FDA批准Evrysdi新藥片 便利脊髓性肌肉萎縮症治療

FDA 批准 Evrysdi 新型片劑用於脊髓性肌萎縮症治療

肌肉萎縮症協會（MDA）慶祝這一更具可及性的治療選擇，惠及脊髓性肌萎縮症（SMA）患者。

2025年2月12日 12:48 ET | 來源：肌肉萎縮症協會

紐約，2025年2月12日（GLOBE NEWSWIRE）——肌肉萎縮症協會（MDA）今天慶祝美國食品藥品監督管理局（FDA）批准以片劑形式推出的risdiplam（Evrysdi），這標誌著脊髓性肌萎縮症（SMA）治療的一個重大進展，SMA是嬰兒死亡的主要遺傳原因。請參閱Genentech的新聞稿。

這一新配方為兒童和成人患者提供了額外的治療選擇，使治療在片劑形式下更加可及和方便。Evrysdi由羅氏公司旗下的Genentech市場推廣，是一種疾病修飾療法，旨在通過增加缺失的功能性生存運動神經元（SMN）蛋白的產量，針對SMA的遺傳根本原因。

這款新片劑的批准基於以往SMA治療的成功，與現有的risdiplam口服液版本、Biogen的nusinersen（Spinraza）和Novartis基因療法的onasemnogene abeparvovec-xioi（Zolgensma）一起，擴展了治療選擇，為患者和家庭提供更便捷的治療途徑，並提高了管理SMA的靈活性。

“肌肉萎縮症協會慶祝SMA治療的持續進展，確保患者能夠獲得有效和便捷的療法，”MDA的執行副總裁兼首席研究官Sharon Hesterlee博士表示。“Evrysdi片劑的批准標誌著SMA社區的又一個重大里程碑，提供了一種更便捷的給藥方式，提升了這些患者的生活質量。”

Evrysdi的開發受益於MDA資助的多年SMA生物學研究。MDA已經承諾投入超過5000萬美元於SMA相關項目，並對整體神經肌肉疾病研究的投入超過10億美元。藥物開發的速度持續加快，為SMA和其他神經肌肉疾病帶來了新的希望。

支持Evrysdi片劑批准的研究

根據Genentech的新聞稿，Evrysdi片劑的批准基於一項生物等效性研究的結果，該研究顯示無論是整片吞服還是溶解於非氯化飲用水（如過濾水）中，5毫克的片劑與原口服溶液提供的risdiplam的暴露量相當。這意味著服用片劑的患者可以期待與Evrysdi口服溶液相同的已建立的療效和安全性。Evrysdi口服溶液將繼續提供給其他劑量的患者以及那些可能偏好口服溶液的患者。

該研究最初在2024年MDA臨床與科學會議上發表，具體摘要可查看。

關於脊髓性肌萎縮症（SMA）

SMA是由於生存運動神經元1（SMN1）基因突變或缺失，導致SMN蛋白產量不足，從而引起運動神經元喪失、肌肉無力和癱瘓。根據疾病的發作和嚴重程度，SMA被分為四種類型，其中第一型最為嚴重。

關於Evrysdi

Evrysdi是一種SMN2剪接修飾劑，旨在增加功能性SMN蛋白的產量。隨著新片劑配方的推出，Evrysdi現在為患者提供了一種替代的給藥方式，增強了治療的依從性和可及性。

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關於肌肉萎縮症協會

肌肉萎縮症協會（MDA）是美國最大的志願健康組織，專門服務於肌肉萎縮症、ALS及其他超過300種神經肌肉疾病的患者。75年來，MDA一直在加速研究、推進護理和倡導支持，促進與神經肌肉疾病患者家庭的包容。MDA的使命是使我們所服務的人能夠過上更長、更獨立的生活。欲了解更多信息，請訪問mda.org，並在Instagram、Facebook、X、Threads、TikTok、LinkedIn和YouTube上關注MDA。

關於肌肉萎縮症協會75周年紀念

在2025年，肌肉萎縮症協會自豪地慶祝其在對抗神經肌肉疾病方面的75年歷程、影響力和動力。自成立以來，MDA一直在研究突破的前沿，提供全面的護理和倡導肌肉萎縮症、ALS及其他300多種神經肌肉疾病患者的權益。這一里程碑的實現得益於數代人對神經肌肉疾病患者、他們的家庭、研究人員、臨床醫生、志願者和捐助者的堅定支持——他們勇敢地推動著我們的使命向前發展。展望未來，我們將繼續致力於尊重這一遺產，基於我們共同取得的影響，持續推進為神經肌肉疾病患者帶來變革性進展的動力。欲了解更多信息，請訪問MDA75.org。

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這篇文章的發布不僅展示了Evrysdi片劑的批准對於SMA患者的重要性，也反映了醫療界在神經肌肉疾病治療方面的進步。隨著新治療選擇的推出，患者的生活質量有望得到顯著改善，這無疑是一個值得慶祝的里程碑。值得注意的是，MDA在這一進程中所扮演的角色，無論是資金支持還是推動研究，都是不可或缺的。希望未來能有更多類似的創新出現，讓更多患者受益，並進一步促進對神經肌肉疾病的認識與研究。

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