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Applied Therapeutics發表CMT-SORD治療藥物Govorestat的12個月臨床結果及新數據
2025年5月18日 07:28 ET | 來源：Applied Therapeutics
**疾病進展的減緩透過MRI觀察到**
**在24個月內，結果改善及甘露醇水平減少持續維持**
**在12個月內，甘露醇的絕對減少與10米步行跑步測試（10MWRT）及CMT-FOM下肢領域的變化之間存在統計學上顯著的相關性，儘管12個月的主要終點10MWRT並不顯著（該測量已根據ACT-CMT研究的結果從CMT-FOM臨床結果評估中移除）**
**在12個月內，CMT健康指數（CMT-HI）有統計學上顯著的改善，且甘露醇百分比變化與CMT-HI變化之間存在統計學上顯著的相關性**
**在CMT-SORD-Null老鼠的治療中，Govorestat顯示出在坐骨神經中有37%（p=0.005）的甘露醇顯著減少，該組織正是我們關注的對象，反映了CMT-SORD患者所經歷的周邊神經病變**
**Govorestat的安全性和耐受性良好**
**公司致力於在2025年提交Govorestat的潛在新藥申請（NDA）**
紐約，2025年5月18日（GLOBE NEWSWIRE）—— Applied Therapeutics, Inc.（納斯達克：APLT），一家專注於為罕見疾病開發變革性治療的臨床階段生物製藥公司，今天在2025年周邊神經學會年會上發表了Govorestat（AT-007）在Soribitol Dehydrogenase（SORD）缺乏症的INSPIRE II/III期試驗的完整12個月臨床結果及18和24個月的新數據。
CMT-SORD是一種罕見的進行性神經肌肉疾病，由於甘露醇脫氫酶酶的基因突變而引起，這種酶負責甘露醇的代謝。在2020年之前，患者被診斷為未知基因原因的CMT第2型或遠端遺傳性運動神經病。隨著2020年全基因組測序計劃的推進，CMT-SORD被確定為CMT的一個亞型，現在已經有商業化的甘露醇測試和專門針對CMT-SORD的基因測試。
“CMT-SORD是一種進展緩慢且剛剛被認識的疾病，自2020年以來才正式被認可。隨著新發現的稀有疾病，出現了不斷變化的假設和研究景觀，這需要在臨床上保持靈活性和流動性。這在CMT-SORD的臨床試驗設計中尤為明顯，因為沒有自然歷史數據可供參考，且評估疾病進展的方法論不斷演變。這一點在CMT功能結果測量的綜合評估中得到了體現，自INSPIRE啟動以來，該評估不再包括10米步行跑步測試，”Applied Therapeutics的臨時首席執行官兼首席財務官Les Funtleyder表示。臨床開發高級副總裁Evan Bailey醫生補充道：“在這一複雜的臨床環境中，我們對Govorestat顯著降低血液甘露醇水平的數據感到鼓舞，並對功能性和患者報告的結果，包括穩定性和活動性在長達兩年的治療中都有正面影響。我們還觀察到接受Govorestat治療的患者在24個月內的疾病進展減緩。90%的剩餘患者已轉入我們的開放標籤擴展研究，我們相信Govorestat有潛力為患者帶來長期益處。我們期待進一步分析INSPIRE試驗的結果，以支持未來與FDA的潛在監管互動。我們感謝患者、他們的家庭、研究者及其研究機構的支持和奉獻，讓這一重要試驗得以推進。”
“我們很高興看到在18和24個月的功能性測量中持續的正面趨勢，與持續的甘露醇減少相關聯，且觀察到Govorestat治療後血液甘露醇水平顯著降低。此外，CMT健康指數的顯著改善，這是一個重要的患者報告結果，表明CMT-SORD患者在日常生活中的感受，”愛荷華大學神經學教授Michael Shy醫生表示。
INSPIRE II/III期試驗設計
INSPIRE II/III期試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的試驗，旨在評估Govorestat對CMT-SORD患者的影響。56名CMT-SORD患者被隨機分配到每日一次的Govorestat治療組與安慰劑組，比例為2:1。INSPIRE的主要臨床終點是12個月的10米步行跑步測試（10MWRT），該測試已不再包含於CMT-FOM綜合評分中。其他關鍵試驗目標包括Govorestat治療對血液甘露醇水平的影響、甘露醇水平與臨床結果及CMT健康指數（HI）之間的相關性，該指數是評估疾病嚴重程度和患者福祉的重要患者報告結果指標。
完整的12個月臨床結果
截至2024年2月，對49名可評估療效的患者進行了重新驗證的中期分析，12個月的主動治療結果包括：
* 統計學上顯著的甘露醇絕對減少與10MWRT變化之間的相關性（p=0.031）和CMT-FOM下肢領域（10MWRT、6MWT、樓梯攀爬、背屈、坐立）之間的相關性（p=0.037）。
* 主要終點10MWRT的結果並不顯著（p=0.457）。自INSPIRE研究啟動以來，10MWRT已從CMT-FOM中移除，該指標現在僅包含11個組成部分。
* Govorestat治療在12個月內對關鍵次要終點CMT-HI顯示出統計學上顯著的改善（p=0.039）。
* 在12個月內，甘露醇的百分比變化與CMT-HI變化之間存在統計學上顯著的相關性，無論是總分還是在活動性和平衡領域。
* 觀察到血液甘露醇水平的統計學上顯著降低（p <0.001）。
* Govorestat在治療中繼續顯示出良好的安全性和耐受性，主動組和安慰劑組的不良事件發生率相似。
18個月和24個月的患者級別分析
截至2024年10月11日，24名患者在18個月時可評估，15名患者在24個月時可評估，進行Govorestat主動治療與安慰劑的患者級別分析。在18個月和24個月的持續主動治療中，Govorestat的頂線結果包括：
* 24個月的MRI顯示接受Govorestat治療的患者疾病進展減緩。
* 在24個月內，結果改善持續，包括在12個月時觀察到的CMT-HI變化。
* 甘露醇的減少在18和24個月內持續維持。
* Govorestat在24個月的治療中仍然顯示出良好的安全性和耐受性。
“在任何CMT患者群體中，首次看到24個月的MRI數據顯示Govorestat減緩了疾病的進展，這是一個令人鼓舞的發現，我們期待在這種長期致殘疾病中進一步探索，”倫敦大學學院神經肌肉疾病系的Mary M. Reilly醫生表示。
“我們很高興看到24個月的MRI數據顯示Govorestat減緩了疾病的進展，這對於生活在這種長期致殘疾病中的患者來說是一個重要的發現，”CMT協會首席執行官Suzanne Bruhn博士表示。
INSPIRE試驗的OLE部分於2024年9月啟動。至今，90%的剩餘INSPIRE患者（50名中的45名）繼續接受Govorestat治療。公司仍致力於與美國食品藥品監督管理局（FDA）合作，以確定2025年潛在的新藥申請（NDA）的合適監管途徑。
“CMT-HI工具的應用及在INSPIRE試驗中觀察到的統計學上顯著改善，使我們的患者聲音得以被聽到和測量——不僅是我們每天面對的疾病挑戰，還有它如何以有意義的方式影響我們的日常生活，通過患者報告的結果和我們進行日常活動的能力，”遺傳性神經病基金會創始人兼首席執行官、CMT患者Allison Moore表示。
PNS演講詳情
標題： CMT-SORD臨床試驗：第18和第24個月INSPIRE試驗結果及設計下一個隨機研究
口頭報告編號： 597
報告者： Evan Bailey醫生，Applied Therapeutics Inc.臨床開發高級副總裁
日期和時間： 2025年5月18日，12:25 – 12:40 p.m. BST
關於Charcot-Marie-Tooth甘露醇脫氫酶缺乏症（CMT-SORD）
CMT-SORD是一種罕見的進行性遺傳性周邊神經病，影響周邊神經和運動神經。CMT-SORD是最常見的隱性遺傳性神經病之一，影響約3,300名美國患者和4,000名歐盟患者。該疾病是由於缺乏甘露醇脫氫酶，該酶負責甘露醇的代謝，導致甘露醇在血液和組織中積累。細胞內甘露醇的積累與顯著的殘疾、感覺功能喪失、神經肌肉功能障礙及活動能力下降有關。
關於Govorestat（AT-007）
Govorestat是一種可穿透中樞神經系統的醛糖還原酶抑制劑（ARI），正在開發用於多種罕見疾病的治療，包括Charcot-Marie-Tooth甘露醇脫氫酶缺乏症（CMT-SORD）、經典半乳糖血症和磷酸甘露糖變位酶2型先天性糖基化障礙（PMM2-CDG）。
Govorestat已獲得歐洲藥品管理局（EMA）對半乳糖血症和CMT-SORD的孤兒藥物資格認定。Govorestat還獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）對半乳糖血症、磷酸甘露糖變位酶2缺乏症和CMT-SORD的孤兒藥物認定；對半乳糖血症和PMM2-CDG的稀有兒童疾病認定；以及對半乳糖血症的快速通道認定。
關於Applied Therapeutics
Applied Therapeutics是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於針對罕見疾病的經過驗證的分子靶點開發新型藥物候選者。公司的主要藥物候選者Govorestat是一種新型的可穿透中樞神經系統的醛糖還原酶抑制劑（ARI），用於治療中樞神經系統的罕見代謝疾病，包括經典半乳糖血症、Charcot-Marie-Tooth甘露醇脫氫酶缺乏症（CMT-SORD）和磷酸甘露糖變位酶2型先天性糖基化障礙（PMM2-CDG）。
要了解更多信息，請訪問www.appliedtherapeutics.com並在X平台上關注該公司@Applied_Tx。
前瞻性聲明
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在這篇文章中，Applied Therapeutics展示了Govorestat在CMT-SORD治療中的潛力，尤其是在疾病進展和患者生活質量的改善方面。這不僅是對一種罕見病的重大突破，也顯示了公司在臨床研究中對患者需求的回應。值得注意的是，這項研究的變化和調整反映了醫學界對新興疾病的靈活應對能力，這對未來的研究和治療方法將有重要的啟示。隨著Govorestat的臨床數據逐步累積，未來的監管申請和市場推廣將成為關鍵，這也將進一步推動罕見病領域的發展。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
