FDA和EMA接受Nusinersen高劑量方案的申請以治療脊髓性肌肉萎縮症
這些申請基於DEVOTE研究的數據，顯示Nusinersen的高劑量方案有潛力推進脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的治療。
2025年1月23日 07:30 ET | 來源：Biogen Inc.
美國麻省劍橋市，2025年1月23日（GLOBE NEWSWIRE）——Biogen Inc.（納斯達克代碼：BIIB）宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受該公司的補充新藥申請（sNDA），而歐洲藥品管理局（EMA）也已確認對Nusinersen高劑量方案的申請。Nusinersen的高劑量方案包括更快速的加載劑量方案，即兩劑50毫克，間隔14天，及更高的維持劑量方案，即每4個月28毫克，與已批准的Nusinersen方案（SPINRAZA®）相比。
“我們很高興宣布，Nusinersen高劑量方案的申請現在正在美國和歐洲進行審查，”Biogen神經肌肉開發部部長Stephanie Fradette，藥學博士表示。“這一里程碑反映了我們對推進SMA患者治療選擇的堅定承諾，我們預期這一高劑量方案將為患者及其家庭帶來重要的益處。我們對於試驗參與者、他們的家庭、現場工作人員及SMA社區的持續支持深表感謝，沒有他們的支持，這些進展將無法實現。”
目前，Nusinersen以SPINRAZA的品牌名稱在71個國家以標籤批准劑量12毫克進行商業化。
“在SMA的初步成功基礎上，持續進步需要創新的方法，”約翰霍普金斯醫學院肌肉萎縮症協會診所的聯合主任Thomas Crawford，醫學博士表示。“今天的公告對於社區來說是一個重要的進展。DEVOTE研究的結果顯示，Nusinersen的高劑量方案能夠在維持與已批准的12毫克方案相當的安全性概況的同時，帶來顯著的臨床益處。”
關於DEVOTE研究
DEVOTE是一項二期/三期隨機對照劑量遞增研究，旨在評估Nusinersen在高劑量（50/28毫克）下的安全性、耐受性、藥物動力學和療效。該研究在全球約42個地點招募了145名參與者，涵蓋不同年齡和SMA類型。DEVOTE包括一個開放標籤的安全性評估隊列（A部分）、一個雙盲的主動對照隨機治療隊列（B部分），隨後是開放標籤的治療隊列（C部分），以評估從目前批准的SPINRAZA 12毫克劑量轉換到正在測試的高劑量方案的安全性和耐受性。
B部分由75名治療前患者的關鍵隊列和24名治療前患者的支持隊列組成。B部分的主要終點是比較Nusinersen高劑量方案與來自三期ENDEAR研究的匹配未治療假對照組在基線的CHOP-INTEND變化，時間為六個月。ENDEAR是形成SPINRAZA 12毫克監管批准基礎的兩項關鍵研究之一。
C部分是對從SPINRAZA 12毫克轉換到50/28毫克方案的兒童和成人進行的開放標籤評估（n=40）。
有關DEVOTE研究的更多信息（NCT04089566）可在clinicaltrials.gov上獲得。
關於SPINRAZA
SPINRAZA已在71個國家獲得批准，用於治療嬰兒、兒童和成人的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）。作為SMA治療的基礎，全球已有超過14,000名患者接受了SPINRAZA的治療。目前批准的SPINRAZA 12毫克方案包括在約60天內進行四次加載劑量，隨後每四個月進行一次維持劑量。
SPINRAZA是一種反義寡核苷酸（ASO），通過持續增加體內產生的完整生存運動神經元（SMN）蛋白質的量來針對運動神經元損失的根本原因。它直接注入中樞神經系統，將治療送至疾病發源地。
SPINRAZA在各年齡和SMA類型中展現了持續的療效，並基於接受治療長達10年的患者數據，建立了良好的安全性概況，結合了無與倫比的真實世界經驗。Nusinersen的臨床開發計劃涵蓋了超過10項臨床研究，涉及460多名患者，包括兩項隨機對照研究（ENDEAR和CHERISH）。臨床研究中最常見的不良事件包括呼吸道感染、發燒、便秘、頭痛、嘔吐和背痛。實驗室測試可以監測腎毒性和凝血異常，包括一些ASO給藥後觀察到的急性重度低血小板計數。
Biogen從Ionis Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克代碼：IONS）獲得了開發、製造和商業化SPINRAZA的全球權利。
對文章的評論
這項新進展不僅顯示出Biogen對於SMA治療的持續投入，也反映了醫療界對於提升患者生活質量的重視。高劑量方案的研究結果若能獲得監管機構的批准，將為許多患者及其家庭帶來新的希望。從DEVOTE研究的設計來看，這是一個全面且嚴謹的臨床試驗，涵蓋了不同年齡和病程的患者，這樣的多樣性將有助於更好地評估新方案的療效及安全性。
然而，值得注意的是，儘管高劑量方案的初步結果令人鼓舞，但在臨床試驗的後續階段，仍需密切關注可能出現的安全性問題及不良事件。醫療界應持續監測這些新療法的長期效果，並確保患者在接受治療時的安全性和有效性。這不僅是對患者的責任，也是對整個醫療體系的挑戰。
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