CRISPR與Sirius攜手研發新型siRNA療法

CRISPR Therapeutics與Sirius Therapeutics宣布多目標合作開發新型siRNA療法

2025年5月19日 16:15 ET

CRISPR Therapeutics（納斯達克代碼：CRSP）是一家專注於創造變革性基因療法的生物製藥公司，與Sirius Therapeutics，一家開發創新小干擾RNA（siRNA）療法的臨床階段生物技術公司，今日宣布建立戰略合作夥伴關係，以共同開發和商業化siRNA療法。

“我們很高興能與Sirius合作，擴展我們的心血管藥物組合，這是我們最近分享的CTX310針對ANGPTL3的有希望的數據之後的進一步發展。”CRISPR Therapeutics的董事長兼首席執行官Samarth Kulkarni博士表示。“凝血因子XI是一個創新且極具吸引力的目標，能夠治療影響全球數百萬人的血栓性疾病。SRSD107針對凝血因子XI，具有成為最佳療法的潛力，提供不頻繁的給藥和改善的患者結果。Sirius的siRNA平台補充了我們現有的能力，擴展了我們的治療工具包，使我們能夠開發更廣泛的變革性基因療法。”

“我們很高興能與CRISPR Therapeutics合作，這是一家在基因療法開發方面的公認領導者。”Sirius Therapeutics的首席執行官Qunsheng Ji博士表示。“血栓性疾病是一個重要的未滿足需求，我們有希望的第一階段數據突顯了SRSD107作為最佳凝血因子XI靶向療法的潛力。Sirius致力於解決這些患者的需求，並與CRISPR Therapeutics一起推進新型siRNA療法的全球發展。”

SRSD107是一種新一代長效siRNA，旨在選擇性抑制凝血因子XI（FXI），這是病理性血栓形成的主要驅動因子，對正常止血的影響最小。通過針對FXI，SRSD107旨在減少血栓事件，同時最小化出血風險，這與現有的因子Xa抑制劑相比，提供了一種差異化的治療方法。此外，SRSD107可能提供其他抗因子XI療法所未見的可逆性。

SRSD107的臨床計劃包括兩項有前景的第一階段臨床試驗，單次劑量的SRSD107被發現是安全且耐受良好的。SRSD107顯示出強大的藥效動力學效應，包括FXI水平和FXI活性（FXIa）減少超過93%，以及相對於基線的活化部分凝血酶時間（aPTT）增加超過兩倍。這些效果持續，反應可維持長達6個月。SRSD107有潛力成為最佳的FXI抑制劑，通過每半年一次的皮下注射實現FXI的深度降低。

合作詳情
根據協議條款，CRISPR Therapeutics將向Sirius Therapeutics支付2500萬美元的現金和7000萬美元的股權。兩家公司將在50-50的成本和利潤分享結構下共同開發SRSD107。CRISPR Therapeutics將負責美國的商業化，而Sirius則負責大中華區的商業化。

此外，CRISPR Therapeutics將有權提名最多兩個siRNA靶點進行研究和開發。對於每個靶點，CRISPR Therapeutics將資助研究並保留主導臨床開發和商業化的選擇權。Sirius將有資格獲得里程碑付款，以及從高單位到低雙位數的分層版稅。

對於CRISPR Therapeutics的看法
CRISPR Therapeutics自成立以來，已從一家推進基因編輯計劃的研究階段公司，發展為慶祝首個CRISPR基因療法獲得歷史性批准的領導者。該公司擁有多樣化的產品候選組合，涵蓋包括血紅蛋白病、腫瘤學、再生醫學、心血管、自身免疫和罕見疾病等多個疾病領域的廣泛範疇。

這項合作不僅是CRISPR Therapeutics在基因療法領域的一個重要里程碑，也顯示出其在心血管疾病治療上的潛力。SRSD107的開發，可能為面對血栓性疾病的患者提供更安全和有效的治療選擇，這在目前的醫療環境中尤為重要。隨著這些新療法的推進，未來的治療選擇將更加多樣化，對於改善患者的生活質量具有重大意義。

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