Cellectar新藥獲美FDA突破性療法認證

Cellectar 獲得美國 FDA 對 Iopofosine I 131 在 Waldenstrom 巨球蛋白血症 (WM) 的突破性療法認證

2025年6月4日 08:05 ET | 來源：Cellectar Biosciences, Inc.

此認證基於 CLOVER WaM 第二期研究數據
報告整體反應率 (ORR) 為 83.6%

FLORHAM PARK, N.J.，2025年6月4日（GLOBE NEWSWIRE）—— Cellectar Biosciences, Inc.（NASDAQ: CLRB），一家專注於癌症治療藥物發現和開發的晚期臨床生物製藥公司，今天宣布美國食品藥品管理局（FDA）已授予其 iopofosine I 131 突破性療法認證。這是一種潛在的首創新型癌症靶向藥物，利用磷脂醚作為放射性結合單藥治療，專門用於治療復發/難治性 Waldenstrom 巨球蛋白血症（r/r WM）。

根據國際 Waldenstrom 巨球蛋白血症基金會的資料，WM 是淋巴漿細胞淋巴瘤的主要亞型，目前可用的治療方法仍然無法治癒。現有的 WM 治療選擇有限，這突顯出需要具備新機制作用的療法。

Cellectar 的總裁兼首席執行官 James Caruso 表示：“FDA 的突破性療法認證強調了 iopofosine I 131 的潛力，因為它可能在至少一個臨床顯著的終點上提供相對於現有療法的顯著改善，以滿足這種危及生命的癌症所存在的重大未滿足醫療需求。”他還提到，憑藉強大的臨床數據、良好的安全性資料、在美國和歐洲的快速審查認證以及引人注目的商業市場潛力，iopofosine I 131 是尋求影響力創新和加速開發路徑的潛在合作夥伴的理想候選者。

來自第二期 CLOVER WaM 研究（NCT02952508）的數據顯示，整體反應率（ORR）為 83.6%，主要反應率（MRR）為 58.2%（95% CI，0.42 至 0.67），超過了商定的 20% MRR 的主要終點。這些數據由 Mayo Clinic 的醫學教授 Sikander Ailawadhi, M.D. 在 2024 年 12 月的第 66 屆美國血液學會年會上作為主題演講發表。

如之前所述，FDA 也已授予 iopofosine I 131 快速通道認證和孤兒藥物認證。歐洲藥品管理局（EMA）則已授予 iopofosine I 131 用於 r/r WM 的孤兒藥物認證，以及 WM 的 PRIME 認證。

此外，公司還宣布已向 EMA 提交了一份數據包，其中包括廣泛的支持性前臨床、監管和製造數據，以及來自 CLOVER WaM 第二期臨床試驗的安全性和有效性數據。EMA 將審查該數據包，以確定是否有足夠的臨床證據來滿足 Cellectar 申請快速通道、有條件市場授權批准所需的標準。公司預計在 2025 年 7 月底收到 EMA 的建議，是否應提交醫療授權申請（MAA）。

關於突破性療法認證
突破性療法認證是 FDA 的一項計劃，旨在加速對嚴重或危及生命疾病的藥物開發和審查，前提是有初步臨床證據顯示該研究療法可能在至少一個臨床顯著終點上提供相對於現有療法的顯著改善。這項認證提供與 FDA 增加互動的機會，並支持新藥申請的六個月優先審查的可能性。

關於 Cellectar Biosciences, Inc.
Cellectar Biosciences 是一家專注於癌症治療專有藥物發現和開發的晚期臨床生物製藥公司，既獨立運作，也通過研究和開發合作進行。公司的核心目標是利用其專有的磷脂藥物結合體（PDC）傳遞平台，開發下一代癌細胞靶向治療，從而提高療效並改善安全性，減少非靶向效應。

該公司的產品管道包括：iopofosine I 131，這是一種設計用於靶向輸送碘-131（放射性同位素）的 PDC；CLR 121225，一個基於鋂-225 的計劃，針對多種具有重大未滿足需求的實體腫瘤，如胰腺癌；以及 CLR 121125，針對其他實體腫瘤（如三陰性乳腺癌、肺癌和結腸直腸癌）的碘-125 Auger 發射計劃，以及多個合作的 PDC 資產。

此外，iopofosine I 131 也已在第二期 b 階段試驗中研究復發或難治性多發性骨髓瘤（MM）和中樞神經系統（CNS）淋巴瘤，以及 CLOVER-2 第一階段 b 階段研究，針對高級別膠質瘤的兒童患者，Cellectar 在獲得批准後有資格從 FDA 獲得兒童審查憑證。FDA 也已對 iopofosine I 131 授予六項孤兒藥物、四項罕見兒童藥物和兩項快速通道認證，適用於各種癌症指標。

這項突破性療法的認證無疑為 Cellectar 開啟了新的商業機會，特別是在癌症治療領域的創新上。隨著對癌症治療需求的持續上升，這類新療法的研發不僅能夠改善患者的生存率，還能為市場帶來新的生機。Cellectar 的策略不僅是開發新藥，還包括與其他機構的合作，這將進一步加速其產品的上市進程，對於患者來說，這無疑是一個令人振奮的消息。

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