Disc Medicine 在2025年歐洲血液學會年會上展示其產品組合的正面臨床數據更新
2025年6月12日 07:30 ET | 來源：Disc Medicine Inc
* * *
分享
* _所有項目的正面更新，包括來自 HELIOS 開放標籤延長試驗的長期療效和安全性數據，該試驗針對的是紅細胞原卟啉症（EPP）的比托培林，來自 DISC-0974 在骨髓纖維性貧血（MF）中的 Phase 1b 研究的額外耐久性數據，以及來自 DISC-3405 在健康志願者中的額外數據_
* _管理層將於6月16日（星期一）上午8:00 ET / 下午2:00 CEST 舉行企業更新電話會議_
馬薩諸塞州沃特敦，2025年6月12日（GLOBE NEWSWIRE）—— Disc Medicine, Inc.（納斯達克代碼：IRON）是一家專注於發現、開發和商業化新型治療方案的臨床階段生物製藥公司，旨在幫助患有嚴重血液疾病的患者。今天，該公司在意大利米蘭的 EHA 2025 年會上展示了5個海報。此次展示的數據來自 HELIOS，這是一項針對 EPP 的比托培林的持續開放標籤延長研究，顯示出長期療效和安全性良好，並持續減少原卟啉 IX（PPIX），改善生活質量和肝臟生物標誌物。Disc 正在推進比托培林在 EPP 的開發和註冊活動，計劃在2025年下半年提交新藥申請（NDA）。該公司已啟動 APOLLO，這是一項針對成人和青少年 EPP 患者的確認臨床試驗。Disc 最近發起了一項提高醫生、患者和護理人員對 EPP 認識的運動，強調 PPIX 積累在該疾病中的致病作用。詳情請訪問 PPIXisWhy.com。
Disc 還展示了其在 MF 貧血 Phase 1b 試驗延續階段的長期數據，顯示關鍵生物標誌物的持續活性和主要反應者的耐久貧血反應。DISC-0974 的 Phase 2 RALLY-MF 試驗的招募正在進行中，對於同時接受 momelotinib 或 pacritinib 治療的患者，探索性隊列已完全招募。該公司預計在2025年下半年展示初步的 RALLY-MF 數據。此外，Disc 還分享了 DISC-3405 在健康志願者中的 Phase 1 試驗更新，該數據最初在 ASH 2024 上展示，顯示在血清鐵和血液學參數上有深度和持續的減少，建立了機制證據。基於這些數據，該公司已啟動了 DISC-3405 在多血症 vera（PV）中的 Phase 2 試驗。Disc 還展示了在健康志願者中進行的 DISC-3405 鐵脈衝研究，顯示抑制飲食鐵的吸收，進一步確認了其作用機制並支持 DISC-3405 在鐵過載疾病中的潛力。
在 EHA 展示的數據集增強了支持 Disc 持續推進所有三個臨床候選藥物的證據基礎，並為新適應症的擴展機會提供了支持。管理層將於6月16日上午8:00 ET 舉行電話會議，回顧這些更新。請在 Disc 網站的活動和演示頁面上註冊參加此次活動。
比托培林、DISC-0974 和 DISC-3405 均為研究性藥物，尚未在全球任何司法管轄區獲得批准用作療法。
海報展示摘要
比托培林：
HELIOS：
HELIOS 是一項正在進行的 Phase 2 開放標籤長期延長試驗，招募了86名來自 BEACON 和 AURORA 試驗的 EPP 成人和青少年患者。患者被隨機分配接受 20 毫克或 60 毫克的比托培林，在 AURORA 中接受 20 毫克或 60 毫克的比托培林或安慰劑，所有患者在 HELIOS 中轉為每日 60 毫克的比托培林。
* 長期治療比托培林與導致疾病的毒素 PPIX 的持續減少相關，持續接受60毫克劑量的患者獲得額外益處
* 持續使用60毫克比托培林可減少 ALT 和其他探索性肝膽生物標誌物
* 幾乎所有參與者報告生活質量指標有顯著改善
* 比托培林在超過2年的暴露中顯示出良好的長期安全性，且在 EPP 和 XLP 的成年人和青少年中安全性相似
DISC-0974：
DISC-0974 在 MF 貧血中的 Phase 1b：
截至2024年10月，展示了 DISC-0974 在 MF 貧血的 Phase 1b 試驗延續階段的數據。這項多中心、開放標籤試驗包括以下患者：不依賴輸血的患者（nTD，n=23）、低輸血負擔的依賴輸血患者（TD Low，n=5）和高輸血負擔的依賴輸血患者（TD High，n=7）。該試驗包括接受同時 JAK 抑制劑治療的患者（n=13）和未接受 JAK 抑制劑治療的患者（n=22）。DISC-0974 以14毫克（n=1）、28毫克（n=7）、50毫克（n=12）、75毫克（n=9）或100毫克（n=6）每4周給藥，最多可接受6次治療。長期結果顯示：
* 持續抑制 hepcidin、鐵的動員和 Zinc PPIX 的減少，後者是鐵限制的血紅蛋白生成的指標
* nTD 患者：
* 50% 的可評估患者達到主要反應，持續的平均血紅蛋白增幅達到 ≥1.5 g/dL
* 血液學改善在延續階段中持久
* TD Low 患者：
* 80% 的可評估患者在16周內達到主要反應，實現輸血獨立
* 血液學改善持久，所有主要反應者在延續階段中保持輸血獨立
* TD High 患者：
* 40% 的可評估患者在12周內達到主要反應，實現輸血獨立
* 其中1名主要反應者在第225天進入延續階段並保持輸血獨立，隨訪仍在進行中
* DISC-0974 在所有評估劑量水平上均安全且耐受良好
DISC-0974 與 luspatercept 和 ESA 的聯合研究（小鼠模型）：
評估了 DISC-0974、luspatercept 和 ESA 作為單一藥物及 DISC-0974 與 luspatercept 或 ESA 聯合使用對野生型小鼠血液學參數的影響。結果顯示：
* 使用 DBIO-100（DISC-0974 的小鼠類似物）治療可抑制 hepcidin，增強鐵的可用性，並促進野生型小鼠的紅血球生成
* 與 DPO（ESA）或 RAP-536（luspatercept 的小鼠類似物）聯合使用可帶來超過單獨使用這些藥物的額外血液學益處
這些結果顯示 DISC-0974 在針對貧血的藥物中具有獨特的作用機制，並強調了 DISC-0974 與其他針對貧血的藥物聯合使用時的協同效應潛力。
DISC-3405：
Phase 1 健康志願者研究：
展示了 DISC-3405 在健康志願者中的 Phase 1 試驗的 SAD/MAD 更新數據。在該試驗的 SAD 部分，18至65歲的健康男性和女性接受了安慰劑（n=10）或 DISC-3405 的單次劑量，劑量為75毫克靜脈注射（IV）（n=6）、37.5毫克皮下注射（SC）（n=6）、75毫克 SC（n=6）、150毫克 SC（n=6）或300毫克 SC（n=6）。MAD 部分包括安慰劑（n=4）、75毫克 SC（n=6）和150毫克 SC（n=6）組，每4周給藥一次，共給藥2次。根據在 ASH 2024 上展示的數據，結果顯示：
* DISC-3405 在所有劑量水平上均產生劑量相關的血清 hepcidin 增加，伴隨著血清鐵的減少
* DISC-3405 導致血清鐵的深度減少（從基線減少50-80%），這些減少是持久的，支持每月一次的 SC 給藥方案
* DISC-3405 的單次和重複給藥顯示在血液學參數上有意義的減少，包括網狀紅血球血紅蛋白、血紅蛋白和紅血球比容
* DISC-3405 在所有評估劑量水平上普遍耐受良好，未出現嚴重不良事件（AEs）、大於2級的 AEs 或導致研究退出的 AEs
這些結果提供了機制證據，支持 DISC-3405 進入概念驗證研究。Disc 現在已啟動 DISC-3405 在 PV 中的 Phase 2 試驗，初步結果預計在2026年公布。
鐵脈衝研究：
Disc 在健康志願者中進行了一項鐵脈衝研究，以評估 DISC-3405 在抑制飲食鐵吸收方面的有效性。8名健康志願者接受了安慰劑治療，隨後在兩次連續的機會中服用口服硫酸亞鐵片，以建立基線鐵吸收概況。參與者然後接受一次150毫克的 DISC-3405 靜脈注射，隨後在治療後第2天和第15天進行口服硫酸亞鐵“鐵脈衝”。DISC-3405 在第2天導致鐵吸收平均減少94%，第15天減少68%。
這些結果確認了 DISC-3405 的機制，並展示了其阻止飲食鐵吸收的能力，支持其在鐵過載相關疾病中的潛在治療作用。
關於 Disc Medicine
Disc Medicine 是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於發現、開發和商業化新型治療方案，幫助那些遭受嚴重血液疾病的患者。我們正在建立一個創新的潛在首創治療候選藥物的組合，旨在通過針對紅血球生物學的基本生物途徑，特別是血紅素生物合成和鐵穩態，來解決廣泛的血液疾病。欲了解更多信息，請訪問 [www.discmedicine.com](https://www.discmedicine.com)。
Disc 對未來前瞻性聲明的警示聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》定義的“前瞻性聲明”，包括但不限於對 Disc 在比托培林、DISC-0974 和 DISC-3405 的開發計劃的預期，包括臨床試驗的啟動和完成的預計時間表、數據發布的預期時間以及其他臨床活動；比托培林的註冊途徑，包括潛在 NDA 提交的時間；以及其開發計劃在新適應症中的潛力。使用“相信”、“期望”、“估計”、“預測”、“打算”、“未來”、“潛在”、“持續”、“可能”、“計劃”、“將”、“應該”、“尋求”、“預期”或“可以”等詞語，或這些詞語的否定形式及其他類似詞語或表達，旨在識別前瞻性聲明。前瞻性聲明既不是歷史事實，也不是未來表現的保證。相反，它們是基於 Disc 對其業務未來的信念、期望和假設、未來計劃和策略、臨床結果及其他未來情況的當前看法。新的風險和不確定性可能會不時出現，無法預測所有風險和不確定性。對於任何此類前瞻性聲明的準確性，均不作出任何明示或暗示的陳述或保證。
Disc 可能無法實現其在這些前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或期望，投資者不應過度依賴這些前瞻性聲明。實際結果或事件可能因多種重大風險和不確定性而與計劃、意圖和期望存在重大差異，包括但不限於：Disc 的資本是否足夠支持其未來運營及其成功啟動和完成臨床試驗的能力；Disc 的性質、策略和重點；預測 Disc 產品候選藥物的開發時間和成本的困難；Disc 對當前和未來產品候選藥物的研究、開發和商業化的計劃；Disc 計劃的前臨床研究和臨床試驗的啟動時間；Disc 臨床試驗數據的可用性時間；Disc 能否識別具有重大商業潛力的其他產品候選藥物並擴大其血液疾病管道；Disc 前臨床研究和臨床試驗的時間和預期結果，以及 Disc 前臨床研究和臨床試驗的結果可能無法預測未來研究或臨床試驗的結果，可能不支持進一步的開發和市場批准；以及 Disc 向美國證券交易委員會提交的文件中描述的其他風險和不確定性，包括在截至2024年12月31日的年度報告的“風險因素”部分和隨後的季度報告的10-Q中。任何前瞻性聲明僅在作出之日有效。Disc 及其附屬公司、顧問或代表不承擔任何義務，公開更新或修訂任何前瞻性聲明，無論是因為新信息、未來事件還是其他原因，除非法律要求。
媒體聯絡人
Peg Rusconi
Deerfield Group
peg.rusconi@deerfieldgroup.com
投資者關係聯絡人
Christina Tartaglia
Precision AQ
christina.tartaglia@precisionaq.com
—
這篇報道展示了 Disc Medicine 在血液疾病治療方面的積極進展，尤其是在 EPP 和 MF 貧血的研究中。這些數據不僅顯示出新療法的潛力，還強調了公司在臨床試驗中的持續努力和對患者生活質量的關注。值得注意的是，Disc 在推動醫學界對 EPP 認識的同時，也在探索新適應症的可能性，這對於未來的醫療市場來說，無疑是一個積極的信號。這不僅是對患者的希望，也是對醫療界的一次挑戰，促使各方更加關注這些罕見病的研究和治療。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
