Capricor推進杜氏肌營養不良症療法新進展

Capricor Therapeutics 宣布其杜氏肌肉萎縮症計劃的關鍵監管更新
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2025年6月11日 09:25 ET | 來源: Capricor Therapeutics

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* _美國FDA成功完成預授權檢查；公司預期其設施將滿足所有支持授權的要求_
* _諮詢委員會會議定於2025年7月30日舉行_
* _最近完成的中期會議沒有發現重大問題或缺陷；計劃於7月中旬舉行晚期會議_
* _生物製劑許可申請仍在優先審查中，PDUFA目標行動日期為2025年8月31日_

聖地亞哥，2025年6月11日（GLOBE NEWSWIRE）—— Capricor Therapeutics（NASDAQ: CAPR）是一家專注於開發變革性細胞和外泌體治療的生物技術公司，針對稀有疾病進行治療。今天宣布，其位於聖地亞哥的製造設施成功通過了美國食品藥品監督管理局（FDA）的預授權檢查（PLI），該設施是公司主要細胞治療候選藥物Deramiocel的生產場所，該藥物的生物製劑許可申請（BLA）正在接受FDA的審查，以期獲得對杜氏肌肉萎縮症（DMD）治療的批准。檢查結果顯示有一些觀察事項，並附有483表格。公司已向FDA提交了回應，這些回應均不需要對cGMP流程或設施進行重大變更。觀察事項主要涉及常規質量系統和文檔實踐。公司對該設施能夠滿足支持產品授權的必要要求充滿信心，並期待在獲得批准後進行商業推出。

“這次檢查結果是我們的一個重要監管里程碑，特別是在這個標準極高的領域，”Capricor首席執行官Linda Marbán博士表示。“這反映了我們製造能力的強大，並使我們在邁向潛在批准的過程中處於良好位置。隨著FDA諮詢委員會會議的安排，我們期待有機會展示支持Deramiocel用於杜氏肌肉萎縮症治療的全部證據。隨著所有關鍵審查活動按計劃進行，我們將繼續專注於為杜氏社區提供這一急需的療法。”

FDA已通知Capricor計劃於2025年7月30日舉行諮詢委員會會議，但該日期仍需FDA確認。在中期審查時，沒有發現重大問題或缺陷。計劃於2025年7月中旬舉行晚期會議。Deramiocel的BLA仍在優先審查中，根據處方藥用戶費法（PDUFA），目標行動日期為2025年8月31日。

有關杜氏肌肉萎縮症

杜氏肌肉萎縮症（DMD）是一種破壞性的遺傳疾病，特徵為骨骼、心臟和呼吸肌肉的逐漸虛弱和慢性炎症，患者的中位壽命約為30歲。據估計，DMD的發病率約為每3500名男性出生中就有一例，患者人數在美國約為15,000至20,000人。DMD的病理生理學是由功能性肌動蛋白的產生受損所驅動，這種蛋白通常在肌肉中起結構性作用。肌肉細胞中功能性肌動蛋白的減少導致細胞損傷，最終引起肌肉細胞死亡和纖維化替代。在DMD患者中，心肌細胞逐漸死亡，並被瘢痕組織取代。這種心肌病最終導致心力衰竭，目前是DMD患者的主要死亡原因。治療選擇有限，且尚無治癒方法。

有關Deramiocel

Deramiocel（CAP-1002）由同種異體心臟球體衍生細胞（CDCs）組成，這是一種稀有的心臟細胞群體，已在臨床前和臨床研究中顯示出強大的免疫調節和抗纖維化作用，能夠保護心臟和骨骼肌肉功能，特別是在如DMD等肌肉萎縮症中。CDCs通過分泌稱為外泌體的細胞外囊泡來發揮作用，這些外泌體能夠靶向巨噬細胞並改變其表達特徵，使其採取治癒而非促炎的表型。CDCs已在超過250篇同行評審的科學出版物中進行研究，並在多項臨床試驗中施用於超過250名受試者。

Deramiocel在治療DMD方面已獲得FDA和歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥物認證。Deramiocel的監管路徑得到了美國的RMAT（再生醫學先進療法認證）和歐洲的ATMP（先進療法藥品）認證的支持。此外，如果Capricor獲得FDA對Deramiocel的市場批准，將根據其之前獲得的稀有兒童疾病認證，有資格獲得優先審查憑證（PRV）。

有關Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics（NASDAQ: CAPR）是一家專注於推進變革性細胞和外泌體療法的生物技術公司，旨在重新定義稀有疾病的治療格局。我們的創新前沿是我們的主要產品候選藥物Deramiocel，一種同種異體心臟衍生細胞療法。廣泛的臨床前和臨床研究顯示，Deramiocel在保護DMD等肌肉萎縮症的心臟和骨骼肌功能方面具有強大的免疫調節和抗纖維化作用。Deramiocel目前正在進行晚期開發，以治療杜氏肌肉萎縮症。Capricor還正在利用其外泌體技術，使用其專有的StealthX™平台進行臨床前開發，專注於疫苗學、靶向遞送寡核苷酸、蛋白質和小分子療法，以潛在治療和預防各種疾病。Capricor致力於推動可能性的邊界，為有需要的人開創變革性治療的道路。

這篇報導展示了Capricor Therapeutics在杜氏肌肉萎縮症治療上的重要進展，尤其是在FDA的監管過程中取得的里程碑式成功。這不僅是對該公司製造能力的肯定，也為未來的臨床應用鋪平了道路。隨著FDA的優先審查和即將召開的諮詢委員會會議，Capricor的Deramiocel有望成為市場上首個針對DMD的有效療法。這對於患者及其家庭來說，無疑是希望的曙光，顯示了生物技術在解決稀有疾病方面的潛力。然而，隨著進一步的臨床試驗和監管審查，仍需保持謹慎，確保這些療法的安全性和有效性。

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