EG 427推進HERMES平台於神經學的突破性進展

EG 427 在 ASGCT 的亮點：HERMES 平台在神經學領域的重大進展，利用多用途非複製性疱疹病毒載體

2025年5月13日 02:00 ET | 來源：EG 427

EG 427 今日宣布，該公司在神經學領域開發非複製性 HSV-1 (nrHSV-1) 載體技術方面的領先地位，並將在美國細胞與基因療法學會（ASGCT）第28屆年會上展示相關數據，會議將於5月13日至17日在新奧爾良舉行。

在兩個被接受的海報中，EG 427 將描述一種載體，該載體包含兩個不同的轉基因，並在 HSV-1 基因組的不同表觀遺傳區域下受獨立調控。實驗室內和體內研究顯示，這種獨特的載體技術允許兩個轉基因以不同的持續時間模式表達。在這種情況下，插入所謂潛伏區域外的轉基因顯示出短暫的表達持續時間，而插入潛伏區域的轉基因則在測試的時間點上穩定表達。

“這種創新的雙載荷 nrHSV-1 載體，能夠在同一細胞內傳遞多個轉基因並具有不同的表達動態，為未來的基因醫學提供了一種全新的方法，”EG 427 研究副總裁 Teddy Jégu 博士表示。“我們能夠在一個載體中提供兩個獨立表達的轉基因，這比其他載體技術具有巨大的優勢，特別是在 AAV 領域面臨多個載體構造以傳遞單一轉基因的挑戰時。我們的願景是能夠開發一個單一載體，例如，能夠在體內通過瞬時表達基因編輯蛋白質來刪除基因，並用具有長期表達能力的修正基因進行替代，以治療常染色體顯性疾病。”

第二個海報將強調一種 nrHSV-1 載體的開發，當其在紋狀體內給藥時，能夠廣泛針對投射至該區域的皮層神經元。這種載體源自我們的 HERMES 平台，並在 CAG 啟動子的控制下表達 mGreenLantern 報告基因。當立體定向注射到小鼠的紋狀體時，我們的載體在 V 層皮層神經元中顯示出高水平的轉基因表達。這與之前的學術實驗顯示的高度缺陷 HSV-1 載體的轉基因表達不佳形成鮮明對比。此外，表達 mGreenLantern 的皮層細胞被發現僅為神經元。在給藥後至少六周，穩定的轉基因表達水平得以維持。這為在大腦內針對廣泛神經退行性疾病的治療蛋白的獨特靶向生物分佈鋪平了道路。

“我們在推進我們的新型非複製性 HSV-1 載體平台方面取得了重大進展，這不僅體現在 ASGCT 上展示的數據中，還體現在今年早些時候宣布的重大里程碑上，即我們在臨床研究中首次治療了患有尿失禁的脊髓病患者，”EG 427 創始人兼首席執行官 Philippe Chambon 醫生表示。“這些進展提供了強有力的早期證據，表明我們的基因醫學可以為患有慢性神經疾病的患者提供安全、針對性和具成本效益的治療方法。”

海報詳情
將於5月13日晚上6點至7:30在 I2 大廳進行展示

873：新型基因治療載體，用於表達具有不同表達動力學的多個轉基因
由高級科學家 Justine Basset 介紹

537：在小鼠紋狀體接種後，針對皮層神經元的轉基因長期表達
由臨床前經理 Julien Ratelade 介紹

關於 EG 427
EG 427 是全球在神經學領域的非複製性 HSV-1 (nrHSV-1) 載體技術的領導者。EG 427 已經開始在美國進行 [一項 1/2 階段研究](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=gTjDriZKeJTsVcBCeNikJroG7lfEyEWBP0PRKK4H4EkvPbGsQ0xBTxX8MxeHtjhpK-azGaceVjsarDdYEMxXlwmO-dzpPKaYosCJoNucrB9bhzUTK26wSfpua5GYGOwF “一項 1/2 階段研究”)，針對患有神經源性膀胱過動症的患者進行其主要基因醫療候選者 EG110A 的研究。這是針對感覺神經元疾病的載體首次進行的人類研究。EG110A 的開發旨在解決多種嚴重的膀胱疾病，包括過動膀胱 (OAB)，並有潛力成為現有療法的重大改進，為患者提供更好的護理並降低醫療系統的成本。

該公司的獨特 HERMES 平台能夠精確傳遞神經治療藥物，以治療周邊和中樞神經系統的普遍疾病。其載體能夠在特定區域實現聚焦轉導，並通過控制複雜的調控元件在特定神經元子集內選擇性表達轉基因。憑藉已證明的臨床安全性和可能的重複給藥能力，nrHSV-1 載體的大負載能力允許靈活的 DNA 傳遞，為更智能的基因醫學鋪平了道路。

這項研究不僅展示了基因療法的潛力，還強調了在治療神經系統疾病方面的創新思維。隨著技術的進步，我們可以期待未來在基因醫學領域出現更多突破，為患者帶來新的希望。這也提醒我們，科學研究的持續投入與創新是解決當前醫療挑戰的關鍵。

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