Akero Therapeutics於2025年EASL大會上發表Efruxifermin對代謝功能障礙相關脂肪肝炎（MASH）導致的代償性肝硬化患者的96週結果
2025年5月9日，南舊金山，加州 — Akero Therapeutics, Inc.（納斯達克：AKRO）是一家臨床階段公司，專注於開發針對嚴重代謝疾病的變革性治療，並在2025年歐洲肝臟研究協會（EASL）大會上發表了Phase 2b SYMMETRY試驗的結果，顯示其產品候選藥物Efruxifermin（EFX）在改善由代謝功能障礙相關脂肪肝炎（MASH）引起的代償性肝硬化（F4）患者的纖維化方面具有潛力。
Akero的首席開發官Kitty Yale表示：“由於MASH引起的代償性肝硬化仍然是一個高未滿足的醫療需求，患者的預後不良，且目前除了肝臟移植外，沒有有效的治療選擇。”她指出，在EASL大會上呈現的數據使EFX與其他已批准或正在研究的MASH治療區分開來，因為這是首個顯示在肝硬化患者中纖維化逆轉的藥物。我們期待在Phase 3 SYNCHRONY計劃中繼續評估EFX在MASH各個階段的效果。
來自SYMMETRY的96週數據顯示，接受EFX 50mg治療的患者在96週後的纖維化改善率為39%，而安慰劑組僅為15%（p=0.009）。在意向治療（ITT）人群中，EFX 50mg組的改善率為29%，安慰劑組為11%（p=0.031）。SYMMETRY研究的主要終點是在第36週纖維化改善≥1級且MASH無惡化。雖然在第36週EFX組與安慰劑組之間的數值改善有所觀察，但差異並未達到統計學意義。
第96週纖維化改善無MASH惡化的次要終點摘要
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| | **主要分析 (N=134)** | | | **ITT分析 (N=181)** | | |
| **組織學終點 (患者比例)** | **安慰劑 (N=47)** | **EFX 28mg (N=41)** | **EFX 50mg (N=46)** | **安慰劑 (N=61)** | **EFX 28mg (N=57)** | **EFX 50mg (N=63)** |
| ≥1級纖維化改善且無MASH惡化 (%) | 15 | 29 | 39** | 11 | 21 | 29* |
* p<0.05, ** p<0.01，相對於安慰劑（Cochran-Mantel-Haenszel檢驗）。
在第36週和第96週的預先指定分析中，EFX 50mg組的纖維化改善效果顯著增加，從10%增至24%。這一效果的增強顯示了對於代償性肝硬化患者，長期使用EFX的重要性，與在早期纖維化（F2或F3）患者中的反應相比。
此外，EFX的安全性和耐受性與之前的試驗一致，最常見的不良事件為胃腸道反應（如腹瀉、噁心、食慾增加），大多數為輕度至中度且短暫。所有嚴重不良事件均被認為與研究藥物無關。
關於MASH引起的肝硬化
MASH引起的肝硬化是一種危及生命的疾病，具有高風險的肝衰竭、癌症和死亡。預計到2030年，美國將有約300萬人罹患MASH肝硬化，這是美國和歐洲肝臟移植和肝癌增長最快的原因。
關於SYMMETRY研究
SYMMETRY是一項Phase 2b、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的劑量範圍試驗，針對經活檢確認的代償性肝硬化（F4，Child-Pugh A）成人患者。該研究隨機分配182名患者，181名接受每週一次的皮下EFX 28mg或50mg或安慰劑，持續96週。
關於EFX
Efruxifermin（EFX）是Akero針對MASH的主要產品候選藥物，目前正在評估三項Phase 3研究中。EFX在多項Phase 2研究中顯示出逆轉纖維化（包括代償性肝硬化）、解決MASH、減少非侵入性纖維化和肝損傷的標記物，以及改善胰島素敏感性和脂蛋白譜的潛力。這一綜合特徵有望解決MASH各階段的複雜多系統疾病狀態。
評論
這項研究的結果不僅為MASH患者帶來了希望，還可能改變目前對肝硬化治療的認識。EFX的成功可能會推動更多針對代謝疾病的創新療法的開發，尤其是在目前缺乏有效治療的領域。隨著更多數據的發布，未來幾年內，EFX的臨床應用前景值得期待，這也反映了生物技術行業在應對重大健康挑戰時的潛力和責任。
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