Excision BioTherapeutics宣布發表EBT-107治療慢性乙型肝炎的研究成果
2025年5月15日 08:30 ET | 來源：Excision BioTherapeutics
* EBT-107的治療導致臨床生物標誌物迅速下降，並在最小風險下抑制隨機HBV DNA整合。
* Excision的專有基因編輯技術具有獨特的治療潛力，能夠針對肝癌的主要病因。
* 全球估計有2.5億人受到慢性乙型肝炎感染，每年新增150萬例。
預臨床數據支持將EBT-107推進至IND啟動研究和臨床試驗。
美國麻薩諸塞州沃特敦，2025年5月15日（GLOBE NEWSWIRE）—— Excision BioTherapeutics, Inc.（“Excision”或“公司”）是一家開發基於CRISPR的療法以治療病毒性感染疾病的生物技術公司，今天宣布在預印本平台bioRxiv上發表了一項顯示EBT-107的概念證明研究的文章，該療法是針對慢性乙型肝炎的治療候選藥物。
EBT-107是一種基於CRISPR的基因療法，旨在作為慢性乙型肝炎的潛在治療。CRISPR/Cas基因編輯系統以脂質納米顆粒（LNPs）形式製備，並暫時激活以通過編輯病毒DNA序列來消除外源性和整合型HBV DNA拷貝，目標是兩個保守的病毒靶點。
Excision的首席執行官Daniel Dornbusch表示：“在bioRxiv預印本中顯示的積極預臨床數據證明，EBT-107在以最小的脫靶效應（如染色體異常）實現慢性乙型肝炎的長期緩解方面顯示出希望。慢性乙型肝炎被認為是全球肝癌（包括肝細胞癌）的主要原因，並且在過去幾十年中並未批准任何新類別的治療。Excision正在開創一種基於CRISPR/Cas9的基因編輯方法，利用一對引導RNA快速清除HBV DNA，這在慢性乙型肝炎的標準治療中是非常困難的。這項研究的數據顯示，針對病毒DNA不僅導致了病毒基因表達和複製的顯著抑制，還抑制了隨機的病毒DNA整合，為我們繼續推進EBT-107進入IND啟動研究和臨床試驗提供了強有力的理由。”
該文章的標題為《多重基因編輯抑制慢性感染肝臟中的乙型肝炎病毒DNA隨機整合》，可在網上查閱。
關於慢性乙型肝炎
慢性乙型肝炎是由乙型肝炎病毒（HBV）感染引起的，這是全球最普遍的傳染病之一，缺乏治愈療法。雖然現有的抗病毒和免疫調節劑治療能通過降低病毒載量來減緩肝病進展，但它們無法消除持久病毒感染的共價閉合圓形DNA（cccDNA）。Excision針對HBV感染的主要產品候選藥物EBT-107，使用雙重引導RNA來切除病毒DNA的大部分區域，並有效地使病毒失活。
關於Excision BioTherapeutics, Inc.
Excision BioTherapeutics, Inc.開發基於CRISPR的藥物，作為潛在的治療嚴重病毒性感染疾病的療法。該公司的專有多重基因編輯平台結合了CRISPR技術和一種新穎的基因編輯方法，顯示出停止病毒複製的能力。Excision的產品管道針對包括乙型肝炎病毒（HBV）、單純皰疹病毒（HSV-1角膜炎）和人類免疫缺陷病毒-1（HIV-1）等大型未滿足市場的疾病。Excision的平台已在美國的一項人體臨床研究中進行了測試並顯示出安全性。Excision的基礎技術是在坦普爾大學的Kamel Khalili博士和加州大學伯克利分校的Jennifer Doudna博士的實驗室中開發的。
這項研究的發展不僅為慢性乙型肝炎患者帶來了新的希望，也可能改變全球對抗肝癌的戰略。隨著基因編輯技術的進步，未來的治療可能會更具針對性和有效性，這對於全球健康而言是一次重要的突破。
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