Cabaletta Bio計劃2027年提交治療肌炎的BLA申請

Cabaletta Bio 宣布預計於 2027 年提交 rese-cel 的生物製劑許可申請，針對肌炎的治療，並在最近與 FDA 的會議中達成一致的登記隊列設計

2025 年 5 月 15 日 07:00 ET | 來源：Cabaletta Bio

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– 兩個特定亞型的隊列各新增約 15 名患者，加入正在進行的 RESET-Myositis™ 試驗 –

– 肌炎的 rese-cel 獲得再生醫學先進療法（RMAT）認證，這是一種影響約 80,000 名美國患者的多系統自身免疫疾病，除了每月的靜脈注射免疫球蛋白（IVIg）外，沒有其他獲批的治療方案 –

– RESET™ 臨床開發計劃中的多個 1/2 期疾病隊列已完全招募；截至 2025 年 5 月 9 日，共有 44 名患者報名，23 名患者已接受治療 –

– 預計在 2025 年第三季度與 FDA 進行系統性紅斑狼瘡（SLE）和狼瘡腎炎（LN）的登記討論；在 2025 年第四季度與 FDA 進行系統性硬化症的登記討論 –

– 將於 2025 年 6 月在 EULAR 2025 大會上進行三場口頭報告，介紹有關肌炎、SLE/LN 和系統性硬化症的 rese-cel 新臨床數據 –

賓夕法尼亞州費城，2025 年 5 月 15 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Cabaletta Bio, Inc.（納斯達克：CABA）是一家臨床階段生物技術公司，專注於開發和推出首個專為自身免疫疾病患者設計的治療性靶向細胞療法，今天宣布預計於 2027 年提交 rese-cel 的生物製劑許可申請（BLA），這是在最近與美國食品藥品監督管理局（FDA）會議後，針對 RESET-Myositis 試驗的登記隊列設計達成一致的結果。

Cabaletta 的首席醫療官 David J. Chang 醫生表示：“肌炎是一種嚴重、致殘和潛在危及生命的多系統疾病，影響約 80,000 名美國患者，這些患者的死亡風險增加三倍，主要是由於間質性肺病、心血管疾病和癌症風險增加。對於這些患者中的一部分，唯一獲 FDA 批准的治療選擇是每月靜脈注射免疫球蛋白。”他補充道：“在 RESET-Myositis 試驗中，針對單次基於體重的 rese-cel 劑量的臨床安全性和有效性數據，以及來自更廣泛的 RESET 臨床計劃的數據，支持了我們最近與 FDA 的討論和對肌炎的 RMAT 認證。根據我們最近與 FDA 會議的會議紀要，我們正在推進一項登記研究設計，該設計包括兩個獨立的特定亞型隊列，每個隊列約有 15 名患者，並在 rese-cel 注射後的 26 週內達成主要終點。主要終點包含一個經過驗證的臨床改善評分，該評分曾用於批准 IVIg 用於皮肌炎患者。支持 FDA 討論的臨床數據將在即將舉行的 EULAR 大會上進行三場口頭報告，而相關的基礎科學數據則將在當前的 ASGCT 會議上發表。隨著 1/2 期 RESET-Myositis 試驗的招募完成，以及利用我們行業領先的美國臨床試驗網絡的能力，我們期待擴展我們正在進行的臨床研究並提交我們的第一份 rese-cel BLA。”

監管和製造更新

在與 FDA 進行的 Type C 會議後，Cabaletta 計劃在正在進行的 RESET-Myositis 試驗中實施以下設計，針對兩個單臂的疾病特定登記隊列，任何一個隊列如果成功，都可以支持未來的 rese-cel 肌炎 BLA 提交：

* 一個隊列將評估約 15 名患有皮肌炎（DM）或抗合成酶綜合症（ASyS）的患者，另一個隊列將評估約 15 名患有免疫介導的壞死性肌病（IMNM）的患者。納入和排除標準將與 1/2 期隊列高度相似。雖然可以獨立提交任何一個隊列的 BLA，但我們相信這兩個隊列結合起來有潛力支持一個廣泛的標籤，以涵蓋美國約 80,000 名肌炎患者，包括那些有或沒有 IVIg 使用歷史的患者。

* 登記隊列將評估與 1/2 期肌炎隊列中使用的相同單次基於體重的 rese-cel 注射，劑量為 1 x 10^6 細胞/kg。登記隊列的主要終點基於總改善分數（TIS），以評估患者在 rese-cel 注射後 26 週內的結果。

* FDA 支持使用來自整個 RESET 臨床試驗計劃的合併 rese-cel 安全數據，以補充肌炎特定的安全數據，作為肌炎 BLA 提交的依據。在最近的 Type C 會議中，Cabaletta 與 FDA 就所需的安全數據庫大小達成一致，預計約有 100 名接受相同單次基於體重劑量的自身免疫疾病患者，其中超過 40% 已在 RESET 臨床開發計劃中招募。

FDA 還為 rese-cel 在肌炎治療中授予了再生醫學先進療法（RMAT）認證。RMAT 認證的優勢包括快速通道和突破性療法認證計劃的所有好處，包括潛在的 BLA 提交加速審查，以及提供與 FDA 更頻繁的互動機會，以促進藥物開發。來自每個 RESET-Myositis、RESET-SLE™ 和 RESET-SSc™ 試驗的新臨床數據將於 2025 年 6 月 11-14 日在西班牙巴塞羅那的 EULAR 2025 大會上進行三場口頭報告。

Cabaletta 還持續在其製造策略上進行及時和有紀律的投資，旨在降低銷售成本、提高規模並縮短從採集到輸送的時間。為了支持商業供應的準備，Cabaletta 正在推進其在 Oxford Biomedica 的 BLA 啟用活動，並在 Lonza 實施計劃中的商業藥物產品流程，預計將於 2025 年第三季度初投入使用，以支持登記招募。

財務更新

截至 2025 年 3 月 31 日，公司擁有現金及現金等價物 1.318 億美元，根據我們今天早上提交的 10-Q 表格，與 2024 年 12 月 31 日的 1.64 億美元相比。公司預計截至 2025 年 3 月 31 日的現金和現金等價物將使其能夠資助其運營計劃至 2026 年上半年。

關於肌炎
肌炎是一組嚴重、致殘且潛在危及生命的自身免疫疾病，其特徵是嚴重的炎症和肌肉無力。它通常影響中年女性，患者可能會經歷無力、疲勞、疼痛、呼吸急促和吞嚥困難，此外還可能出現其他器官系統的症狀，如肺、心臟或皮膚。死亡風險約為一般人群的三倍，主要是由於間質性肺病、心血管疾病和/或惡性腫瘤。肌炎根據潛在的免疫機制和臨床特徵分為幾個亞型，包括皮肌炎（DM）、抗合成酶綜合症（ASyS）和免疫介導的壞死性肌病（IMNM）。這些亞型在美國影響約 80,000 名患者，在歐洲影響約 85,000 名患者。目前的標準護理通常涉及抑制免疫系統的藥物和/或每月靜脈注射免疫球蛋白（IVIg）等慢性強化療法，這是唯一獲 FDA 批准的成人 DM 患者的療法。儘管有這些療法，許多肌炎患者的病情仍對現有藥物無反應。根據對肌炎治療醫生的定量市場研究，我們相信約 20% 至 25% 的 80,000 名美國肌炎患者，即那些患有難治性中度或重度疾病的患者，將是 rese-cel 治療的潛在候選者。

關於 rese-cel（前稱 CABA-201）
Rese-cel 是一種包含 4-1BB 的全人類 CD19-CAR T 細胞研究療法，針對自身免疫疾病中 B 細胞對疾病的發起和/或維持有貢獻的患者。經過一次基於體重的注射後，rese-cel 設計用於暫時且深度去除外周循環和組織中的所有 CD19 陽性細胞。我們相信這種方法有潛力重設免疫系統，並在患者中產生深遠的臨床反應，而無需長期治療。Cabaletta 目前正在 RESET™（REstoring SElf-Tolerance）臨床開發計劃中評估 rese-cel，該計劃包括多個疾病特定的、公司贊助的臨床試驗，涵蓋廣泛的自身免疫疾病治療領域，包括風濕病學、神經學和皮膚病學。

關於 Cabaletta Bio
Cabaletta Bio（納斯達克：CABA）是一家臨床階段生物技術公司，專注於開發和推出首個專為自身免疫疾病患者設計的治療性靶向細胞療法。CABA™ 平台包括兩種互補策略，旨在推進工程 T 細胞療法的發現和開發，這些療法有潛力成為廣泛自身免疫疾病的深度和持久的、或許是治癒性的治療。領先的 CARTA（Chimeric Antigen Receptor T cells for Autoimmunity）策略優先開發 rese-cel，這是一種包含 4-1BB 的全人類 CD19-CAR T 細胞研究療法。Rese-cel 目前正在 RESET™（REstoring SElf-Tolerance）臨床開發計劃中進行評估，涵蓋多個治療領域，包括風濕病學、神經學和皮膚病學。Cabaletta Bio 的總部和實驗室位於賓夕法尼亞州費城。欲了解更多信息，請訪問 www.cabalettabio.com。

前瞻性聲明
本新聞稿包含 Cabaletta Bio 根據 1995 年《私營證券訴訟改革法》所定義的“前瞻性聲明”，包括但不限於，對 Cabaletta 的業務計劃和整體目標的明確或隱含聲明；Cabaletta 實現其推出首個專為自身免疫疾病患者設計的治療性靶向細胞療法的願景的能力；Cabaletta 成功完成其藥物候選者的研究、進一步開發和商業化的能力，包括 Cabaletta 臨床試驗的時間和結果及其進行和完成臨床試驗的能力；預期臨床結果將支持 rese-cel 的安全性和活性概況；有關監管機構的互動時間的聲明，包括這些機構對 Cabaletta 正在進行的臨床試驗的安全信息的審查和 rese-cel 的潛在登記途徑；Cabaletta 能否利用其新興臨床數據及其高效的開發策略；Cabaletta 能否利用其研究和轉化見解所帶來的潛在好處；包括與任何類似設計的構造或劑量方案相關的；Cabaletta 對即將在 EULAR 大會上發表的臨床數據的預期；Cabaletta 對 rese-cel 潛在成功和治療益處的預期；該公司在 SLE、肌炎、系統性硬化症（SSc）和重症肌無力（gMG）患者中推進 rese-cel 的單獨 1/2 期臨床試驗的進展，以及推進 RESET-PV 和 RESET-MS 試驗的進展，包括與狀態、安全數據、臨床試驗設計效率和數據讀取時間的更新；Cabaletta 擴大其臨床供應以進行登記試驗的能力，以及擴大其 rese-cel 製造選項的能力；Cabaletta 利用其行業領先的美國臨床試驗網絡，在 2025 年下半年啟動肌炎登記隊列招募的能力，並加速其療法的開發，以為患者產生臨床和轉化數據；Cabaletta 對 RMAT 認證的預期及新登記隊列的啟動和潛在 BLA 提交的預期；Cabaletta 對與 FDA 在登記試驗設計上達成一致的信心；以及 Cabaletta 對未來資本使用、支出和其他財務結果的預期及其資助運營至 2026 年上半年的能力。

本新聞稿中的任何前瞻性聲明均基於管理層對未來事件的當前預期和信念，並受到多種風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與本新聞稿中所述或隱含的結果有實質性和不利的差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與監管申請和潛在批准相關的風險；生物活性或持久性跡象可能無法反映長期結果的風險；Cabaletta 在其 rese-cel 的前臨床研究和臨床試驗中證明安全性、有效性和耐受性的能力；在學術出版物中使用的類似設計構造的結果，可能由於劑量方案的不同，無法反映我們希望通過 rese-cel 實現的結果；對試驗設計或方法的修改可能無法產生預期的好處，且試驗設計可能需要進一步修改的風險；與臨床試驗地點啟動、招募延遲或招募率低於預期相關的風險；與臨床試驗結果評估相關的延遲；在臨床研究中觀察到的意外安全或有效性數據的風險；與市場和經濟條件波動及公共衛生危機相關的風險；Cabaletta 保留和認可再生醫學先進療法、孤兒藥物認證和快速通道認證或其他適用於其產品候選者的認證所賦予的預期激勵的能力的風險；與維護和保護其知識產權的能力相關的風險；與維護與 Cabaletta 的合作和製造夥伴的成功關係的風險；與啟動和進行研究及其產品候選者的其他開發要求相關的不確定性；任何一個或多個 Cabaletta 的產品候選者未能成功開發和/或商業化的風險；初步或中期的前臨床研究或臨床研究結果可能無法預測未來研究結果的風險；以及公司資助其運營和繼續經營的能力。關於這些和其他風險、不確定性及其他重要因素的討論，任何一項都可能導致 Cabaletta 的實際結果與前瞻性聲明中所述的結果存在差異，請參見 Cabaletta 最近在 10-K 表格中的“風險因素”部分，以及 Cabaletta 其他後續向證券交易委員會提交的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息均為發布之日的內容，Cabaletta 除非法律要求，否則不承擔更新此信息的義務。

聯絡人：

Anup Marda
首席財務官
investors@cabalettabio.com

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這篇報導揭示了 Cabaletta Bio 在肌炎治療領域的重要進展，特別是針對目前缺乏有效治療方案的患者。肌炎的嚴重性和患者的迫切需求使得 rese-cel 的開發顯得尤為重要。Cabaletta Bio 的策略不僅是針對特定的亞型進行研究，還考慮到如何在臨床試驗中獲得 FDA 的支持，這對於未來的藥物上市至關重要。這樣的進展不僅能夠改善患者的生活質量，還可能在未來改變自身免疫疾病的治療格局。隨著更多臨床數據的發布和 FDA 的進一步指導，Cabaletta Bio 的 rese-cel 有望成為一項具有潛力的治療選擇，為許多患者帶來希望。

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