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Belite Bio 宣布 FDA 授予 Tinlarebant 突破性療法認證以治療 Stargardt 病
2025年5月21日 03:00 ET | 來源: Belite Bio, Inc
* 此認證基於關鍵的第三期 DRAGON 試驗中 Tinlarebant 的有效性和安全性分析結果
* 預計於2025年第四季度完成試驗(包括三個月的跟進期)
* Tinlarebant 之前已獲得美國的快速通道和罕見兒童疾病認證、美國、歐洲和日本的孤兒藥物認證,以及日本的先驅藥物認證,用於治療 Stargardt 病
聖地牙哥,2025年5月21日(GLOBE NEWSWIRE)—— Belite Bio, Inc.(NASDAQ: BLTE)是一家專注於開發針對退行性視網膜疾病的新型療法的臨床階段生物製藥公司,今天宣布美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予 Tinlarebant 用於治療 Stargardt 病(STGD1)的突破性療法認證,這是基於正在進行的第三期 DRAGON 試驗的初步數據。目前,STGD1 尚無批准的治療方案。
Belite Bio 的董事長兼首席執行官林博士表示:“突破性療法認證是一個令人振奮的里程碑,凸顯了 Tinlarebant 在滿足 STGD1 患者的重大未滿足需求方面的潛力,因為目前尚無經批准的療法。我們將繼續全力支持 Stargardt 社區,推進 Tinlarebant 的開發,並準備於今年年底前公布 DRAGON 研究的結果。”
這項突破性療法認證是基於對 Tinlarebant 在青少年 STGD1 患者中的全球第三期 DRAGON 試驗數據的預先指定的中期分析。該認證基於初步臨床證據,表明該藥物在一個或多個臨床顯著的終點上可能顯示出對現有療法的顯著改善。此外,根據數據安全監測委員會(DSMB)的報告,Tinlarebant 繼續顯示出與先前發現一致的良好安全性資料及其作用機制。重要的是,在大多數參與者中,視力穩定,兩年研究期間的基線平均變化不到三個字母。
Belite Bio 的首席科學官馬塔博士表示:“這一授予對 Belite Bio 來說是一項重大成就,並且驗證了一種直接針對 STGD1 基礎病理生理學的治療方法,以減緩或停止疾病進程。”馬塔博士進一步指出:“儘管距離第一個 STGD1 小鼠模型的開發已經過了26年,但從這個模型中獲得的經驗,以及多年來評估針對視黃醇結合蛋白4(RBP4)以減少維生素A的細胞毒性副產品積累的治療益處,讓我們對這種疾病的理解更進一步,並使我們比以往任何時候都更接近於實現對 STGD1 患者的批准治療。”
Belite Bio 的首席醫療官施科爾博士表示:“我們對 FDA 的決定感到非常鼓舞。STGD1 是一種漸進性疾病,通常在青少年時期開始,最終導致法律上的失明。生活在 STGD1 患者面臨著嚴重的生活質量損失,儘管他們通常還有幾十年的生命。”他補充說:“突破性療法認證強調了我們開發潛在療法的重要性,為目前選擇有限的人們提供幫助。我們期待著在 DRAGON 試驗進展中繼續評估 Tinlarebant 的安全性和有效性。”
關於 FDA 突破性療法認證
FDA 授予突破性療法認證,以加快針對嚴重或危及生命的疾病的藥物的開發和監管審查。該認證基於初步臨床證據,表明該藥物在一個或多個臨床顯著的終點上可能顯示出對現有療法的顯著改善。突破性療法認證享有快速通道計劃的所有好處,包括滾動審查和優先審查的資格,以及額外的監管參與,以促進加快開發,旨在更快地將療法帶給患者。
關於第三期 DRAGON 試驗
這項關鍵的第三期 DRAGON 試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的全球研究,旨在評估 Tinlarebant 在青少年 Stargardt 病患者中的安全性和有效性。該試驗在包括美國、英國、德國、法國、比利時、瑞士、荷蘭、中國、香港、台灣和澳大利亞在內的11個司法管轄區招募了104名受試者,並採用2:1的隨機化(Tinlarebant:安慰劑)。主要有效性終點是萎縮病變的增長率,同時評估安全性和耐受性。
關於 Tinlarebant
Tinlarebant 是一種口服給藥的每日一次的藥片,旨在作為早期干預,以維持 Stargardt 病1型(STGD1)和地理性萎縮(GA)患者視網膜組織的健康和完整性。目前,STGD1 尚無 FDA 批准的治療方案,也沒有針對 GA 的口服治療方案。因此,如果獲得批准,Tinlarebant 將成為一種針對 STGD1 和 GA 的新型口服療法,填補未滿足的醫療需求。
關於 Belite Bio
Belite Bio 是一家臨床階段的生物製藥公司,專注於推進針對退行性視網膜疾病的創新療法,這些疾病存在重大未滿足的醫療需求,如 Stargardt 病1型(STGD1)和地理性萎縮(GA)在晚期幹性年齡相關黃斑變性(AMD)中,以及特定的代謝疾病。Belite 的主要候選藥物 Tinlarebant 是一種口服療法,旨在減少眼睛中的毒素積累,目前正在對青少年 STGD1 受試者進行第三期研究(DRAGON)和第二/第三期研究(DRAGON II),以及對 GA 受試者進行的第三期研究(PHOENIX)。
這項突破性療法認證的獲得,不僅是對 Belite Bio 的一個重要里程碑,還可能為許多 STGD1 患者帶來希望,因為目前這個群體面臨著缺乏有效治療的困境。隨著 Tinlarebant 的進一步開發,未來的臨床結果將是關鍵,這不僅關乎科學的進步,更是對患者生活質量的直接影響。這一進展可能會促使更多資源投入到退行性視網膜疾病的研究中,從而改善患者的治療選擇和生活質量。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。