FDA唔批Biogen基因藥高劑量申請！

美國FDA拒絕批准Biogen高劑量基因疾病藥物申請

美國食品藥品監督管理局（FDA）拒絕批准Biogen公司針對一種罕見遺傳疾病的高劑量藥物申請。該疾病會導致肌肉無力逐漸加重。Biogen週二表示，FDA要求更新申請中的化學製造與控制（CMC）部分資料，但並未指出支持高劑量方案的臨床數據有缺陷。

Biogen計劃根據現有資料迅速重新提交申請。該藥物Spinraza自2016年獲批用於治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA），2024年全球銷售額達15.7億美元，為Biogen第二大暢銷產品。

Biogen研發主管Priya Singhal表示：「雖然此次結果出乎意料，但我們堅持致力於將高劑量方案帶給SMA患者。」公司未透露更多有關FDA回覆信的細節。

SMA是一種由SMN1基因突變引起的罕見遺傳疾病，會導致肌肉逐漸萎縮和運動神經元退化。Biogen面臨來自Novartis基因療法Zolgensma及Roche口服藥物Evrysdi的激烈競爭，後兩者因給藥方式方便及普及性較高而逐漸獲得市場青睞。

Biogen所申請的高劑量方案已在日本獲批，且正接受歐洲藥品管理局及其他監管機構審核。該方案包括兩劑50毫克的初始負荷劑量，間隔14天，隨後每4個月施打一次28毫克維持劑量，相比現行標準劑量12毫克顯著提高。

Biogen的申請由中晚期臨床試驗數據支持，數據顯示高劑量版本能顯著改善嬰兒的運動功能，相較未接受治療者效果明顯。該藥物透過注射入脊髓液中，提升對運動神經元存活至關重要的蛋白質水平。

Spinraza的全球開發、生產及商業化權利由Biogen從Ionis Pharmaceuticals授權取得。

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評論與分析

FDA此次拒絕批准Biogen的高劑量申請，表面上看似因技術資料不足，但實際反映了現代藥物審批過程中對製造和品質控制的嚴格要求。即使臨床數據強勁，藥品的化學製造和控制細節不完善仍會成為重要阻礙，這凸顯了藥品開發不僅是療效的比拼，更是生產技術和監管合規的角力。

Biogen面對來自Novartis和Roche的強烈競爭壓力，市場對於治療SMA的療法不斷多元化，尤其是基因療法和口服藥物因使用便利性而備受青睞。Spinraza的注射方式相對複雜，若無法及時推出更具優勢的高劑量版本，可能影響其市場地位。

此外，這次事件亦提醒投資者和業界，藥品監管不確定性是生物科技企業的一大風險。即使是已經成功上市的產品，升級版或改良劑型的審批也非易事，需準備充分且嚴謹的申請資料。

最後，Biogen快速回應，計劃重新提交申請，顯示其對產品前景依然充滿信心。未來高劑量方案能否獲批，將成為衡量Biogen在SMA市場競爭力的重要指標。對香港讀者而言，這也反映出全球醫藥創新與監管的嚴峻挑戰，值得持續關注生物製藥行業發展動向。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。