Capricor Therapeutics 提供 Deramiocel BLA 對杜氏肌肉萎縮症的監管更新
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2025年7月11日 06:30 ET | 來源: Capricor Therapeutics
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* _FDA 發出完整回應信_
* _Capricor 計劃在2025年第三季度重新提交其 BLA，納入正在進行的 HOPE-3 三期試驗數據，以繼續追求治療與杜氏肌肉萎縮症相關的心肌病的適應症_
* _FDA 建議 Capricor 要求會議以確定潛在批准的下一步_
* _今天上午8:30（東部時間）安排了電話會議和網絡直播_
聖地牙哥，2025年7月11日（GLOBE NEWSWIRE）– Capricor Therapeutics（NASDAQ: CAPR），一家專注於開發變革性細胞和外泌體基因療法的生物技術公司，今天宣布其針對 Deramiocel 的生物製劑許可申請（BLA）收到了美國食品藥品監督管理局（FDA）發出的完整回應信（CRL）。Deramiocel 是該公司的主要細胞療法候選藥物，旨在治療與杜氏肌肉萎縮症（DMD）相關的心肌病。
在 CRL 中，FDA 表示已完成對該申請的審查，但無法以目前的形式批准該 BLA，具體指出該 BLA 未滿足有效性所需的實質證據和額外臨床數據的要求。CRL 還提到申請中化學、製造和控制（CMC）部分的一些未解決事項，其中大部分 Capricor 認為已在之前與 FDA 的溝通中解決。然而，由於 CRL 發佈的時機，這些材料未被 FDA 審查。FDA 確認在重新提交後將重新啟動審查時鐘。此外，該機構提供了公司要求類型 A 會議的機會，以討論前進的路徑。Capricor 計劃進一步與 FDA 進行接觸，以確定適當的下一步。
Capricor 的 Deramiocel BLA 在2025年3月獲得優先審查，並得到了 HOPE-2 試驗的數據支持，該試驗為開放標籤擴展（OLE）及來自 FDA 資助數據集的自然歷史比較。
“我們對 FDA 的這一決定感到驚訝。我們在整個過程中都遵循了他們的指導。在 CRL 發佈之前，審查進展順利，沒有重大問題，包括成功的預授權檢查和中期審查的完成，”Capricor 的首席執行官 Linda Marbán 博士表示。“Capricor 計劃提交來自三期 HOPE-3 臨床試驗的數據，以提供來自充分且控制良好的研究的額外有效性證據。HOPE-3 試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，共有104名患者，預計在2025年第三季度公布初步結果。我們相信，如果這些數據呈現正面結果，加上我們現有的顯示心臟穩定性、保護骨骼肌功能和一致的安全性資料，將有助於解決 FDA 提出的問題，針對與 DMD 相關的心肌病進行治療。儘管這是 FDA 意外的決定，我們仍然致力於 DMD 社區，推動 Deramiocel 通過批准過程。”
電話會議和網絡直播
要參加電話會議，請撥打 1-800-717-1738（國內）或 1-646-307-1865（國際），並引用會議 ID：30613。參與者可以使用上述號碼與接線員通話，或點擊 [Call me™](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=aycNY0W0-WsHuAGBbrvfK-v7d9_u_-N8eW37v4hYPIumWj84XX9sjQh8dQE0MlIgwvcdnGRH0bHX6isILHVMINUJGWg6UnGLnYPEiF7-3QE= “Call me™”) 連結以獲得即時接入。要通過網絡直播參加，請 [點擊這裡訪問直播](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=Vuu_1Ts74CmoTfgCOUPK-4PE43PlWsbQOAPkN4_yq6kBsVsU8RIfUbGt-lZ2uSzhvRADPSGuMR7frVwJKwSs-_JKjiQoWd3hiKjuRWUQBY-zn-jOkQorx-M-1gUPG4ydvU8SqgN4FOrnEpiDi7XCGN88Mb4uOac3EMGdicHJPtaD3zE0nryimRsApS_STvC8 “點擊這裡訪問直播”)。網絡直播結束後，將提供重播，並可在 [公司的網站](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=eeWgBe6wzd3EDAivj0n5KbJbEo_5QXlujRc6KqMH6y-66hc_WTkmBN0aTn5BuEWKa6ltAtTolVwYL0tj8TWp76PXWQBvpxh_VvAQ9gdzGUUX_ItynZmawCQK4nydZKpv013EMk_a1OmRFDtjk74yGltJHnLU2qB40ajSS9UwsSimgnVJUFoaCqTKfVkw6c6Fnkkyl0J9J4OjIKckxCitB7-Lgd0svjKP8M0tNzjhwwH7pjCpHatkaRnFwWoniZ532UAiDB5E25pzpoSFQ6M7rA== “公司的網站”) 獲得。
關於 HOPE-3 三期試驗
HOPE-3 是一項三期、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，由兩個隊列組成，評估 Deramiocel 在 DMD 參與者中的安全性和有效性。符合資格標準的非行走和行走男孩隨機分配接受 Deramiocel 或安慰劑，每3個月一次，共計4劑，持續12個月。大約104名符合條件的研究對象已被納入這項雙隊列研究。欲了解更多有關本研究的信息，請訪問 ([NCT05126758](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=SFSBoopnHuLi47ipqYZQTDWS62Sx8ILc_PQV0ZYnj2xE45w11esCEE10GS9ebDaRmRHggWy-T1zXEd5mrcgFPp6d_O90NCMbJm1RVV_lLXlBbwe4QOiv47GZMlQeaJgHFC9bvgyZq_PZAfcPFsY3TCYyD83Q3mQitxHqp-qSuPpxNYuPVsB–WRGM29w9rSco5HIr9a8wL3vF7m0_gPb4K95PIHp-f-2mQKavKPgmZOym4N-rVhvndMcvUT7kQIQ “NCT05126758”)）。
關於杜氏肌肉萎縮症
杜氏肌肉萎縮症（DMD）是一種嚴重的、X連鎖的遺傳疾病，特徵為進行性肌肉退化，影響骨骼肌、呼吸肌和心肌。它是由缺乏功能性肌動蛋白引起的，這是一種肌肉細胞中的關鍵結構蛋白。DMD 在美國影響約15,000名個體，主要影響男孩。隨著時間的推移，心肌的惡化導致心肌病和心力衰竭，這是 DMD 的主要死亡原因。目前尚無治療方法，治療選擇仍然有限。
關於 Deramiocel
Deramiocel（CAP-1002）由同種異體心臟源細胞（CDCs）組成，這是一種稀有的心臟細胞群體，已在臨床前和臨床研究中顯示出強大的免疫調節和抗纖維化作用，能夠保護心臟和骨骼肌功能，特別是在 DMD 等肌肉萎縮症中。CDCs 通過分泌稱為外泌體的細胞外囊泡來發揮作用，這些外泌體能夠針對巨噬細胞並改變其表達譜，使其採用治療性而非促炎性表型。CDCs 已在超過250篇同行評審的科學出版物中進行研究，並在多項臨床試驗中施用於超過250名受試者。
Deramiocel 已獲得美國 FDA 和歐洲藥品管理局（EMA）對杜氏肌肉萎縮症（DMD）的孤兒藥物認證。此外，它還在美國獲得再生醫學先進療法（RMAT）認證，在歐洲獲得先進療法藥物（ATMP）認證，並獲得 FDA 的罕見兒科疾病認證，這可能使 Capricor 在獲得批准後有資格獲得優先審查憑證。
關於 Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics（NASDAQ: CAPR）是一家生物技術公司，致力於推進變革性的細胞和外泌體基因療法，以重新定義罕見疾病的治療格局。我們的創新前沿是我們的主要產品候選藥物 Deramiocel，這是一種同種異體心臟來源的細胞療法。廣泛的臨床前和臨床研究顯示，Deramiocel 在保護 DMD 等肌肉萎縮症中的心臟和骨骼肌功能方面具有強大的免疫調節和抗纖維化作用。Deramiocel 目前正處於針對杜氏肌肉萎縮症的晚期開發階段。Capricor 還利用其外泌體技術，使用其專有的 StealthX™ 平台進行臨床前開發，專注於疫苗學、靶向遞送寡核苷酸、蛋白質和小分子療法等領域，可能治療和預防各種疾病。Capricor 始終致力於推動可能性的邊界，為有需要的人開創變革性治療的道路。欲了解更多信息，請訪問 [capricor.com](http://capricor.com)。
在這篇報導中，Capricor Therapeutics 的情況突顯了生物技術行業面臨的挑戰，尤其是在獲得 FDA 批准的過程中。雖然公司已經遵循了 FDA 的指導並展開了多項臨床試驗，但最終的審核結果卻不如預期。這反映出在醫療創新中，數據的質量和透明度至關重要。隨著 HOPE-3 試驗的進行，若能提供更有力的數據，Capricor 或許能夠重新獲得 FDA 的信任，這不僅對公司自身，對於 DMD 患者及其家庭來說，都是一個希望的曙光。這也提醒我們，生物技術的發展不僅需要科學的突破，還需要與監管機構的良好互動和溝通。
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