Dyne新藥獲FDA突破認證 股價急挫23%

Dyne Therapeutics股價大跌23%　公布DM1藥物美國加速審批新計劃

Dyne Therapeutics（納斯達克代號：DYN）宣布與美國食品藥品監督管理局（FDA）進行Type C會議後，更新了旗下治療肌強直性營養不良第一型（DM1）藥物DYNE-101的美國加速審批方案，消息公布後其股價即下跌23%。

這間專注於神經肌肉疾病的臨床階段公司透露，FDA已授予DYNE-101突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation），以推動DM1治療的研發。基於FDA的反饋意見以及對最新長期功能數據的分析，Dyne提交了修訂後的ACHIEVE試驗注冊擴展隊列方案，將「視頻手部開合時間」（vHOT）作為潛在加速審批的主要終點指標。

根據更新的時間表，Dyne計劃於2025年第四季完成注冊擴展隊列的患者招募，並預期於2026年中獲得足夠數據，支持年底提交美國加速審批申請。公司亦計劃於2026年第一季啟動確認性三期臨床試驗。

修訂後的方案中，注冊擴展隊列將以6個月內中指肌強直症狀的vHOT變化作為主要觀察指標，與安慰劑組比較。次要終點則涵蓋剪接變化、肌力、功能表現測試及患者自我報告結果。該隊列預計招募60名參與者，按3:1比例隨機分配接受DYNE-101或安慰劑治療。

此外，Dyne還公布了ACHIEVE試驗多劑量遞增部分的最新長期數據，顯示接受6.8毫克/公斤每8週劑量的患者在12個月內肌強直及其他指標均保持持續改善。

公司預計截至2025年3月31日現金、現金等價物及可出售證券共約6.775億美元，足以支持營運至2026年第四季。

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編者評論：Dyne Therapeutics的挑戰與機遇

Dyne Therapeutics此次公布的加速審批新計劃，雖然帶來股價短期下挫，但其實反映出公司正積極回應監管機構的要求，調整臨床試驗方案以提高審批成功率。取得FDA突破性療法認定本身就是一大正面信號，顯示DYNE-101在治療罕見疾病DM1方面具備潛力。

不過，從時間表來看，Dyne仍需數年時間才能完成關鍵數據的累積和確認性試驗，這期間市場競爭、資金消耗及研發風險仍然存在。股價短期波動反映投資者對於進展速度及風險的擔憂。

對香港及全球投資者而言，Dyne的案例提醒我們，生物科技股往往充滿不確定性，尤其是依賴監管審批的企業。投資前須仔細評估技術突破、臨床結果及財務健康狀況。Dyne擁有充裕資金支持，但如何把握關鍵數據點、贏得FDA加速審批，將是未來能否成功商業化的關鍵。

總括而言，Dyne的研發路線雖充滿挑戰，但同時蘊藏著成為罕見病市場領軍者的潛力。對風險承受能力較高的投資者，密切關注其臨床進展和監管動態，可能會帶來長線價值機會。未來如何在激烈的生物科技競爭中脫穎而出，值得持續觀察。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。