Corporation（納斯達克：LQDA），一家專注於開發創新療法以治療罕見心肺疾病的生物製藥公司，今天宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准YUTREPIA™（treprostinil）吸入粉末，這是一種前列腺素類似物，專為改善肺動脈高壓（PAH）和與間質性肺病相關的肺高壓（PH-ILD）成人患者的運動能力而設計。YUTREPIA是首個也是唯一一種由Liquidia專有的PRINT™技術製成的前列腺素乾粉配方，該技術產生均勻、自由流動的顆粒，旨在通過一個簡便易用、需要較少吸氣努力的設備來增強深肺部的藥物輸送。

Liquidia的首席執行官Roger Jeffs博士表示：“今天，我們為那些將能夠獲得潛在最佳乾粉形式的treprostinil的患者和醫生慶祝，這種產品具有卓越的便攜性、耐受性、劑量調整能力和耐用性。感謝臨床研究團隊、指導委員會以及肺高壓患者社區的成員，幫助我們實現這一里程碑。隨著今天的進展，我們的商業團隊已準備好推出YUTREPIA，為需要的患者帶來有意義的改變，並期待在未來幾天和幾周內與醫生和患者討論YUTREPIA的獨特好處。”

YUTREPIA的批准是基於第3期INSPIRE試驗的結果，該試驗評估了對treprostinil未接觸過的患者，以及從霧化treprostinil轉換到YUTREPIA的患者。無論患者之前是否接觸過treprostinil，YUTREPIA均顯示出安全且耐受性良好。INSPIRE研究的結果已於2022年發布在《肺循環期刊》和2021年發布在《血管藥理學期刊》。請參見“關於YUTREPIA™（treprostinil）吸入粉末”的“選定安全信息”部分。

Tufts大學醫學院的肺部、重症護理及睡眠科主任Nicholas Hill博士表示：“我非常高興PAH和PH-ILD患者現在有了這個新推出的吸入treprostinil的選擇。在Liquidia的INSPIRE和擴展研究中治療患者超過六年後，我對YUTREPIA的安全性、耐受性和劑量調整能力充滿信心。用於輸送YUTREPIA的低努力吸入設備可能使開始和維持患者治療變得更容易，特別是對於那些吸氣流量或肺容量有限的患者。”

肺高壓協會的總裁兼首席執行官Matt Granato表示：“PAH和PH-ILD在美國影響超過105,000名患者。這些患者社區及其服務的醫生需要能改善生活質量的療法。我們總是很高興看到行業研究導致擴展患者社區選擇的藥物開發。”

如之前所述，United Therapeutics Corporation（UTHR）於2025年5月9日在北卡羅來納州中區地區法院提起訴訟（案件編號：1:25-cv-00368），指控Liquidia侵犯美國專利第11,357,782號（‘782專利），並尋求禁止Liquidia商業化YUTREPIA以治療PAH和PH-ILD。UTHR已提出臨時禁令和初步禁令的動議，以阻止Liquidia商業推出YUTREPIA。該動議的口頭辯論於2025年5月20日舉行，目前仍在法院待決。

網絡研討會信息
Liquidia將於2025年5月27日（星期二）上午8:30（美東時間）通過直播網絡研討會提供YUTREPIA商業發佈準備的最新消息。可以在Liquidia網站的“投資者”頁面訪問該網絡研討會。網絡研討會的重播和文字記錄將在公司網站上保存至少30天。

關於肺動脈高壓（PAH）
肺動脈高壓（PAH）是一種罕見的、慢性進展性疾病，因肺動脈的狹窄、增厚或僵硬而引起，可能導致右心衰竭，最終死亡。目前，美國估計有45,000名患者被診斷和治療。PAH目前尚無治療方法，因此現有治療的目標是緩解症狀、維持或改善功能等級、延緩疾病進展及改善生活質量。

關於與間質性肺病相關的肺高壓（PH-ILD）
與間質性肺病（ILD）相關的肺高壓（PH）包括多達200種不同的肺部疾病，包括間質性肺纖維化、慢性過敏性肺炎、結締組織疾病相關的ILD，以及慢性肺纖維化合併肺氣腫（CPFE）等。ILD患者的任何程度的PH都與三年生存率低下相關。美國目前估計PH-ILD的患病率超過60,000名患者，但由於診斷不足和在2021年3月之前缺乏批准的治療，許多這些基礎ILD疾病的人口規模尚不清楚。

關於YUTREPIA™（treprostinil）吸入粉末
YUTREPIA是一種吸入的乾粉配方，通過一個方便、低努力的掌心大小設備進行輸送。YUTREPIA是使用Liquidia的PRINT®技術設計的，該技術使得能夠開發具有精確、均勻的大小、形狀和成分的藥物顆粒，並經過工程設計以增強在口吸入後在肺部的沉積。Liquidia已完成INSPIRE試驗，該試驗是針對PAH患者的YUTREPIA的開放標籤、多中心第3期臨床研究，這些患者對吸入treprostinil未接觸過或正在從Tyvaso®（霧化treprostinil）轉換。YUTREPIA目前正在ASCENT試驗中進行研究，該試驗旨在評估乾粉吸入treprostinil在PH患者中的安全性和耐受性，並為YUTREPIA的劑量和耐受性特徵提供信息。YUTREPIA在研究中曾稱為LIQ861。

適應症
YUTREPIA（treprostinil）吸入粉末是一種前列腺素類似物，適用於治療：

* 肺動脈高壓（PAH；WHO第1組）以改善運動能力。確定有效性的研究主要包括具有NYHA功能分類III症狀和病因為特發性或遺傳性PAH（56%）或與結締組織疾病相關的PAH（33%）的患者。
* 與間質性肺病（PH-ILD；WHO第3組）相關的肺高壓，以改善運動能力。確定有效性的研究主要包括病因為特發性間質性肺炎（IIP）（45%），包括特發性肺纖維化（IPF）、結合性肺纖維化和肺氣腫（CPFE）（25%）以及WHO第3組結締組織疾病（22%）的患者。

選定安全信息：警告和預防措施

* Treprostinil是一種肺部和全身血管擴張劑。在系統性動脈壓低的患者中，使用treprostinil治療可能會導致症狀性低血壓。
* Treprostinil抑制血小板聚集並增加出血風險。
* 與細胞色素P450（CYP）2C8酶抑制劑（例如，吉非羅齊）共同使用可能會增加treprostinil的暴露（包括Cmax和AUC）。與CYP2C8酶誘導劑（例如，利福平）共同使用可能會減少對treprostinil的暴露。增加的暴露可能會增加與treprostinil使用相關的不良事件，而減少的暴露可能會降低臨床有效性。
* 像其他吸入的前列腺素一樣，YUTREPIA可能會引起急性支氣管痙攣。患有哮喘或慢性阻塞性肺病（COPD）或其他支氣管過度反應的患者在治療前和治療期間應確保得到最佳的反應性氣道疾病治療。
* YUTREPIA最常見的不良反應（≥10%）包括咳嗽、頭痛、喉嚨刺激和頭暈。

YUTREPIA（treprostinil）吸入粉末的處方信息和使用說明可在YUTREPIA.com獲得。

關於Liquidia Corporation
Liquidia Corporation是一家開發創新療法以治療罕見心肺疾病的生物製藥公司。該公司的當前重點是開發和商業化肺高壓及其專有PRINT®技術的其他應用中的產品。PRINT技術使得YUTREPIA™（treprostinil）吸入粉末的創造成為可能，該藥物已獲得批准用於治療肺動脈高壓（PAH）和與間質性肺病相關的肺高壓（PH-ILD）。該公司還在開發L606，這是一種研究中的持續釋放treprostinil配方，每日兩次使用下一代霧化器，目前還在市場上銷售用於治療PAH的通用treprostinil注射劑。欲了解有關Liquidia的更多信息，請訪問www.liquidia.com。

Tyvaso®是United Therapeutics Corporation的註冊商標。

前瞻性聲明的警告性聲明
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聯繫信息

投資者：
Jason Adair
919.328.4350
jason.adair@liquidia.com

媒體：
Patrick Wallace
919.328.4383
patrick.wallace@liquidia.com

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這項新藥的批准對於肺動脈高壓和與間質性肺病相關的肺高壓患者來說無疑是一個重要的進展。YUTREPIA的推出不僅提供了一種新的治療選擇，還可能改善患者的生活質量，特別是對於那些在使用傳統治療方法時面臨困難的患者。Liquidia利用其創新的PRINT技術，成功開發出這種低努力的吸入設備，這對於肺功能受限的患者來說尤為重要。

然而，值得注意的是，該藥物的商業化仍面臨法律挑戰，這可能會影響其市場推出的時間和方式。隨著法律程序的進行，Liquidia需要謹慎應對，確保能夠順利推出這一重要的治療選擇。這一事件也提醒我們，生物製藥行業的創新與法律環境之間的緊密聯繫，企業在追求創新時，必須同時考慮到法律的風險和挑戰。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。