Elixirgen獲FDA授予基因療法RMAT資格 針對端粒生物疾病

Elixirgen Therapeutics 獲得 FDA 再生醫學先進療法 (RMAT) 認證，用於治療端粒生物學疾病的 EXG-34217

巴爾的摩，2025年2月13日（GLOBE NEWSWIRE）—— 臨床階段的生物技術公司 Elixirgen Therapeutics, Inc. 今日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其基因療法 EXG-34217 再生醫學先進療法 (RMAT) 認證，用於治療端粒生物學疾病（TBDs）。EXG-34217 目前正在進行一項持續的 1/2 階段臨床試驗（NCT04211714），專門針對患有骨髓衰竭的 TBD 患者。現正接受12歲及以上的參與者報名，無論性別或種族。

RMAT 認證是根據《21世紀療法法案》設立的一個專門計劃，旨在加快有前景的藥物開發和審查過程，包括基因和細胞療法。如果再生醫學療法旨在治療、改變、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病或病症，並且初步臨床證據顯示該療法有潛力滿足該疾病的未滿足醫療需求，則有資格獲得 RMAT 認證。獲得 RMAT 認證的療法可享受快速通道和突破性療法的所有好處，包括與 FDA 的早期互動，這可用於討論潛在的替代或中間終點，以支持加速批准。

關於端粒生物學疾病和 EXG-34217

端粒生物學疾病（TBDs）是一組罕見的遺傳性疾病，其特徵是端粒非常短，端粒是染色體的保護性末端，隨著年齡的增長而縮短。TBDs，如角化不全症，可能導致嚴重的病症，包括由於嚴重影響造血幹細胞（HSCs）產生血細胞的能力而引起的骨髓衰竭。EXG-34217 是一種自體 CD34+ HSC 的劑量，這些細胞暫時表達鋅指和 SCAN 結構域含量蛋白 4（ZSCAN4），這是一種負責調節端粒延長和基因組穩定性的蛋白質，能夠獨立於端粒酶延長端粒。TBDs 在美國的發病率約為每百萬人中有1人。

關於 Elixirgen Therapeutics, Inc.

Elixirgen Therapeutics, Inc. 是一家臨床階段的生物技術公司，專注於利用其 ZSCAN4 技術和 mRNA 平台技術治療罕見疾病和與衰老相關的疾病。欲了解更多信息，請訪問 ElixirgenTx.com。

前瞻性聲明

本新聞稿可能包含「前瞻性」聲明。由於製藥研究和開發中固有的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中所述的結果有重大差異。本新聞稿中的任何前瞻性聲明僅在本新聞稿發布之日有效，Elixirgen Therapeutics 不承擔未來更新或修訂這些聲明的義務，即使有新信息可用。

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這篇文章展示了 Elixirgen Therapeutics 在治療罕見疾病方面的重大進展，特別是針對端粒生物學疾病的創新療法 EXG-34217 獲得 FDA 的 RMAT 認證，這不僅是對公司技術的肯定，也可能為許多患者帶來希望。端粒生物學疾病的罕見性使得這項療法的開發尤為重要，因為目前市場上對於這類疾病的治療選擇極為有限。

此外，RMAT 認證的獲得意味著該療法能夠享受更快的審批過程，這對於急需治療的患者來說無疑是個好消息。這也反映了 FDA 對於創新療法的支持，特別是在面對未滿足醫療需求的情況下。隨著臨床試驗的進展，社會各界都應密切關注這項技術的後續發展，並期待它能為更多患者帶來福音。

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