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CAMP4發表SYNGAP1疾病新數據,治療前景可期

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CAMP4發表SYNGAP1相關疾病計劃的轉化數據,展示非人類靈長類動物中蛋白質的增加,以及對尿素循環障礙計劃的臨床前和詳細單次劑量安全數據的回顧

2025年5月16日06:00 ET | 來源:CAMP4 Therapeutics

CAMP4 Therapeutics Corporation(“CAMP4”)(納斯達克:CAMP)是一家臨床階段的生物製藥公司,專注於開發一系列針對基因表達的調控RNA療法,旨在恢復健康的蛋白質水平以治療廣泛的遺傳疾病。今天,在2025年美國基因和細胞療法學會第28屆年會上,CAMP4發表了三個有關其SYNGAP1相關疾病和尿素循環障礙(UCD)計劃的口頭報告,並分享了正在進行的CMP-CPS-001第一期臨床試驗的安全性和藥代動力學數據。

CAMP4的高級副總裁Dan Tardiff博士表示:“目前,生活在SYNGAP1相關疾病和UCD的患者面臨著缺乏疾病改變治療選擇的重大挑戰。這些機制證據數據表明,CMP-SYNGAP-01可以恢復SYNGAP1蛋白水平,以減輕在缺失一個SYNGAP1基因拷貝的小鼠中與疾病相關的表型,並在非人類靈長類動物的與疾病相關的大腦區域中增加SYNGAP1蛋白。此外,我們的UCD臨床候選藥物耐受性良好,我們正在準備在OTC雜合子中評估CMP-CPS-001,這是一個尿素循環功能減弱的群體。我們對繼續推進我們的基因表達上調新方法感到興奮,並希望能夠解決許多生活在基因疾病下的患者未滿足的需求。”

CAMP4首席執行官Josh Mandel-Brehm補充道:“這些引人注目的數據強調了我們RAP平台在解決廣泛遺傳疾病方面的潛力,首先是神經和代謝疾病。通過將臨床驗證的反義技術與新發現的調控RNA目標相結合,以上調基因表達,我們有機會迅速推進針對蛋白質產生不足的疾病的療法,包括SYNGAP1相關疾病,這些疾病在疾病改變療法方面有著顯著的未滿足需求。我們期待著推進更多的臨床試驗,並探索可以加速我們開發計劃的戰略合作夥伴關係,為患者和股東提供長期價值。”

每個計劃的主要發現如下:

SYNGAP1相關疾病計劃

– 在攜帶單一拷貝人類SYNGAP1基因的缺失小鼠中,CMP-SYNGAP-01的腦室內注射導致:
– 單次劑量後SYNGAP1蛋白水平恢復至接近正常範圍
– 兩次劑量後運動缺陷和空間學習缺陷得到救助
– 在非人類靈長類動物中,每兩周進行一次CMP-SYNGAP-01的鞘內注射,導致多個與疾病相關的大腦區域的SYNGAP1蛋白水平增加約1.5倍。
– 在與疾病相關的大腦區域中,CMP-SYNGAP-01的劑量線性增加
– CMP-SYNGAP-01耐受性良好

UCD計劃

– 臨床前數據
– 在Otc缺失小鼠中,CMP-CPS-001治療導致氨水平的劑量依賴性降低,持續約4周
– 觀察到尿素循環其他酶的mRNA水平增加,表明代謝活性增加
– 在人源化肝臟小鼠中,CMP-CPS-001在氨挑戰後給藥導致尿素生成增加和氨水平降低
– 在非人類靈長類動物中給予CMP-CPS-001導致尿素生成增加高達40%,支持其作用機制將氨轉化為尿素
– 第一階段臨床數據
– 48名健康成年參與者被納入四個單次劑量(SAD)組,並以3:1隨機分配至CMP-CPS-001的單次皮下劑量,其中36名參與者隨機分配至CMP-CPS-001
– CMP-CPS-001耐受性良好,沒有證據顯示最大耐受劑量,且無安全性趨勢令人擔憂
– 所有治療出現的不良事件(TEAE)均為1級(輕度)或2級(中度),無嚴重或重度不良事件(AE)或TEAE,且無參與者因TEAE中止研究藥物
– 最常見的TEAE為頭痛(n=6),其次為噁心(n=4)
– 藥代動力學
– 曝露(Cmax和AUC)隨劑量增加而增加,劑量水平之間明顯分離
– 曝露(Cmax和AUC0-24)增幅超過劑量比例
– 研究更新
– MAD第1至第3組的給藥已完成
– 預計擴展至OTC雜合子,以評估CMP-CPS-001對尿素生成的安全性和效果,這些患者有尿素循環功能減弱的證據

這些報告可以在CAMP4網站上獲得。

關於CAMP4 Therapeutics

CAMP4正在開發疾病改變的治療方案,針對廣泛的遺傳疾病,通過增強健康蛋白質來提供治療益處。我們的策略通過利用基因控制的基本機制來增強mRNA。我們的治療性ASO藥物候選者針對調控RNA(regRNAs),這些RNA在轉錄因子上局部發揮作用,是基因表達的主要調節者。CAMP4的專有RAP平台使我們能夠映射regRNAs並生成設計用於針對與基因相關的haploinsufficient和隱性部分功能喪失疾病的regRNAs的治療候選者,這類疾病超過1200種,適度增加蛋白質表達可能具有臨床意義。

前瞻性聲明

本新聞稿包含前瞻性聲明,涉及風險、不確定性和意外情況,其中許多超出公司的控制,可能導致實際結果、表現或成就與預期結果、表現或成就大相徑庭。所有除歷史事實外的聲明均為前瞻性聲明。在某些情況下,您可以通過“可能”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預期”、“可能”、“意圖”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“持續”等術語來識別前瞻性聲明,或這些術語的否定形式或其他類似表達,儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些詞語。前瞻性聲明包括但不限於有關CAMP4的計劃和預期的聲明,涉及其正在進行的CMP-CPS-001第一期臨床試驗及其擴展至第一期b臨床試驗的預期時間和結果;公司正在進行和未來臨床試驗的預期時間,包括有關CMP-CPS-001臨床試驗數據報告的預期時間;CAMP4的SYNGAP1計劃的GLP毒性研究的啟動預期時間;以及CAMP4產品候選者的治療潛力。本新聞稿中的前瞻性聲明僅在本新聞稿發布之日有效,並受到許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響,這些可能導致公司的實際結果與前瞻性聲明中的預期結果大相徑庭,包括但不限於:公司的有限運營歷史,自公司成立以來產生了可觀的虧損,並預計在可預見的未來將持續產生可觀且不斷增加的虧損;公司需要大量額外資金以達成公司的目標;臨床開發的不確定性,這一過程漫長且昂貴,並且結果不確定,及與完成或未能完成公司當前產品候選者或任何未來產品候選者的開發和商業化相關的風險;在臨床試驗中招募和給藥患者的延遲或困難;由於公司的產品候選者引起的任何重大不良事件或不良副作用的影響;潛在競爭,包括來自大型和專業製藥及生物技術公司的競爭;公司實現當前或未來合作或許可安排的利益的能力,以及成功完成未來合作的能力;公司在美國或其他司法管轄區獲得任何產品候選者的商業化監管批准的能力,以及任何此類批准可能比公司尋求的範圍更狹窄的風險;公司對高級管理層及其他臨床和科學人員服務的依賴,以及公司保留這些人員或招募其他管理或臨床和科學人員的能力;公司擴大組織的能力,以及管理公司的增長和業務擴展的能力;與公司產品候選者的生產相關的風險,這一過程複雜,且公司第三方製造商可能在生產中遇到困難;公司獲得和維持對公司產品候選者或任何未來產品候選者的足夠知識產權保護的能力;公司依賴第三方進行臨床前研究和臨床試驗的能力;公司遵守根據授予公司開發和商業化產品候選者的許可而產生的義務的能力;供應商運營的風險;以及其他在公司截至2024年12月31日的年度報告10-K表格和截至2025年3月31日的季度報告10-Q表格中描述的風險因素。新聞稿中的前瞻性聲明本質上不確定,並不是未來事件的保證。由於前瞻性聲明本質上受到風險和不確定性的影響,其中一些無法預測或量化,且有些超出公司的控制,您不應過度依賴這些前瞻性聲明。反映在前瞻性聲明中的事件和情況可能無法實現或發生,實際未來的結果、活動水平、表現和事件及情況可能與前瞻性聲明中預測的有重大差異。此外,公司在不斷變化的環境中運營。新的風險和不確定性可能不時出現,管理層無法預測所有風險和不確定性。投資者、潛在投資者和其他人應仔細考慮這些風險和不確定性。除非法律要求,公司不承擔公開更新或修訂本聲明中包含的任何前瞻性聲明的義務,無論是由於新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。

聯絡資訊

投資者關係:

Kelly Gold, CFO
CAMP4 Therapeutics

媒體:

Jason Braco, Ph.D.
LifeSci Communications

在這篇報導中,我們看到CAMP4 Therapeutics在基因療法領域的最新進展,尤其是在SYNGAP1相關疾病和尿素循環障礙的研究中。這些研究不僅展示了新療法的潛力,還強調了針對這些疾病的迫切需求。隨著基因療法的發展,未來可能會有更多針對遺傳疾病的創新治療方法出現,這對於患者及其家庭來說無疑是一個希望的曙光。

然而,這些前瞻性聲明也提醒我們,臨床開發的過程充滿挑戰,並且結果並不總是如預期般順利。CAMP4的努力不僅需要技術上的創新,還需要持續的資金支持和合作夥伴的參與,以確保這些潛在療法能夠順利進入市場並造福患者。這使得投資者和相關利益方在支持這類創新時,必須保持謹慎和耐心。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。

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