Dupixent® (dupilumab) sBLA 獲得 FDA 優先審查，用於治療水疱性類天疱瘡 (BP)
2025年2月18日，紐約和巴黎 – Regeneron Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克代碼：REGN）和Sanofi今日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受針對Dupixent®（dupilumab）的補充生物製劑許可申請（sBLA），以治療成年水疱性類天疱瘡（BP）患者。
該申請的支持數據來自一項關鍵臨床試驗，評估了Dupixent在106名中度至重度BP患者中的療效和安全性。試驗的主要終點已達成，使用Dupixent的患者在持續病情緩解方面的成功率是安慰劑組的五倍。持續病情緩解定義為在第16周完成口服皮質類固醇（OCS）減量後，無復發且在36周的治療期間內無需使用救援療法。試驗還顯示，與安慰劑相比，Dupixent顯著降低了疾病嚴重程度、癢感和OCS的使用。
在使用Dupixent的患者中，與安慰劑相比，更常見的副作用包括周邊水腫、關節痛、背痛、視力模糊、高血壓、哮喘、結膜炎、便秘、上呼吸道感染、四肢受傷和失眠。
BP是一種慢性、衰弱且易復發的皮膚疾病，伴隨有類型2的炎症，通常出現在老年人群中。其特徵為強烈的癢感和水疱、皮膚紅腫及疼痛的病變。水疱和皮疹可能遍佈全身，導致皮膚出血和結痂，使患者更容易感染並影響日常生活。美國約有27,000名成年人受到BP的困擾，且其病情無法通過系統性皮質類固醇控制。
優先審查是針對有潛力顯著改善嚴重疾病的治療、診斷或預防的療法的監管申請所授予的。FDA之前已對BP授予Dupixent孤兒藥物地位，這適用於針對美國少於200,000人影響的罕見疾病的研究藥物。
目前，Dupixent在BP的安全性和有效性仍在臨床調查中，尚未經過任何監管機構的評估。
關於Dupixent
Dupixent是使用Regeneron專有的VelocImmune®技術發明的，這是一種完全人源的單克隆抗體，能夠抑制白細胞介素-4（IL-4）和白細胞介素-13（IL-13）通路的信號，並非免疫抑制劑。Dupixent的開發計劃在第三期試驗中顯示出顯著的臨床益處，並減少了類型2的炎症，證實IL-4和IL-13是多種相關且常伴隨疾病的重要驅動因素。
Dupixent已在超過60個國家獲得一種或多種適應症的監管批准，包括某些特定的濕疹、哮喘、慢性鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）、嗜酸性食管炎（EoE）、結節性癢疹、慢性自發性蕁麻疹（CSU）和慢性阻塞性肺病（COPD）。全球有超過100萬名患者正在接受Dupixent治療。
關於Regeneron的VelocImmune技術
Regeneron的VelocImmune技術利用一種專有的基因工程小鼠平台，賦予其基因人化的免疫系統，以生產優化的完全人源抗體。Regeneron的共同創始人、總裁兼首席科學官George D. Yancopoulos在1985年時與他的導師Frederick W. Alt一起，首次構思了這種基因人化小鼠的製作，Regeneron花費數十年時間發明和開發VelocImmune及相關的VelociSuite®技術。Yancopoulos博士及其團隊利用VelocImmune技術創造了大多數原創的FDA批准的完全人源單克隆抗體，包括Dupixent®（dupilumab）、Libtayo®（cemiplimab-rwlc）、Praluent®（alirocumab）、Kevzara®（sarilumab）、Evkeeza®（evinacumab-dgnb）、Inmazeb®（atoltivimab、maftivimab和odesivimab-ebgn）及Veopoz®（pozelimab-bbfg）。此外，REGEN-COV®（casirivimab和imdevimab）曾在COVID-19大流行期間獲得FDA授權，並持續至2024年。
Dupilumab開發計劃
Dupilumab由Regeneron和Sanofi在全球合作協議下共同開發。迄今為止，dupilumab已在超過60項臨床試驗中研究，涉及超過10,000名患有各種慢性疾病的患者，這些疾病部分由類型2的炎症驅動。
除了目前已批准的適應症外，Regeneron和Sanofi還在第三期試驗中研究dupilumab在多種由類型2的炎症或其他過敏過程驅動的疾病中的潛在用途，包括未知原因的慢性癢感、水疱性類天疱瘡和慢性單純苔蘚。這些潛在用途目前仍在臨床調查中，其安全性和有效性尚未被任何監管機構充分評估。
美國適應症
DUPIXENT是一種處方藥，用於：
– 治療6個月及以上的成年人和兒童，對中度至重度濕疹（特應性皮膚炎或AD）無法通過處方皮膚療法（外用）控制，或無法使用外用療法的患者。DUPIXENT可與或不與外用皮質類固醇一起使用。尚不清楚DUPIXENT在6個月以下的特應性皮膚炎兒童中是否安全有效。
– 與其他哮喘藥物一起用於維持治療中度至重度嗜酸性或依賴口服類固醇的哮喘患者（6歲及以上），其哮喘未能通過目前的哮喘藥物控制。DUPIXENT可幫助預防嚴重哮喘發作（加重），並改善呼吸。DUPIXENT還可能幫助減少您所需的口服皮質類固醇的數量，同時預防嚴重哮喘發作並改善呼吸。尚不清楚DUPIXENT在6歲以下的哮喘兒童中是否安全有效。
– 與其他藥物一起用於維持治療12歲及以上的成年人和兒童，對慢性鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）無法控制的患者。尚不清楚DUPIXENT在12歲以下的慢性鼻竇炎伴鼻息肉兒童中是否安全有效。
– 治療1歲及以上的成年人和兒童，對嗜酸性食管炎（EoE）患者，體重至少33磅（15公斤）。尚不清楚DUPIXENT在1歲以下或體重低於33磅（15公斤）的嗜酸性食管炎兒童中是否安全有效。
– 治療成年人對結節性癢疹（PN）。尚不清楚DUPIXENT在18歲以下的結節性癢疹兒童中是否安全有效。
– 與其他藥物一起用於維持治療對慢性阻塞性肺病（COPD）控制不佳的成年人，且血液中嗜酸性白血球數量較高（這是一種可能對您的COPD有貢獻的白血球）。DUPIXENT用於減少急性發作的次數（COPD症狀惡化持續幾天），並改善呼吸。尚不清楚DUPIXENT在18歲以下的慢性阻塞性肺病患者中是否安全有效。
DUPIXENT不應用於緩解突發的呼吸問題，並且不會替代吸入式急救藥物。
重要安全信息
如果您對dupilumab或DUPIXENT®中的任何成分過敏，請勿使用。
在使用DUPIXENT之前，請告訴您的醫療提供者您所有的醫療狀況，包括：
– 是否有眼部問題。
– 是否有寄生蟲（蠕蟲）感染。
– 是否計劃接種任何疫苗。在接受DUPIXENT治療前後，您不應接種“活疫苗”。
– 是否懷孕或計劃懷孕。尚不清楚DUPIXENT是否會對未出生的嬰兒造成傷害。對於在懷孕期間使用DUPIXENT的女性，會收集有關您和您嬰兒健康的資料。要註冊或獲取更多信息，請致電1-877-311-8972或訪問https://mothertobaby.org/ongoing-study/dupixent/。
– 是否正在哺乳或計劃哺乳。尚不清楚DUPIXENT是否會進入母乳。
告訴您的醫療提供者您所服用的所有藥物，包括處方和非處方藥、維他命和草藥補充劑。
特別告訴您的醫療提供者，如果您正在服用口服、外用或吸入的皮質類固醇藥物；有哮喘並使用哮喘藥物；或有特應性皮膚炎、慢性鼻竇炎伴鼻息肉、嗜酸性食管炎、結節性癢疹或慢性阻塞性肺病，並且同時有哮喘。請勿在未與醫療提供者討論的情況下更改或停止其他藥物，包括皮質類固醇或其他哮喘藥物，這可能會導致由這些藥物控制的其他症狀復發。
DUPIXENT可能會引起嚴重的副作用，包括：
– 過敏反應。DUPIXENT可能引起有時嚴重的過敏反應。如果您出現以下任何跡象或症狀，請立即停止使用DUPIXENT並告訴您的醫療提供者或尋求緊急幫助：呼吸困難或喘息、面部、嘴唇、口腔、舌頭或喉嚨腫脹、昏厥、頭暈、感到輕微、心跳加速、發燒、蕁麻疹、關節疼痛、全身不適、癢感、皮疹、淋巴結腫大、噁心或嘔吐，或腹部痙攣。
– 眼部問題。如果您有任何新的或惡化的眼部問題，包括眼痛或視力變化（如視力模糊），請告訴您的醫療提供者。如果需要，您的醫療提供者可能會將您轉診給眼科醫生進行檢查。
– 血管炎。這在接受DUPIXENT的哮喘患者中很少見。這可能發生在同時服用口服類固醇的患者中，當其正在減少劑量或停止使用時。尚不清楚這是否由DUPIXENT引起。如果您出現皮疹、胸痛、呼吸困難加重、手臂或腿部的針刺感或麻木感，或持續發燒，請立即告訴您的醫療提供者。
– 關節疼痛。部分使用DUPIXENT的人因關節症狀而出現行走或活動困難，某些情況下甚至需要住院。如果您有任何新的或惡化的關節症狀，請告訴您的醫療提供者。如果您出現關節症狀，您的醫療提供者可能會停止使用DUPIXENT。
最常見的副作用包括：
– 濕疹：注射部位反應、眼睛和眼瞼炎症，包括紅腫和癢感，有時伴隨視力模糊、乾眼、嘴巴或嘴唇的皰疹，以及某種白血球（嗜酸性白血球）數量高。
– 哮喘：注射部位反應、某種白血球（嗜酸性白血球）數量高、喉嚨痛（口咽痛）和寄生蟲（蠕蟲）感染。
– 慢性鼻竇炎伴鼻息肉：注射部位反應、眼睛和眼瞼炎症，包括紅腫和癢感，有時伴隨視力模糊、某種白血球（嗜酸性白血球）數量高、胃炎、關節痛、失眠和牙痛。
– 嗜酸性食管炎：注射部位反應、上呼吸道感染、嘴巴或嘴唇的皰疹和關節痛。
– 結節性癢疹：眼睛和眼瞼炎症，包括紅腫和癢感，有時伴隨視力模糊、單純皰疹病毒感染、感冒症狀、頭暈、肌肉疼痛和腹瀉。
– 慢性阻塞性肺病：注射部位反應、感冒症狀、某種白血球（嗜酸性白血球）數量高、病毒感染、背痛、鼻內炎症、腹瀉、胃炎、關節痛、牙痛、頭痛和尿路感染。
如果您有任何困擾或未消失的副作用，請告訴您的醫療提供者。這些並不是DUPIXENT的所有可能副作用。您被鼓勵向FDA報告處方藥的負面副作用。訪問www.fda.gov/medwatch或致電1-800-FDA-1088。
請根據醫療提供者的處方準確使用DUPIXENT。這是一種皮下注射（皮下注射）。您的醫療提供者將決定您或您的護理者是否可以注射DUPIXENT。在12歲及以上的兒童中，建議由成年人或在其監督下進行DUPIXENT的給藥。在6個月至12歲以下的兒童中，DUPIXENT應由護理者給予。
請參閱隨附的完整處方信息，包括患者信息。
關於Regeneron
Regeneron（納斯達克代碼：REGN）是一家領先的生物技術公司，專注於為患有嚴重疾病的人開發、商業化變革生命的藥物。公司由醫生科學家創立並領導，我們獨特的能力使我們能夠不斷將科學轉化為藥物，這導致了多種已獲批准的治療方案和正在開發的產品候選藥物，其中大多數是在我們的實驗室內自主研發的。我們的藥物和產品管道旨在幫助眼部疾病、過敏和炎症疾病、癌症、心血管和代謝疾病、神經疾病、血液病、傳染病和罕見疾病的患者。
Regeneron利用我們的專有技術推動科學發現的邊界，加速藥物開發，例如VelociSuite，該技術能夠產生優化的完全人源抗體和新類別的雙特異性抗體。我們正在利用來自Regeneron基因中心的數據驅動見解和開創性的基因醫學平台，塑造醫學的下一個前沿，幫助我們識別創新目標和互補方法，以潛在地治療或治癒疾病。
關於Sanofi
我們是一家創新的全球醫療保健公司，受到一個目標驅動：我們追求科學的奇蹟，以改善人們的生活。我們的團隊在全球範圍內致力於改變醫療實踐，努力將不可能變為可能。我們為全球數百萬人提供潛在改變生命的治療選擇和救命疫苗保護，同時將可持續性和社會責任置於我們雄心的中心。
Sanofi在歐洲證券交易所（EURONEXT: SAN）和納斯達克（NASDAQ: SNY）上市。
Regeneron前瞻性聲明及數字媒體使用
本新聞稿包含涉及Regeneron Pharmaceuticals, Inc.（“Regeneron”或“公司”）未來事件和表現的前瞻性聲明，實際事件或結果可能與這些前瞻性聲明有實質性差異。使用“預期”、“期望”、“打算”、“計劃”、“相信”、“尋求”、“估計”等詞語及其變體的表達，旨在識別這些前瞻性聲明，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些識別詞。這些聲明涉及的風險和不確定性包括但不限於Regeneron及其合作夥伴或許可方（統稱“Regeneron產品”）的市場或商業化產品的性質、時間和可能的成功及治療應用，以及目前正在進行或計劃的研究和臨床計劃，包括但不限於本新聞稿中提到的Dupixent®（dupilumab）的情況；可能的監管批准和商業推出的時間表和範圍；Regeneron產品和產品候選藥物的使用、接受度和商業成功的不確定性；以及與Regeneron產品的使用相關的安全性問題，包括在臨床試驗中使用Regeneron產品和產品候選藥物時的嚴重併發症或副作用；監管和行政政府機構的決定可能會延遲或限制Regeneron繼續開發或商業化Regeneron產品和產品候選藥物的能力；持續的監管義務和監管機構對Regeneron產品、研究和臨床計劃的監管影響，包括與患者隱私相關的問題；來自第三方支付者（包括私營支付者醫療保健和保險計劃、健康維護組織、藥房福利管理公司以及政府計劃如Medicare和Medicaid）的Regeneron產品的報銷的可用性和範圍；這些支付者的報銷決定和新政策；可能優於或更具成本效益的競爭藥物和產品候選藥物（包括Regeneron產品的生物類似藥版本）；Regeneron及其合作夥伴或許可方進行的研究和開發計劃的結果是否可能在其他研究中重現或導致產品候選藥物進入臨床試驗、治療應用或監管批准的推進；意外開支；開發、生產和銷售產品的成本；Regeneron是否能夠達成任何財務預測或指導及其假設的變更；任何許可、合作或供應協議的潛在影響，包括Regeneron與Sanofi和Bayer（或其各自附屬公司）之間的協議可能被取消或終止的風險；公共衛生疫情、流行病或大流行對Regeneron業務的影響；以及與公司及其運營相關的訴訟和其他程序及政府調查的風險（包括美國司法部和馬薩諸塞州地區美國檢察官辦公室提起或參與的民事訴訟），與其他方的知識產權及相關未來訴訟的風險（包括與EYLEA®（aflibercept）注射劑相關的專利訴訟及其他相關程序），這些程序和調查的最終結果，以及上述任何情況對Regeneron的業務、前景、經營結果和財務狀況的影響。這些風險的更詳細描述可在Regeneron向美國證券交易委員會提交的文件中找到，包括截至2024年12月31日的10-K表格。任何前瞻性聲明均基於管理層當前的信念和判斷，讀者應謹慎對待Regeneron的任何前瞻性聲明。Regeneron不承擔任何更新（公開或其他）任何前瞻性聲明的義務，包括但不限於任何財務預測或指導，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
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本新聞稿中提到的所有商標均為Sanofi集團的財產，除了VelociSuite和Regeneron Genetics Center。
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這篇文章展示了Dupixent在治療水疱性類天疱瘡（BP）方面的潛力，若獲得FDA批准，將成為美國首個針對該疾病的專門治療藥物。這不僅是對患者的一大福音，還顯示了生物技術在醫療領域的快速進步。BP是一種影響生活質量的慢性疾病，現有的治療方法往往無法有效控制病情。Dupixent的臨床試驗結果顯示其在改善病情和減少癢感方面的顯著效果，這無疑為患者提供了新的希望。
然而，值得注意的是，雖然Dupixent的臨床數據表現良好，但其安全性和有效性仍需進一步的監管評估。患者在使用新藥物時應謹慎，並與醫療提供者保持良好的溝通，以確保治療的安全性和有效性。
此外，這一進展也反映了生物製藥行業在應對罕見疾病方面的努力，隨著技術的進步和對疾病機制的深入了解，未來可能會有更多針對特定疾病的治療選擇出現。這不僅是對患者的支持，也是對整個醫療體系的一次挑戰，如何平衡創新與安全，將是未來發展的重要課題。
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