e-therapeutics確保其候選藥物GalOmic ETX-312的臨床發展，憑藉正面的非臨床數據
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2025年7月11日 04:15 ET | 來源：e-therapeutics plc
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ETX-312在符合BPL標準的毒理學研究中高劑量下良好耐受
臨床試驗批次的製造已成功完成，符合BPF標準
臨床試驗授權申請的提交計劃在2025年第四季度進行
倫敦，2025年7月11日（GLOBE NEWSWIRE）—— e-therapeutics plc是一家將計算能力與生物數據相結合，旨在開發新型RNA干擾藥物的公司，今天宣布其主要候選藥物ETX-312的重大進展。ETX-312是一種基於siRNA的GalOmic療法，旨在治療與代謝功能障礙相關的脂肪肝炎（MASH）。該公司已成功確保ETX-312的臨床進入過程，並計劃在2025年第四季度提交臨床試驗授權申請（CTA）。
ETX-312在符合BPL標準的毒理學和毒代動力學研究中，已多次以遠高於臨床暴露預期的劑量進行給藥。該候選藥物在所有劑量水平下均良好耐受，未觀察到任何毒性或不良反應。這些非臨床結果支持ETX-312擁有廣泛的治療窗口，並增強了對該計劃及GalOmic平台的信心，隨著人類首次試驗的推進。
同時，e-therapeutics已成功完成符合BPF標準的ETX-312臨床批次的製造，進一步增強了其在首次人類給藥階段的操作能力。與監管機構的建設性交流也支持了公司的策略和臨床計劃。
「最近的結果和ETX-312的進展代表了我們首個GalOmic療法臨床開發的關鍵步驟，旨在抑制一個內部識別的新靶點，」e-therapeutics首席執行官Ali Mortazavi表示。「ETX-312的耐受性特徵是降低我們計劃風險的關鍵，支持我們在2025年第四季度提交臨床試驗授權申請的計劃。 我們期待在未來幾個月內推進ETX-312進入人類首次試驗，並有效執行以為MASH患者提供差異化的治療選擇。」
關於ETX-312
ETX-312是一種基於小型干擾RNA（siRNA）與GalNAc結合的GalOmic療法候選藥物，正在開發中作為安全有效的治療方案，用於治療與代謝功能障礙相關的脂肪肝炎（MASH），其潛在的給藥方案為每三個月一次的皮下注射。在使用Gubra-Amylin（GAN-DIO）誘導的肥胖小鼠模型的前臨床研究中，ETX-312的給藥顯著降低了非酒精性脂肪肝病活動性評分（NAS），減少了肝臟炎症，並減緩了纖維化的進展，無論是單獨使用還是與已批准和新興療法的協同使用。ETX-312目前正處於臨床試驗授權申請（IND）準備階段，預計在2025年底前提交監管申請。
關於e-therapeutics plc
e-therapeutics plc，或簡稱「ETX」，結合了計算能力與RNAi技術，致力於開發能改變患者生活的藥物。其專有的GalOmic RNAi化學平台可生成特定、強效且持久的小型干擾RNA療法，確保有效抑制肝細胞中的新基因靶點。通過先進的HepNet計算平台，ETX能更快地開發更有效的藥物，開拓新視野，並在藥物開發的各個階段加強自動化。HepNet整合了豐富的肝細胞專用知識庫和一系列基於人工智慧的先進方法，能快速識別新基因靶點、評估靶點-適應症的關聯，並進行小型干擾RNA的預測設計。該公司擁有專門的經驗和在計算生物學應用方面的堅實地位。其計算方法已通過開發計劃生成的數據和與Novo Nordisk、Galapagos NV及iTeos Therapeutics等生物製藥公司成功的藥物發現合作得到廣泛驗證。
通過結合HepNet和GalOmic的能力，ETX正在開發一系列具有高度差異化的RNAi療法候選藥物，涵蓋多個醫療需求未滿足的治療領域。該公司已在與代謝功能障礙相關的脂肪肝炎（MASH）、幹性年齡相關黃斑變性（DMLA乾）、血友病、心力衰竭及心臟代謝疾病等領域的前臨床資產中產生了正面的概念驗證數據，進一步加強了其計算優化的研究和開發方法的驗證。ETX目前正推進其GalOmic療法至臨床階段，以支持其最先進的資產，包括針對MASH的ETX-312、針對出血性疾病的ETX-148及針對幹性年齡相關黃斑變性的ETX-407，這些資產目前正處於臨床試驗授權申請的準備階段。
媒體聯絡
press@etherapeutics.co.uk
投資者關係聯絡
investorrelations@etherapeutics.co.uk
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這篇報導展示了e-therapeutics在開發新藥方面的積極進展，特別是在治療MASH方面。這不僅反映了該公司在技術上的創新，也顯示出它在臨床試驗準備過程中的高效運作。值得注意的是，ETX-312的耐受性良好，這對於降低臨床試驗的風險至關重要。這一點不僅增強了投資者的信心，也為未來的臨床應用鋪平了道路。
此外，e-therapeutics的GalOmic平台結合了計算生物學的優勢，這使其在藥物開發的過程中能夠更快地識別和驗證新靶點，這在當今快速變化的生物醫藥領域中尤為重要。隨著對MASH等疾病的認識加深，這些創新技術的應用將可能改變患者的治療選擇，並提升整體治療效果。
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