Elixirgen獲FDA批准EXG-34217治療罕見疾病

Elixirgen Therapeutics 獲得 FDA 孤兒藥物認證，用於治療端粒生物學疾病的 EXG-34217

巴爾的摩，2025 年 2 月 20 日（GLOBE NEWSWIRE）—— 致力於治療罕見疾病的臨床階段生物技術公司 Elixirgen Therapeutics, Inc. 今日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其基因療法 EXG-34217 孤兒藥物認證，以用於治療端粒生物學疾病（TBDs）。EXG-34217 目前正在進行一項針對患有骨髓衰竭的 TBD 患者的 1/2 階段臨床試驗（NCT04211714）。目前，12 歲及以上的參與者均可報名參加，無論性別或種族。

最近，FDA 還授予 EXG-34217 罕見兒童疾病認證（RPDD）和再生醫學先進療法認證（RMAT）。

FDA 授予孤兒藥物認證是為了支持針對罕見疾病或狀況的研究療法的開發。孤兒藥物認證使 Elixirgen Therapeutics 的 EXG-34217 計劃有資格獲得多項激勵措施，這些措施有助於藥物開發過程，包括稅收抵免、補助金、免除某些臨床試驗的行政費用，以及在藥物獲批後可能獲得七年的市場獨占權。

關於端粒生物學疾病及 EXG-34217

端粒生物學疾病（TBDs）是一組罕見的遺傳性疾病，其特徵是端粒非常短，端粒是隨著年齡增長而縮短的染色體保護端帽。TBDs，如角化不全症，可能導致嚴重的健康問題，包括由於嚴重影響造血幹細胞（HSCs）產生血細胞的能力而導致的骨髓衰竭。EXG-34217 是一種自體 CD34+ HSCs 的劑量，這些細胞暫時表達鋅指和 SCAN 結構域蛋白 4（ZSCAN4），這是一種負責調節端粒延長和基因組穩定性的蛋白質，能夠獨立於端粒酶延長端粒。TBDs 在美國的發病率約為每百萬人中有 1 人。

關於 Elixirgen Therapeutics, Inc.

Elixirgen Therapeutics, Inc. 是一家專注於使用其 ZSCAN4 技術和 mRNA 平台技術治療罕見疾病及與老化相關疾病的臨床階段生物技術公司。欲了解更多信息，請訪問 ElixirgenTx.com。

前瞻性聲明

本新聞稿可能包含“前瞻性”聲明。由於製藥研究和開發中固有的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中所述的結果有實質性差異。本新聞稿中的任何前瞻性聲明僅在本新聞稿發佈之日有效，Elixirgen Therapeutics 不承擔未來更新或修訂這些聲明的義務，即使有新信息可用。

我的評論

Elixirgen Therapeutics 獲得 FDA 的孤兒藥物認證，對於罕見疾病的研究和治療來說，無疑是一個重要的里程碑。端粒生物學疾病的影響不容小覷，這些疾病不僅影響患者的生活質量，還可能對他們的家庭造成重大壓力。EXG-34217 的開發，特別是其利用 ZSCAN4 技術的創新，顯示了科學界在解決這些複雜疾病方面的潛力。

然而，儘管獲得了多項認證，未來的臨床試驗結果仍然至關重要。這不僅關乎藥物的有效性，還涉及到其安全性和長期效果。隨著臨床試驗的進展，社會各界應密切關注這一領域的發展，並支持相關的研究和政策，以促進更多針對罕見疾病的創新療法的誕生。

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