Petosemtamab 獲得美國 FDA 的突破性療法認證 用於 PD-L1 陽性頭頸部鱗狀細胞癌的首選治療
這是 Petosemtamab 在頭頸部鱗狀細胞癌（HNSCC）中獲得的第二次突破性療法認證
2025年2月19日 01:38 ET | 來源：Merus N.V.
荷蘭烏特勒支和美國劍橋，2025年2月19日（GLOBE NEWSWIRE）—— Merus N.V.（納斯達克：MRUS），一家專注於創新多特異性全長抗體及抗體藥物偶聯物（Biclonics®、Triclonics® 和 ADClonics®）的臨床階段腫瘤學公司，今日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予 Petosemtamab 與 Pembrolizumab 的聯合療法突破性療法認證（BTD），用於治療成人患者的復發/轉移性 PD-L1 陽性頭頸部鱗狀細胞癌（r/m HNSCC），其合併陽性分數（CPS）為 ≥ 1。
這是 Petosemtamab 獲得的第二次 BTD，此前在2024年5月和2023年8月已獲得針對接受過鉑類化療和抗 PD-1 抗體治療後病情惡化患者的 BTD 和快速通道認證。
該 BTD 是基於正在進行的開放性多中心 I/II 階段研究（NCT03526835）的更新數據，該研究中，Petosemtamab 與 Pembrolizumab 聯合用於 PD-L1 表達的 HNSCC（CPS ≥ 1）的首選治療。這組數據首次在2024年美國臨床腫瘤學會年會（ASCO®）上發表，顯示24名可評估患者的應答率為67%。該口頭報告的詳細內容已在我們的新聞稿《Merus 對 Petosemtamab 與 Pembrolizumab 聯合療法的初步結果顯示出強勁的應答率和良好的安全性概況》（2024年5月28日）中詳述。作為 BTD 申請的一部分，Merus 提交了有關 Petosemtamab 與 Pembrolizumab 在 PD-L1+ r/m HNSCC 首選治療中的有效性、持久性和安全性的更新臨床中期數據。
Merus 首席醫療官 Dr. Fabian Zohren 表示：「我們相信，Petosemtamab 獲得的第二次 BTD 進一步證實了其成為 r/m HNSCC 患者新治療標準的潛力，並強調了我們加速 Petosemtamab 開發的承諾。這一地位顯示我們向 FDA 提交的初步臨床數據證明了 Petosemtamab 在 PD-L1 陽性疾病的首選治療中相比現有療法的顯著改善潛力。」
BTD 的目的是加速針對嚴重或危及生命疾病的藥物開發和審查，當初步臨床證據顯示該藥物在臨床上具有顯著改善的潛力時。BTD 允許 FDA 提供更密集的指導，以支持高效的藥物開發計劃，並促進領導層和經驗豐富的研究人員的組織參與，以進行跨學科的審查，並有資格進行持續審查和優先審查。Merus 計劃以加速的方式進行與 FDA 的討論，以便更接近潛在的生物製劑許可申請（BLA）提交目標。
關於 LiGeR-HN1
LiGeR-HN1 是一項 III 階段研究，將研究 Petosemtamab 與 Pembrolizumab 結合使用的安全性和有效性，與僅使用 Pembrolizumab 的患者進行比較，針對 PD-L1 陽性的 r/m HNSCC 的首選治療。該研究將招募符合使用 Pembrolizumab 作為首選單藥治療條件的成人患者，且其腫瘤 PD-L1 CPS ≥ 1。主要終點為總應答率（根據 RECIST v1.1 由 BICR 評估）和總生存期。次要終點為應答持續時間和無進展生存期。Merus 計劃在該研究中招募約500名患者。
關於 LiGeR-HN2
LiGeR-HN2 是一項 III 階段研究，將研究 Petosemtamab 與 Methotrexat、Docetaxel 或 Cetuximab（根據研究醫生的判斷）在二線和三線治療中對於復發/轉移性 HNSCC 患者的安全性和有效性。該研究對於在抗 PD-1 治療和鉑類治療後病情惡化的成人患者開放。主要終點為總應答率（根據 RECIST v1.1 由 BICR 評估）和總生存期。次要終點為應答持續時間和無進展生存期。Merus 計劃在該研究中招募約500名患者。
關於頭頸部癌症
頭頸部鱗狀細胞癌（HNSCC）是一組在覆蓋口腔、咽喉和喉的鱗狀上皮細胞中發展的癌症。這些癌症的產生是由健康細胞的變化、無控制增長和最終形成腫瘤引起的。HNSCC 通常與吸煙、飲酒和/或 HPV 感染有關，具體取決於腫瘤的地理發展位置。HNSCC 是全球第六大最常見的癌症，根據估計，2020年全球新發病例超過930,000例，死亡人數超過465,000例。HNSCC 的發病率持續上升，預計到2030年將增長30%，每年將超過100萬新病例。HNSCC 是一種嚴重且危及生命的疾病，儘管目前有標準治療，但預後仍然不佳。
關於 Petosemtamab
Petosemtamab 或 MCLA-158 是一種人源性低富含岩藻糖的 IgG1 抗體 Biclonics®，其靶向表皮生長因子受體（EGFR）和 LGR5（富含亮氨酸重複的 G 蛋白偶聯受體 5）。Petosemtamab 被設計為三種獨立的作用機制：抑制 EGFR 依賴的信號通路、結合 LGR5 以促進腫瘤細胞中 EGFR 的內化和降解，以及增強抗體依賴的細胞介導細胞毒性（ADCC）和抗體依賴的細胞吞噬作用（ADCP）。
關於 Merus N.V.
Merus 是一家臨床腫瘤學公司，專注於開發創新的雙特異性和三特異性全長人源抗體，稱為 Multiclonics®。Multiclonics® 使用工業標準流程製造。在前臨床和臨床研究中，這些抗體顯示出與傳統人源單克隆抗體相似的多種特徵，例如長半衰期和低免疫原性。
未來展望
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》定義的前瞻性陳述。所有不涉及歷史事實的陳述均應視為前瞻性陳述，包括但不限於 BTD 對於 Petosemtamab 在治療成人復發或轉移性 PD-L1 陽性頭頸部鱗狀細胞癌的潛在益處；Merus 相信 Petosemtamab 的第二次 BTD 繼續證實其成為 r/m HNSCC 患者新治療標準的潛力；Merus 加速 Petosemtamab 開發的承諾；以及該狀態顯示 FDA 提交的初步臨床數據證明 Petosemtamab 在 PD-L1 陽性疾病的首選治療中相比現有療法的顯著改善潛力。
這些前瞻性陳述基於管理層當前的預期，並非承諾或保證，可能受到已知和未知的風險、不確定性及其他重要因素的影響，導致實際結果與前瞻性陳述中表達或暗示的結果有重大差異。這些因素包括但不限於：我們對額外資金的需求，可能無法獲得，從而限制我們的業務或轉讓我們的技術或抗體候選者的權利；獲得法規批准的潛在延遲，影響我們產品候選者的市場推廣及收益；開發臨床藥物的漫長且昂貴的過程，結果不確定；我們在前臨床階段的努力開發可商業化藥物的不可預測性；患者招募的潛在延遲，可能會對獲得所需法規批准產生負面影響；我們對第三方在臨床研究中執行的依賴及其表現不佳的風險；全球經濟波動的影響，包括全球不穩定性，如歐洲和中東持續的衝突；我們可能無法在合作中識別合適的 Biclonics® 或雙特異性抗體候選者，或合作的表現可能不令人滿意；我們對第三方生產產品候選者的依賴，可能會延遲、阻止或損害我們的開發和銷售努力；保護我們的專有技術的挑戰；我們的專利可能被認定為無效或不可執行，或被競爭對手繞過，或我們的專利申請未滿足專利性規範和要求；我們可能無法在與第三方的知識產權侵權訴訟中獲勝；我們的商標或商業名稱可能被挑戰、侵權、繞過或被視為通用或違反其他商標。這些及其他重要因素在我們截至2024年9月30日的季度報告的「風險因素」部分中討論，該報告於2024年10月31日向證券交易委員會（SEC）提交，並在我們向 SEC 提交的其他報告中進行了討論，可能導致實際結果與本新聞稿中所作的前瞻性陳述有重大差異。這些前瞻性陳述反映了管理層在本新聞稿發佈時的評估。我們有權但無義務在未來某個時間更新這些前瞻性陳述，並拒絕任何這樣的義務，除非法律要求。在本新聞稿日期之後，這些前瞻性陳述不應被理解為我們的觀點。Multiclonics®、Biclonics®、Triclonics® 和 ADClonics® 為 Merus N.V. 的註冊商標。
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在這篇報導中，Petosemtamab 獲得 FDA 的突破性療法認證無疑是癌症治療領域的一個重要進展。這不僅反映了該藥物在臨床試驗中顯示出的潛力，也顯示出對於改善頭頸部鱗狀細胞癌患者的治療結果的期望。隨著 HNSCC 發病率的上升，這類新療法的需求愈加迫切。未來的研究將進一步驗證 Petosemtamab 的有效性及其在臨床應用中的潛在影響，這對於患者的生活質量和生存期都可能帶來顯著的改善。
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