CRISPR Therapeutics公布CTX310™針對ANGPTL3的正面額外第一階段數據，並提供體內心血管管線的更新
=================================================================================================================================================
2025年6月26日 07:00 ET | 來源：CRISPR Therapeutics AG
* * *
分享
* * * *
_-CTX310™的新第一階段臨床數據持續顯示甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白（LDL）的劑量依賴性減少，TG的峰值減少高達82%，LDL減少高達86%，且安全性良好-_
_-預計在2025年下半年的一次醫學會議上完整展示CTX310的第一階段數據-_
_-針對LPA基因的CTX320數據更新預計在2026年上半年公布-_
_-針對難治性高血壓的CTX340體內臨床前心血管計劃正在推進IND / CTA申請-_
瑞士楚格和美國波士頓，2025年6月26日（GLOBE NEWSWIRE）——CRISPR Therapeutics（納斯達克：CRSP），一家專注於為嚴重疾病創造變革性基因療法的生物製藥公司，今天宣布其體內心血管疾病計劃的最新進展，包括針對ANGPTL3的CTX310™的新數據，以及針對LPA基因的CTX320™和針對AGT基因的CTX340™的持續進展。
“CRISPR Therapeutics仍然專注於執行我們的戰略重點，推進我們的創新療法組合，”CRISPR Therapeutics的董事長兼首席執行官Samarth Kulkarni博士表示。“我們正在進行的CTX310第一階段臨床試驗的額外數據強化了我們平台在轉變嚴重心血管疾病治療中的潛力。我們正在推進劑量尋找研究，並預計在今年下半年的一次醫學會議上分享完整數據。對於CTX320，我們正在繼續劑量尋找研究，並預計在2026年上半年分享數據，這反映了我們在不斷變化的Lp(a)治療領域中融入新興見解的戰略決策。”
CTX310，針對ANGPTL3
* CTX310針對ANGPTL3，這是一種編碼關鍵蛋白的基因，參與低密度脂蛋白（LDL）和甘油三酯（TG）水平的調節——這兩者都是動脈粥樣硬化性心臟病（ASCVD）的風險因素。ANGPTL3的功能缺失突變與LDL和TG水平顯著降低以及ASCVD風險降低有關，且無已知的健康不良影響。僅在美國就有超過4000萬名患者受到高LDL、嚴重高TG或兩者的影響，這代表著一個重大的未滿足需求和龐大的可接觸人群。CTX310最初專注於高風險患者，這些患者有著最大的未滿足醫療需求和有限的有效治療選擇。
* CTX310目前正在進行針對ANGPTL3的第一階段首次人體臨床試驗，涉及四組患者：純合子家族性高膽固醇血症（HoFH）、嚴重高甘油三酯血症（sHTG）、異合子家族性高膽固醇血症（HeFH）或混合性脂質異常（MDL）。符合條件的參與者TG水平>300 mg/dL和/或LDL-C >100 mg/dL（或對於ASCVD患者>70 mg/dL）。LDL和TG都是監管機構接受的有效替代終點。
* 這些新結果基於之前披露的前10名患者在前四組中的結果（基於瘦體重的劑量DL1 [0.1 mg/kg]、DL2 [0.3 mg/kg]、DL3 [0.6 mg/kg]和DL4 [0.8 mg/kg]），每位參與者至少有30天的隨訪。隨著劑量範圍尋找的繼續，目前的數據顯示在DL4中TG的峰值減少高達82%，LDL的減少高達86%，且肝酶無臨床顯著變化，安全性和耐受性與之前的發現一致。
* 公司預計在2025年下半年的一次醫學會議上展示CTX310的完整第一階段數據。
CTX320，針對LPA
* CTX320目前正在進行針對LPA基因的第一階段臨床試驗，目標是針對升高的脂蛋白(a) [Lp(a)]，這是一種與主要不良心血管事件（MACE）增加發生率相關的遺傳風險因素。升高的Lp(a)水平影響全球高達20%的人口，且目前的療法尚未解決此問題。
* 第一階段試驗正在招募患者，劑量尋找仍在進行中。預計在2026年上半年更新數據，這反映了我們在不斷變化的Lp(a)領域中融入新興見解的戰略決策。
CTX340，針對血管緊張素原（AGT）
* CRISPR Therapeutics還在推進其針對血管緊張素原（AGT）的體內臨床前心血管計劃CTX340，旨在治療難治性高血壓。CTX340目前正在進行IND/CTA啟用研究。
關於體內計劃
CRISPR Therapeutics已建立專有的脂質納米顆粒（LNP）平台，以便將CRISPR/Cas9送入肝臟。公司的體內產品組合包括其主要研究計劃CTX310（針對血管生成素相關蛋白3（ANGPTL3））和CTX320（針對LPA，編碼脂蛋白(a)（apo(a)）的基因，脂蛋白(a)的主要成分）。這兩者都是心血管疾病的有效治療靶點。CTX310和CTX320目前正在對異合子家族性高膽固醇血症、純合子家族性高膽固醇血症、混合性脂質異常或嚴重高甘油三酯血症的患者進行臨床試驗，並針對升高的脂蛋白(a)的患者。此外，公司的研究和臨床前開發候選者包括CTX340和CTX450™，分別針對難治性高血壓的血管緊張素原（AGT）和急性肝臟卟啉症（AHP）的5′-氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）。
關於CRISPR Therapeutics
自十多年前成立以來，CRISPR Therapeutics已從一家推進基因編輯計劃的研究階段公司，演變為慶祝首個CRISPR基因療法獲得歷史性批准的領導者。公司擁有多樣化的產品候選組合，涵蓋血紅蛋白病、腫瘤學、再生醫學、心血管、自身免疫和罕見疾病等廣泛的疾病領域。2018年，CRISPR Therapeutics將首個CRISPR/Cas9基因編輯療法推進到臨床，以研究治療鎌形紅血球病和依賴輸血的β地中海貧血。自2023年底開始，CASGEVY®（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）已在幾個國家獲得批准，用於治療符合條件的患者。諾貝爾獎獲得的CRISPR技術已徹底改變生物醫學研究，並代表了一種強大且臨床驗證的方法，具有創造新類別潛在變革性藥物的潛力。為了加速和擴大其努力，CRISPR Therapeutics已與包括Vertex Pharmaceuticals在內的領先公司建立戰略夥伴關係。CRISPR Therapeutics AG總部位於瑞士楚格，擁有全資美國子公司CRISPR Therapeutics, Inc.，以及位於馬薩諸塞州波士頓和加利福尼亞州舊金山的研發運營。欲了解更多信息，請訪問www.crisprtx.com。
CRISPR THERAPEUTICS®標準字元標記和設計標誌CTX310™、CTX320™、CTX340™和CTX450™是CRISPR Therapeutics AG的商標和註冊商標。CASGEVY®和CASGEVY標誌是Vertex Pharmaceuticals Incorporated的註冊商標。所有其他商標和註冊商標均為其各自所有者的財產。
CRISPR對前瞻性聲明的特別說明
_本新聞稿中有關非歷史事實的陳述屬於1995年《私人證券訴訟改革法》下的“前瞻性聲明”。由於這些聲明受到風險和不確定性的影響，實際結果可能與這些前瞻性聲明所表達或暗示的結果有重大差異。這些聲明包括但不限於Kulkarni博士在本新聞稿中所作的陳述，以及有關以下任何或所有內容的陳述：（i）CRISPR Therapeutics的臨床前研究、臨床試驗和管道產品及計劃，包括但不限於這些研究和試驗的狀態（包括指導）以及有關數據、安全性和療效的預期；（ii）本新聞稿中包含的數據，以及使用來自正在進行和計劃的臨床試驗的數據來設計和啟動進一步臨床試驗的能力；（iii）監管提交和授權，包括相關時間表；以及（iv）基因編輯和遞送技術及療法的治療價值、開發和商業潛力，包括CRISPR/Cas9。影響前瞻性聲明不確定性的風險包括但不限於在CRISPR Therapeutics最近的10-K表格年報和隨後向美國證券交易委員會提交的任何其他文件中討論的風險和不確定性。現有和潛在投資者被警告不要過度依賴這些前瞻性聲明，這些聲明僅反映發表之日的情況。公司不承擔任何更新或修訂本新聞稿中包含的前瞻性聲明的義務或承諾，除非法律要求。_
_本新聞稿還包含有關我們行業、業務和某些產品候選者市場的信息，包括有關這些市場的估計規模以及某些醫療條件的發生率和流行率的數據。除非另有明確說明，否則我們從市場研究公司和其他第三方獲得這些行業、業務、市場和其他數據，包括醫學出版物、政府數據和類似來源。基於估計、預測、計劃、市場研究或類似方法的資訊本質上受到不確定性的影響，實際事件或情況可能與這些資訊所反映的事件或情況有重大差異。_
_本新聞稿討論CRISPR/Cas9基因編輯的研究性療法，並不旨在對這些研究性療法或其用途的療效或安全性得出結論。無法保證任何研究性療法將成功完成臨床開發或獲得相關監管機構的批准。_
投資者聯絡：
+1-617-307-7503
ir@crisprtx.com
媒體聯絡：
+1-617-315-4493
media@crisprtx.com
—
這篇報道展示了CRISPR Therapeutics在心血管疾病治療方面的最新進展，特別是CTX310的臨床數據顯示出顯著的療效。這不僅反映了基因編輯技術的潛力，還突顯了針對特定基因（如ANGPTL3和LPA）的治療策略在應對心血管疾病中的重要性。隨著這些臨床試驗的推進，未來可能會出現更多針對心血管疾病的創新療法，這對於改善患者的生活質量和減少疾病負擔具有深遠的意義。
此外，CRISPR Therapeutics的策略在於不斷調整研究方向以應對市場需求，這顯示出其靈活性和前瞻性思維。隨著對Lp(a)的研究深入，未來的數據更新可能會為該領域帶來新的突破，進一步推動基因療法的發展。這不僅是對現有治療的補充，也可能成為心血管疾病治療的新標準。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
✨🎱 Instagram留言 →
AI即回覆下期六合彩預測
🧠 AI 根據統計數據即時生成分析
💬 只要留言，AI就會即刻覆你心水組合
🎁 完！全！免！費！快啲嚟玩！
下期頭獎號碼
📲 去 Instagram 即刻留言
