Eton Pharmaceuticals 宣布 KHINDIVI™ (氫化可的松) 口服溶液獲得美國 FDA 批准
2025年5月28日 17:28 ET | 來源：Eton Pharmaceuticals
• KHINDIVI 是首個也是唯一獲得 FDA 批准的氫化可的松口服溶液
• 預計於6月2日當週商業推出
• Eton 預計 KHINDIVI 與 ALKINDI SPRINKLE® (氫化可的松) 口服顆粒的合併峰值銷售將超過5000萬美元
伊利諾伊州德爾帕克，2025年5月28日（GLOBE NEWSWIRE）—— Eton Pharmaceuticals, Inc（“Eton”或“公司”）（納斯達克：ETON），一家專注於開發和商業化罕見病治療的創新製藥公司，今天宣布其 KHINDIVI™（氫化可的松）口服溶液的新增藥申請（NDA）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，該藥物用於5歲及以上的兒童腎上腺皮質功能不全的替代療法。
KHINDIVI 是唯一獲得 FDA 批准的氫化可的松口服溶液配方。它的濃度為1mg/ml，旨在消除分割或壓碎藥片的需要，並提供簡單且準確的劑量，專門針對每位患者的需求。KHINDIVI 不需要冷藏、混合或搖晃，為即用型口服液體溶液。KHINDIVI 的設計旨在簡化給藥過程和劑量準確性，並為那些吞嚥藥片有困難或有特殊給藥需求的患者（例如使用胃管的患者）提供治療選擇。
Eton 首席執行官 Sean Brynjelsen 表示：“KHINDIVI 獲得 FDA 批准是 Eton 的一個巨大成就，更重要的是，這對於患有腎上腺功能不全的兒童患者來說是一個重要的進步。作為一個本土項目，我們的團隊專業地導航了開發、臨床和監管路徑。此外，我們能夠在獲得批准後幾天內商業化 KHINDIVI，這進一步證明了我們整個公司的執行卓越。”
Brynjelsen 繼續說：“數十年來，患者一直在尋找一種獲得 FDA 批准的氫化可的松液體，能夠以兒童喜愛的劑量形式進行增量和準確的劑量。我們很高興現在能夠將其提供給患者。我們的商業團隊已經全面動員，準備在批准的第一週內迅速行動。我們致力於確保全國的兒科內分泌學家都能了解這一重要的新治療選擇。”
明尼蘇達大學兒科內分泌學與兒科遺傳學及代謝系的教授 Dr. Kyriakie Sarafoglou 表示：“管理兒童的腎上腺功能不全需要精確和一致的氫化可的松劑量，這可以根據每個孩子的個體藥代動力學需求進行仔細調整。FDA 批准的氫化可的松口服液體的可用性為醫生提供了一種新的工具，以準確劑量患者，這在這一成長和發展的動態時期對臨床結果至關重要。”
CARES 基金會執行董事 Dina Matos 表示：“對於面對小兒先天性腎上腺增生（CAH）日常挑戰的家庭來說，及時獲得正確的治療至關重要。KHINDIVI 的推出是一項重要的進展，特別是因為準確分割藥片以達到正確劑量對於兒童來說一直是一個挑戰。能夠更準確地劑量患者對於治療結果至關重要。我們讚揚 Eton 為使這種治療通過專業渠道變得可及而努力。這對我們的社區來說是有意義的進展，也是減輕父母和護理人員日常負擔的重要一步。”
KHINDIVI 將由 Eton 現有的兒科內分泌學罕見疾病專家團隊推廣。Eton 目前正在商業化 ALKINDI SPRINKLE（氫化可的松）口服顆粒，該產品已獲得 FDA 批准用於腎上腺功能不全的兒童患者。KHINDIVI 的加入將為腎上腺功能不全患者及其護理者提供更多選擇，以選擇最符合他們個體需求的治療方案。
腎上腺功能不全是一種罕見但嚴重的疾病，腎上腺無法產生足夠的皮質醇。Eton 估計，美國5至17歲的腎上腺功能不全患者超過5000名，並預計 KHINDIVI 與 ALKINDI SPRINKLE 的峰值銷售將超過每年5000萬美元。
KHINDIVI 將在接下來的幾天內在美國獨家通過 Anovo 專業藥房提供，該藥房專注於為罕見和慢性疾病患者提供服務。Anovo 將與 Eton Pharmaceuticals 合作管理 Eton Cares 計劃。該計劃提供處方履行、保險福利調查、教育支持、合格患者的財務援助以及其他旨在幫助患者獲得治療的服務。Eton Cares 將提供共付援助，允許合格患者的共付為$0。
尋求開處方 KHINDIVI 的臨床醫生可以通過選擇 Anovo #5 進行電子處方，或將患者轉介表格傳真至 855-813-2039。更多產品詳細信息可在產品網站上找到。
適應症
KHINDIVI 是一種皮質類固醇，適用於5歲及以上的腎上腺功能不全的兒童患者的替代療法。
使用限制
KHINDIVI 不適用於在壓力或急性事件期間增加劑量。請使用其他含氫化可的松的藥物產品進行壓力劑量。
重要安全信息
禁忌症
對氫化可的松或 KHINDIVI 口服溶液中任何其他成分過敏。
警告和注意事項
腎上腺危機：未治療或突然停止 KHINDIVI 治療可能導致腎上腺功能不全、腎上腺危機和死亡的症狀。腎上腺危機也可能由壓力事件（如感染或手術）引發，患者在這些情況下需要更高劑量的皮質類固醇。在壓力期間（例如感染、手術），請轉用其他口服氫化可的松產品，並在口服藥物耐受的情況下增加劑量。轉用 KHINDIVI 時，請監測患者以確保 KHINDIVI 提供的氫化可的松暴露水平與之前使用的口服氫化可的松製劑相同。如果出現腎上腺功能不全的症狀，請增加 KHINDIVI 的每日總劑量。
因無活性成分引起的全身不良反應：
高滲透壓
KHINDIVI 不適用於5歲以下的兒童患者。無活性成分聚乙二醇400、丙二醇和甘油的單獨或聯合使用會導致顯著的全身吸收，導致所有兒童患者的血漿滲透壓增加，特別是5歲以下的兒童患者。使用 KHINDIVI 的兒童患者需監測高滲透壓的跡象和症狀。
代謝性酸中毒及其他不良反應
無活性成分聚乙二醇400和丙二醇可能導致代謝性酸中毒、低血糖、肝腎損傷和中樞神經系統毒性（例如癲癇和昏迷），並可能增加腎上腺危機的風險。監測實驗室數據以及這些不良反應的體徵和症狀。
由於無活性成分引起的瀉藥效應
無活性成分聚乙二醇400和甘油，無論單獨還是聯合使用，可能導致胃腸道刺激，導致嘔吐和/或腹瀉。這些胃腸道反應可能增加腎上腺危機的風險。監測胃腸道刺激的跡象或症狀及相關的液體和電解質異常。
免疫抑制及使用超過替代劑量的感染風險增加：使用超過替代劑量的 KHINDIVI 可能抑制免疫系統，並增加任何病原體的感染風險，包括病毒、細菌、真菌、原生動物或蠕蟲病原體。監測感染的發展，並根據需要考慮劑量減少。
生長遲緩：長期使用過量劑量可能導致生長遲緩。使用 KHINDIVI 的最低劑量以達到所需的臨床反應，並監測患者的生長。
因使用過量皮質類固醇而導致的庫欣綜合症：長期使用超生理劑量可能導致庫欣綜合症。每6個月監測患者是否出現庫欣綜合症的跡象和症狀。
骨密度下降：皮質類固醇會減少骨形成並增加骨吸收，這可能導致骨質疏鬆的發展。使用 KHINDIVI 的最低劑量以達到所需的臨床反應。
精神不良反應：使用可能與嚴重的精神不良反應相關，例如欣快、狂躁、伴有幻覺和譫妄的精神病或抑鬱。症狀通常在開始治療後幾天或幾週內出現。大多數反應在減少劑量或停藥後會緩解，儘管可能需要特定治療。監測患者在治療期間的行為和情緒變化。指導護理人員和/或患者在出現精神症狀時尋求醫療建議。
眼科不良反應：長期使用高劑量的 KHINDIVI 可能導致白內障、青光眼和中央漿液性脈絡膜視網膜病變。監測患者是否出現視力模糊或其他視覺障礙，如出現，應轉介眼科醫生。
胃腸道不良反應：在某些胃腸道疾病患者中，胃腸道穿孔的風險增加。接受皮質類固醇的患者中，胃腸道穿孔的跡象（如腹膜刺激）可能被掩蓋。如果有即將穿孔、膿腫或其他化膿性感染的可能性，則應謹慎使用皮質類固醇；如憩室炎、新的腸道吻合和活動或潛伏的消化性潰瘍。
與非類固醇抗炎藥（NSAIDs）同時使用皮質類固醇可能增加胃腸道不良反應的風險。監測同時接受皮質類固醇和 NSAIDs 的患者的胃腸道不良反應。
使用超過替代劑量的卡波西肉瘤風險：在接受皮質類固醇治療的患者中，特別是在超過替代劑量（超生理劑量）的慢性病患者中，已報告發生卡波西肉瘤。如果患者長期服用超生理劑量的 KHINDIVI，則增加了發展卡波西肉瘤的風險。
疫苗接種：對於接受替代皮質類固醇的腎上腺功能不全的 KHINDIVI 治療的兒童患者，接種活疫苗可能是可以接受的。
不良反應
KHINDIVI 相關的嚴重不良反應包括腎上腺危機、因無活性成分引起的全身不良反應、免疫抑制及使用超過替代劑量的感染風險增加、庫欣綜合症、生長遲緩、卡波西肉瘤風險、精神、眼科及胃腸道不良反應。
如需報告與 KHINDIVI 相關的可疑不良事件，請聯繫 Eton Pharmaceuticals, Inc.，電話：1-855-224-0233 或美國食品藥品監督管理局（FDA），網址：[http://www.fda.gov/MedWatch](http://www.fda.gov/MedWatch) 或致電 1-800-FDA-1088。
請參閱完整的處方信息以獲取更多信息。
適應症
ALKINDI SPRINKLE 是一種皮質類固醇，適用於腎上腺功能不全的兒童患者的替代療法。
關於 Eton Pharmaceuticals
Eton 是一家專注於開發和商業化罕見疾病治療的創新製藥公司。該公司目前擁有八種商業化的罕見疾病產品：KHINDIVI®、INCRELEX®、ALKINDI SPRINKLE®、GALZIN®、PKU GOLIKE®、Carglumic Acid、Betaine Anhydrous 和 Nitisinone。該公司還有五個產品候選者處於晚期開發階段：ET-600、Amglidia®、ET-700、ET-800 和 ZENEO® 氫化可的松自動注射器。
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在這篇報導中，Eton Pharmaceuticals 的 KHINDIVI 獲得 FDA 批准的消息無疑是對於患有腎上腺功能不全的兒童患者來說一個重要的進展。這不僅僅是藥物的推出，更是對於患者及其家庭生活質量的提升。KHINDIVI 的設計專注於簡化給藥過程，這對於那些有吞嚥困難的孩子來說尤為重要。
然而，儘管這一新藥物的推出令人振奮，仍需注意其潛在的副作用和使用限制。特別是對於年幼的患者，醫生和家長必須謹慎監測，以確保治療的安全性和有效性。這也提醒我們，雖然新藥物的開發能夠為患者帶來希望，但醫療專業人士的指導和監測同樣不可或缺。未來，Eton 及其他公司在開發類似產品時，應繼續關注患者的具體需求，並在安全性和效果之間找到平衡。
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