FDA 批准擴大使用 Eculizumab (Soliris) 用於兒童重症肌無力，為兒童帶來新治療選擇
2025年3月10日，紐約（GLOBE NEWSWIRE）——肌肉萎縮症協會（MDA）歡迎美國食品藥品監督管理局（FDA）批准 Alexion/AstraZeneca 的 Eculizumab（Soliris）擴大適應症，適用於年齡六歲及以上的兒童，這些兒童患有抗乙醯膽鹼受體（AChR）抗體陽性的廣泛性重症肌無力（gMG）。這項具有里程碑意義的批准使 Soliris 成為首個也是唯一一種可供患有這種癱瘓性神經肌肉疾病的兒童使用的治療。
Soliris 之前已獲得成人的批准，擴大使用的依據來自於成人 gMG 的臨床試驗數據，以及在兒童群體中的藥物動力學和安全性數據。一項對11名年齡在12至17歲的兒童患者進行的為期26週的單臂研究顯示，對 Soliris 的不良反應與成人所觀察到的相一致。
“這項批准標誌著兒童重症肌無力治療的重大進展，為在這種複雜疾病中掙扎的家庭帶來希望，”MDA 首席研究官 Sharon Hesterlee 博士表示。“Soliris 在兒童中的可用性突顯了在神經肌肉疾病治療中持續研究和創新的重要性。”
Soliris 通過靜脈注射給藥，成人需35分鐘，而兒童則需1至4小時。對於尚未解決的嚴重腦膜炎奈瑟菌感染患者，Soliris 仍然是禁忌。由於存在腦膜炎感染的風險，Soliris 僅能通過限制性風險評估管理策略（REMS）計劃提供，要求患者在開始治療前至少兩週接種腦膜炎疫苗。
Soliris 是一種單克隆抗體，於2007年首次獲批用於陣發性夜間血紅蛋白尿，通過抑制補體系統來防止補體介導的組織損傷。此後，該治療已獲得多項適應症，包括非典型溶血性尿毒症綜合症（2011年）、成人 gMG 與 AChR 抗體（2017年）及神經脊髓炎光譜障礙（2019年）。
MDA 總裁兼首席執行官 Donald S. Wood 博士強調了非營利組織及其支持者在推進罕見疾病治療中的重要角色。“Soliris 獲批用於兒童重症肌無力是一個重要的里程碑——證明了科學在捐助者和支持者的支持下取得的進步，這些人因相信科學的可能性而慷慨支持肌肉萎縮症協會。通過資助研究、倡導社區需求，並與我們的行業夥伴合作，MDA 和我們在全球的同仁正在推動邊界，為所有生活在神經肌肉疾病中的人們帶來改變生命的療法。”
MDA 對重症肌無力研究的基礎支持
MDA 始終致力於倡導持續的治療進展，並為神經肌肉疾病社區提供資源、教育和研究資金。自成立以來，MDA 已在重症肌無力研究上投資超過5700萬美元。被診斷為重症肌無力的家庭和個人被鼓勵訪問 MDA.org 獲取有關治療選擇和支持服務的更多信息，並聯繫 MDA 資源中心以獲取專家專業的服務和支持。
對肌肉萎縮症協會的介紹
肌肉萎縮症協會（MDA）是美國第一個自願健康組織，專為生活在肌肉萎縮症、ALS 及其他300多種神經肌肉疾病的人士服務。75年來，MDA 在加速研究、推進護理和倡導支持及包容生活在神經肌肉疾病中的家庭方面一直處於前沿。MDA 的使命是使我們所服務的人能夠過上更長、更獨立的生活。要了解更多信息，請訪問 mda.org 並在 Instagram、Facebook、X、Threads、TikTok、LinkedIn 和 YouTube 上關注 MDA。
關於肌肉萎縮症協會的75周年紀念
在2025年，肌肉萎縮症協會自豪地慶祝75年的遺產、影響力和在對抗神經肌肉疾病中的動力。自成立以來，MDA 一直處於研究突破的最前沿，提供全面護理的機會，並倡導生活在肌肉萎縮症、ALS 及其他300多種神經肌肉疾病中的人們的權利。這一里程碑的實現得益於幾代人對生活在神經肌肉疾病中的人們、他們的家庭、研究人員、臨床醫生、志願者和捐助者的支持——這些人勇敢地推動我們的使命向前發展。展望未來，我們將繼續致力於尊重這一遺產，建立我們共同取得的影響力，並持續推進為生活在神經肌肉疾病中的人們帶來變革性進展。了解更多信息，請訪問 MDA75.org。
在這篇報導中，FDA 對 Eculizumab 的批准無疑是一個具有重大意義的進展，尤其是在兒童重症肌無力的治療領域。這不僅是對醫學研究和臨床試驗的肯定，更是對無數家庭的希望。這種治療的可得性，將有助於改善患者的生活質量，並減輕家庭的壓力。值得注意的是，MDA 在這一過程中所扮演的角色，顯示出非營利組織在推動醫療進步中的關鍵作用。未來，隨著對神經肌肉疾病的研究不斷深入，我們期待看到更多創新療法的出現，為患者帶來新的希望和機會。
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