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ElevateBio 宣布在美國基因和細胞治療學會（ASGCT）第28屆年會上的報告
2025年4月28日，馬薩諸塞州沃爾瑟姆（GLOBE NEWSWIRE）—— ElevateBio，一家專注於推動創造改變生命的基因醫藥的技術驅動公司，今天宣布將在即將於5月13日至17日在路易斯安那州新奧爾良舉行的美國基因和細胞治療學會（ASGCT）第28屆年會上進行報告。
ElevateBio 的報告展示了該公司如何通過將 CRISPR 基因編輯技術與 cGMP 生產解決方案相結合，推動細胞和基因治療行業的發展。通過提升這些變革性藥物的安全性、有效性和可製造性，ElevateBio 使其生物製藥合作夥伴能夠更高效地將先進療法從概念推進到臨床。這些進展彰顯了 ElevateBio 在擴展靶向能力的先進編輯技術和優化製造解決方案上的雙重關注，直接應對了行業中最關鍵的挑戰。
以下是 ElevateBio 按業務單位組織的口頭和海報報告摘要。所有海報報告將在海報廳 I2 進行。ElevateBio 的摘要可在 ASGCT 的網站上獲得。ElevateBio 將在展位 #509 展出。
Life Edit：ElevateBio 的基因編輯和研發技術業務
“Life Edit 繼續擴展其專有的基因編輯工具箱，使用新型 CRISPR 蛋白來提高我們以高精度靶向更廣泛基因組位點的能力，”ElevateBio Life Edit 的研發高級副總裁 Amy Pooler 博士表示。“我們的報告展示了我們不斷增長的編輯器集合，這些編輯器具有多樣的基因組識別位點，以及在理解和減少非靶向 RNA 編輯影響方面的關鍵進展。這些能力，加上我們在優化 CRISPR 基於藥物的所有組件方面的專業知識，使我們能夠開發高度特異的基因療法，這在我們有前景的 LETI-101 亨廷頓病計劃中得到了證明。”
口頭報告：
標題：選擇性靶向 HTT 基因突變等位基因的腦內 AAV5.SGN.LEGB（LETI-101）給藥導致在與亨廷頓病病理相關的關鍵非人類靈長類動物腦區的廣泛 CNS 分佈和轉基因表達
會議：藥理學/毒理學研究與分析/檢測開發會議 II
日期/時間：2025年5月17日，上午9:15-9:30 ET
地點：288-290 室
報告概述：該報告包括來自非人類靈長類動物研究的前臨床數據，評估 LETI-101，Life Edit 的合作開發候選藥物，用於亨廷頓病（HD）。這些數據涵蓋了安全觀察、生物分佈發現、關鍵腦區的轉基因表達分析以及腦內給藥後的免疫原性評估，提供了支持 LETI-101 進入臨床試驗的重要見解。這些發現跟隨著先前在 HD 患者衍生的成纖維細胞和臨床相關的 BACHD 小鼠模型中，通過 LETI-101 的腦內注射顯示的 mHTT 蛋白減少。
海報報告：
標題：基因編輯中的基因編輯 RNA 編輯特徵及 RNA 編輯的減少 (# AMA1610)
日期/時間：2025年5月14日，下午5:30-7:00 ET
海報概述：Life Edit 科學家開發了一種方法，以區分基因編輯器所做的 RNA 編輯和自然發生的 RNA 編輯，解決了評估這些治療工具安全性的一個關鍵挑戰。該方法顯示，基因編輯器的 RNA 編輯是劑量依賴和暫時性的，支持提高靶向有效性並最小化非靶向 RNA 編輯的改進基因醫藥的進展。
標題：深度 CRISPR 核酸酶組合和多種編輯模式加速可行臨床候選者的識別 (# AMA1674)
日期/時間：2025年5月15日，下午5:30-7:00 ET
海報概述：Life Edit 開發了最大的緊湊型、哺乳動物活性核酸酶組合，具有多樣的原位旁邊基序（PAM），使其能夠全面訪問人類疾病突變。這些 RNA 引導的核酸酶、基因編輯器和逆轉錄酶編輯器已在體外和體內進行了驗證，並通過專有的 LNP、AAV 和 ex vivo 方法進行靈活交付。這些深度的編輯技術組合，加上人工智能（AI）、結構引導設計和定向進化，使 Life Edit 能夠快速開發強效、特異且臨床可行的基因編輯候選者。
BaseCamp：ElevateBio 的過程開發和 cGMP 生產業務
“BaseCamp 的端到端能力旨在克服常常妨礙許多細胞和基因療法潛力的製造挑戰，”ElevateBio BaseCamp 的首席技術官 Mike Paglia 表示。“我們的報告展示了我們如何在製造過程中進行創新——從改進的細胞分離方法，到優化的非病毒基因編輯交付方法，再到能夠支持商業需求的可擴展慢病毒載體生產。這些進展共同減少了複雜性，加快了時間表，同時改善了潛在救命療法的可及性。”
口頭報告：
標題：推進慢病毒載體生產：商業細胞療法成功的平台
會議：載體產品工程、開發和製造（不包括 AAV）
日期/時間：2025年5月17日，上午10:30-10:45 ET
地點：383-385 室
報告概述：該報告概述了 BaseCamp 的可擴展慢病毒載體生產平台過程 LentiPeak，專為 ex vivo 細胞療法應用而開發。主要發現包括 GMP 生產性能、縮放模型驗證和每批臨床產能。BaseCamp 還在建立一種綜合方法，整合穩健的過程設計、臨床見解和基於風險的分析，提供商業化 LV 基於療法的明確路徑。
海報報告：
標題：非病毒 DNA 模板和基因編輯組件的靶向基因插入於人類初級 T 細胞中的交付：電穿孔 vs. 脂質納米顆粒 (# AMA1080)
日期/時間：2025年5月13日，下午6:00-7:30 ET
海報概述：BaseCamp 科學家比較了電穿孔和脂質納米顆粒（LNP）在將基因編輯組件交付至人類初級 T 細胞中的效果，揭示了不同的優勢：電穿孔達到了更高的編輯效率，而 LNP 處理的細胞則保持了更高的存活率和擴展潛能。這些發現為優化非病毒 CAR-T 細胞製造提供了關鍵見解，可能通過更高效、可擴展的生產方法降低成本並改善這些變革性療法的可及性。
標題：使用細胞分級過濾器的外周血單核細胞（PBMC）分離 (# AMA872)
日期/時間：2025年5月15日，下午5:30-7:00 ET
海報概述：BaseCamp 科學家評估了高精度細胞分離過濾器和孔徑在 5-9 µm 之間的細胞分級過濾器，作為從全血中分離外周血單核細胞（PBMC）的新方法，實現了高達 80% 的 CD3+ T 細胞回收率——這是傳統 Ficoll 梯度分離的兩倍，同時保持高細胞存活率和有效的 RBC/血小板去除。這種改進的 PBMC 分離方法使得可以直接從全血中進行封閉系統的 T 細胞富集工作流程，而不必進行白血球分離，這可能通過降低成本、縮短時間表和改善患者的可及性來改變 CAR-T 的製造，讓更多需要這些潛在救命療法的患者受益。
關於 ElevateBio
ElevateBio 是一家技術驅動的公司，旨在推動變革性基因醫藥的發展，並將持續數十年。該公司通過合作夥伴關係商業化其促進技術、製造能力和行業領先的專業知識，以加速各種治療方法和模式的開發。ElevateBio 生態系統結合了 Life Edit（其基因編輯和研發技術業務）與 BaseCamp（其端到端基因醫藥 cGMP 生產和過程開發業務），以加速先進療法的發現和開發。
ElevateBio 的目標是成為全球最偉大的科學進步的主導引擎，利用人類細胞和基因改變疾病。欲了解更多信息，請訪問 www.elevate.bio 或在 LinkedIn 或 X 上關注 ElevateBio。
投資者聯絡：
Catherine Hu
chu@elevate.bio
媒體聯絡：
DJ Webster
dwebster@elevate.bio
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在這篇報導中，ElevateBio 的最新進展顯示出基因編輯和細胞療法領域的潛力和挑戰。隨著技術的進步，這些創新不僅能提高治療的有效性和安全性，還能改善製造過程，從而加速臨床應用。這對於亨廷頓病等遺傳病的治療具有重要意義，特別是在 LETI-101 的研究中，顯示了明顯的療效和安全性。未來，這些技術的發展將可能改變許多患者的生活，並為醫療界帶來新的希望。隨著基因編輯技術的成熟，如何平衡創新與倫理問題將成為未來討論的重要議題。
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