enGene股價上升 FDA選定膀胱癌療法參與CMC試點計劃
生物製藥公司enGene Holdings Inc（納斯達克代碼：ENGN）周二股價上升約2%，原因是美國食品藥品監督管理局（FDA）選中其膀胱癌療法，納入一項專門的製造準備試點計劃。
這家處於臨床階段的基因醫藥公司宣佈，其非病毒基因療法detalimogene voraplasmid已獲選參與「化學、製造與控制（CMC）開發與準備試點計劃」（CMC Development and Readiness Pilot，簡稱CDRP）。該療法主要針對高風險非肌肉浸潤性膀胱癌患者研發。
CDRP計劃每年只選擇九家公司參與，旨在支援那些臨床開發時間被壓縮的療法的製造開發。此計劃允許公司與FDA更早且更有結構地溝通製造策略。
enGene總裁兼行政總裁Ron Cooper表示：「藥物開發過程中，製造準備往往被低估。我們已經將detalimogene的製造規模擴大至商業級別，而參與CDRP預期能確保CMC在提交申請和商業化階段的準備就緒。」
此次選中是在enGene公佈其LEGEND臨床試驗中樞組別的初步正面結果後不久。該試驗顯示，針對高風險、對BCG治療無反應且伴有原位癌（carcinoma in situ）的膀胱癌患者，六個月的完全反應率提升至62%。125名患者的安全性數據顯示療法耐受性良好，治療相關不良事件發生率低。
detalimogene已獲FDA授予再生醫學先進療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy）及快速通道（Fast Track）資格。公司計劃於2026年下半年提交該療法的生物製劑許可申請（Biologics License Application）。
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評論與見解：
enGene獲FDA選中其膀胱癌基因療法參與CMC試點計劃，反映出其技術與製造能力的成熟度獲得監管機構認可。這不僅意味著該療法在臨床效果上取得突破，也顯示公司在製造工藝上達到接近商業化的水平，為未來上市鋪路。
膀胱癌特別是高風險非肌肉浸潤性膀胱癌患者治療選擇有限，且患者對BCG免疫療法無反應的情況普遍，detalimogene若能成功上市，將填補市場空缺，為患者帶來新的希望。
此外，FDA的CMR試點計劃本身是一種創新監管手段，旨在加速突破性療法的上市過程，縮短患者獲得新療法的時間。enGene能入選該計劃，代表其生產製造策略和質量控制受到高度評價。
然而，基因療法本身仍面臨成本高昂與生產複雜度的挑戰，如何在確保療效與安全的前提下，實現成本可控和大規模生產，將是公司接下來的重點。
對香港投資者而言，enGene的發展值得關注，因為生物科技股的波動較大，但成功突破監管和臨床瓶頸的公司，長遠潛力可觀。投資者需留意該療法的最終上市申請進展及市場接受度。
總括而言，enGene這次獲FDA認可，既是對其產品的肯定，也是生物醫藥創新與監管合作模式的一次成功示範，有望推動基因療法領域更加快速地從研發走向臨床應用。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。
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