Cellectar新藥獲美FDA突破療法認證！

Cellectar 獲得美國 FDA 對 Iopofosine I 131 在 Waldenstrom 巨球蛋白血症 (WM) 的突破性療法認證

2025年6月4日，佛羅漢公園，N.J. — Cellectar Biosciences, Inc.（NASDAQ: CLRB），一家專注於癌症治療藥物發現和開發的臨床生物製藥公司，今天宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予 Iopofosine I 131 突破性療法認證，這是一種潛在的首創癌症靶向藥物，利用磷脂醚作為放射性聯合單藥治療，旨在治療復發/難治性 Waldenstrom 巨球蛋白血症（r/r WM）。

根據國際 Waldenstrom 巨球蛋白血症基金會的資料，WM 是淋巴漿細胞淋巴瘤的主要亞型，現有療法無法治癒。已獲批准的 WM 治療選擇有限，這突顯了需要具有新機制作用的新療法。

Cellectar 的總裁兼首席執行官 James Caruso 表示：「FDA 的突破性療法認證強調了 Iopofosine I 131 的潛力，因為它可能在至少一個臨床顯著的終點上提供對現有療法的顯著改善，以應對這種危及生命的癌症所帶來的重大未滿足醫療需求。」他補充道：「憑藉強有力的臨床數據、良好的安全性資料、美國和歐洲的快速審查認證以及引人注目的商業市場潛力，我們相信 Iopofosine I 131 是尋求有影響力創新和加速開發路徑的潛在合作夥伴的理想候選者。」

來自第二期 CLOVER WaM 研究（NCT02952508）的數據顯示，整體反應率（ORR）為 83.6%，主要反應率（MRR）為 58.2%（95% CI，0.42 至 0.67），超過了約定的主要終點 20% 的 MRR。這些數據由梅奧診所的醫學教授 Sikander Ailawadhi, M.D. 在 2024 年 12 月的第 66 屆美國血液學會年會上作為主題演講進行了展示。

如先前所述，FDA 還授予 Iopofosine I 131 快速通道認證和孤兒藥物認證。歐洲藥品管理局（EMA）也對 Iopofosine I 131 在 r/r WM 的治療上授予了孤兒藥物認證，以及 WM 的 PRIME 認證。

此外，該公司宣布已向 EMA 提交了一個數據包，其中包括大量的支持性前臨床、監管和製造數據，以及來自 CLOVER WaM 第二期臨床試驗的安全性和有效性數據。EMA 將審查該數據包，以確定是否有足夠的臨床證據來滿足 Cellectar 申請快速通道、條件性市場授權批准所需的標準。該公司預計在 2025 年 7 月底將獲得 EMA 對於 Cellectar 是否應提交醫療授權申請（MAA）的建議。

關於突破性療法認證
突破性療法認證是 FDA 的一項計劃，旨在加快對嚴重或危及生命疾病的藥物開發和審查，並要求有初步臨床證據顯示該研究療法在至少一個臨床顯著終點上可能提供對現有療法的顯著改善。該認證提供了與 FDA 增加互動的機會，並支持在新藥申請中獲得六個月的優先審查。

關於 Cellectar Biosciences, Inc.
Cellectar Biosciences 是一家專注於癌症治療專有藥物發現和開發的臨床生物製藥公司，通過獨立及研究和開發合作來實現。該公司的核心目標是利用其專有的磷脂藥物結合物（PDC）傳遞平台開發下一代癌細胞靶向治療，從而提高療效並改善安全性，減少非靶向效應。

該公司的產品管道包括：Iopofosine I 131，這是一種旨在提供碘-131（放射性同位素）靶向傳遞的 PDC；CLR 121225，這是一個基於鋂-225 的計劃，針對多種未滿足需求的實體腫瘤，如胰腺癌；以及 CLR 121125，這是一個針對其他實體腫瘤（如三陰性乳腺癌、肺癌和結腸直腸癌）的碘-125 Auger 發射計劃，還有專有的前臨床 PDC 化療計劃和多個合作的 PDC 資產。

此外，Iopofosine I 131 還在第二期臨床試驗中研究了復發或難治性多發性骨髓瘤（MM）和中樞神經系統（CNS）淋巴瘤，並在 CLOVER-2 第一階段研究中針對高級別膠質瘤的兒童患者進行研究，Cellectar 在獲得批准後有資格從 FDA 獲得兒童審查憑證。FDA 還對 Iopofosine I 131 授予了六項孤兒藥物、四項罕見兒童藥物和兩項快速通道認證，針對多種癌症適應症。

這一消息無疑為癌症治療領域帶來了新的希望，尤其是對於那些面對復發性或難治性 WM 的患者。Cellectar 的研究顯示出其藥物在臨床試驗中取得了顯著的療效，這對於提升患者的生活質量和延長生命具有重要意義。未來，若能順利獲得 EMA 的批准，Iopofosine I 131 將可能成為一種重要的治療選擇，為患者帶來新的希望。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。