Cabaletta Bio最新臨床數據顯示自體免疫療法新突破

更新 – Cabaletta Bio 宣布更新的臨床數據，顯示 rese-cel 在多個適應症中臨床反應加深

2025年2月18日 10:21 ET | 來源：Cabaletta Bio

– 隨著時間的推移，三名系統性紅斑狼瘡（SLE）患者在DORIS緩解中，首位腎炎患者達到完全腎反應，首位皮肌炎患者保持顯著的總改善分數（TIS）提升；這些患者均已停用所有免疫抑制劑，並在最新跟進時減少或停用類固醇。

– 在首批10名接受治療的患者中，安全性資料顯示風險與效益的平衡良好；90%的患者經歷了無細胞因子釋放綜合症（CRS）或1級CRS（發燒），90%的患者未出現免疫效應細胞相關神經毒性綜合症（ICANS）。

– 所有患者在rese-cel注射後均觀察到深度B細胞耗竭，並在再生時表現出過渡性初始B細胞表型；在一名硬皮病患者的淋巴結活檢中確認了組織常駐B細胞的消除。

– 截至2025年2月13日，美國和歐洲有50個臨床中心正在積極招募，RESET™臨床開發計劃中已有26名患者入組。

費城，2025年2月18日（GLOBE NEWSWIRE）– Cabaletta Bio, Inc.（納斯達克：CABA）是一家臨床階段的生物技術公司，專注於開發和推出首個專門為自體免疫疾病患者設計的治療性靶向細胞療法。今天，該公司宣布來自RESET臨床開發計劃的首批10名接受rese-cel（之前稱為CABA-201）治療的患者的新更新臨床數據。這些數據由Cabaletta Bio的聯合創始人及科學顧問委員會共同主席Aimee Payne醫生在2025年美國科學促進協會年會的“科學突破”環節中發表，該會議於2025年2月13日至15日在馬薩諸塞州波士頓舉行，並由Cabaletta Bio的首席科學官Samik Basu醫生於2025年2月20日至22日在德國慕尼黑舉行的第5屆國際淋巴細胞工程會議上發表。

“對rese-cel的臨床經驗不斷擴展，突顯了其在活躍、難治性自體免疫疾病患者中，無需使用免疫抑制劑或類固醇即可提供顯著臨床反應的潛力。隨著目前正在進行的肌炎、狼瘡和系統性硬皮病試驗中，患者達到SLE的DORIS緩解、腎炎的完全腎反應，以及皮肌炎的顯著TIS改善，且所有患者均已停用免疫抑制劑並減少或停用類固醇，我們相信rese-cel有潛力改變自體免疫疾病患者的生活，”Cabaletta的首席醫療官David J. Chang醫生表示。“我們打算在2025年上半年與FDA會面時，將這些數據納入，以對齊註冊試驗的設計。我們相信，在美國和歐洲擴大臨床中心的佈局，促進了我們加快RESET計劃的招募和給藥速度。自去年11月以來，每週平均有一名患者入組，我們預期今年將生成足夠的數據，進一步明確rese-cel在多個適應症中的特徵，迅速為自體免疫患者提供其治療潛力。”

Cabaletta目前正在RESET（重建自我耐受性）臨床開發計劃中評估rese-cel，該計劃包括六項公司贊助的1/2期臨床試驗，涵蓋特定疾病的隊列，涉及風濕病學、神經學和皮膚病學等治療領域。所有隊列都在經過氟達拉濱和環磷酰胺的預處理後，評估基於體重的單次注射rese-cel，除了RESET-PV™試驗，該試驗評估無預處理的基於體重的rese-cel劑量。

新和更新的臨床數據摘要

截至2025年1月8日的數據截止日期，10名患者已在RESET-肌炎™、RESET-SLE™和RESET-SSc™試驗中接受rese-cel治療，並有足夠的跟進資料可供評估，提供以下關鍵見解：

在RESET-肌炎試驗中，首名成年皮肌炎患者在注射後3個月內保持顯著的總改善分數（TIS），並已停用所有免疫抑制劑，正在減少類固醇，顯示出在難治性肌炎患者中實現無藥物緩解的潛力。此外，首兩名免疫介導的壞死性肌病（IMNM）患者的初步臨床反應持續顯示出更為漸進的改善，這與已發表的學術數據一致，表明肌炎亞型之間的反應動力學可能存在差異。

在RESET-SLE試驗中，非腎性系統性紅斑狼瘡（SLE）隊列中的4名患者中有3名達到DORIS（SLE緩解定義）緩解。首名接受rese-cel治療的腎炎（LN）患者達到完全腎反應（CRR）。所有6名接受治療的SLE和LN患者，包括這些患者，在數據截止日期時均顯示出臨床反應，且未使用任何免疫抑制劑和類固醇。

在RESET-SSc試驗中，首名在嚴重皮膚隊列中接受rese-cel治療的患者在注射後3個月內持續顯示出在多個身體部位的臨床意義皮膚改善，並且在停止所有特定疾病療法後，肺功能也有所改善。

rese-cel在注射後的首個月內持續顯示出周邊B細胞的深度耗竭。系統性硬皮病患者的淋巴結活檢確認了與周邊深度B細胞耗竭一致的組織常駐B細胞的消除。B細胞的再生通常在注射後約2個月開始，並表現出過渡性初始表型，反映出在深度系統性耗竭後新B細胞的產生。

在首批10名接受rese-cel治療的患者中，至少有一個月的跟進，90%經歷了無細胞因子釋放綜合症（CRS）或1級CRS（發燒），90%未出現免疫效應細胞相關神經毒性綜合症。

關於rese-cel（之前稱為CABA-201）
rese-cel是一種含有4-1BB的全人類CD19-CAR T細胞研究療法，針對B細胞在自體免疫疾病中的啟動和/或維持發病中起作用的患者。經過一次基於體重的注射，rese-cel旨在暫時且深度耗竭周邊循環和組織中的所有CD19陽性細胞。這種方法有潛力重置免疫系統，並在患者中實現深刻的臨床反應，而無需長期治療。Cabaletta目前正在RESET™（重建自我耐受性）臨床開發計劃中評估rese-cel，該計劃包括多個特定疾病的公司贊助臨床試驗，涵蓋風濕病學、神經學和皮膚病學等廣泛的治療領域。

關於Cabaletta Bio
Cabaletta Bio（納斯達克：CABA）是一家臨床階段的生物技術公司，專注於開發和推出首個專門為自體免疫疾病患者設計的治療性靶向細胞療法。CABA™平台涵蓋兩種互補策略，旨在推進工程T細胞療法的發現和開發，這些療法有潛力成為廣泛自體免疫疾病的深度和持久的，甚至可能是治癒性的治療。主要的CARTA（自體免疫的嵌合抗原受體T細胞）策略正在優先開發rese-cel，這是一種含有4-1BB的全人類CD19-CAR T細胞研究療法。rese-cel目前正在RESET™（重建自我耐受性）臨床開發計劃中進行基於體重的單次劑量評估，涵蓋多個治療領域，包括風濕病學、神經學和皮膚病學。Cabaletta Bio的總部和實驗室位於賓夕法尼亞州費城。欲了解更多信息，請訪問 www.cabalettabio.com 並在LinkedIn上與我們聯繫。

前瞻性聲明
本新聞稿包含Cabaletta Bio根據1995年《私人證券訴訟改革法》修訂版的定義的“前瞻性聲明”，包括但不限於，對Cabaletta的業務計劃和目標的明示或暗示聲明；Cabaletta實現其推出首個專門為自體免疫疾病患者設計的治療性靶向細胞療法的願景的能力；Cabaletta成功完成其藥物候選者的研究、進一步開發和商業化的能力，包括Cabaletta臨床試驗的時間和結果以及其進行和完成臨床試驗的能力；預期臨床結果將支持rese-cel的安全性和活性特徵；與監管機構互動的時間預測，包括這些機構對Cabaletta正在進行的臨床試驗的安全信息的審查以及rese-cel的潛在註冊途徑；Cabaletta對rese-cel潛在成功和治療效益的預期，包括其相信rese-cel有潛力重置免疫系統並在患者中實現深刻的臨床反應，而無需長期治療的信念；以及Cabaletta對其在SLE、肌炎、SSc和gMG患者中推進rese-cel的獨立1/2期臨床試驗的預期進展，包括有關狀態、安全數據、臨床試驗設計效率和數據讀取時間的更新；即將舉行的科學會議上臨床數據讀取的臨床意義；Cabaletta相信其不斷擴展的臨床經驗強調了rese-cel在活躍、難治性自體免疫疾病患者中無需使用免疫抑制劑或類固醇即可提供顯著臨床反應的潛力，以及其相信rese-cel有潛力改變自體免疫疾病患者的疾病結果和生活的信念；以及Cabaletta相信其不斷增長的中心數量將使其能夠繼續加快RESET計劃中的招募和給藥速度，進一步使其能夠評估rese-cel的新興臨床特徵及其對自體免疫患者的治療潛力。

本新聞稿中的任何前瞻性聲明均基於管理層對未來事件的當前預期和信念，並受到多種風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與這些前瞻性聲明中所述或暗示的結果存在重大和不利的差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與監管申請和潛在批准相關的風險；生物活性或持續性跡象可能無法告知長期結果的風險；Cabaletta在其rese-cel的臨床前研究和臨床試驗中證明安全性、有效性和耐受性的證據不足的風險；在學術出版物中觀察到的類似設計構造的結果，可能由於劑量方案的不同，未必能反映我們希望在rese-cel中實現的結果；對試驗設計或方法的修改可能未能達到預期效果，且試驗設計可能需要進一步修改的風險；與臨床試驗中心啟動、招募延遲或招募率低於預期的風險；與臨床試驗結果評估相關的延遲；在臨床研究中觀察到的意外安全性或有效性數據的風險；與市場和經濟條件波動以及公共衛生危機相關的風險；Cabaletta能否保留和認識到其產品候選者所賦予的孤兒藥認證和快速通道認證或其他認證的預期激勵的風險；與Cabaletta能否保護和維護其知識產權的風險；與Cabaletta能否與其合作和製造夥伴建立和維持成功關係的風險；與啟動和進行研究及其產品候選者的其他開發需求相關的不確定性；任何一個或多個Cabaletta的產品候選者未能成功開發和/或商業化的風險；以及初步或中期的臨床研究結果未必能預測未來研究中結果的風險。欲了解這些風險和不確定性以及其他重要因素，任何一項都可能導致Cabaletta的實際結果與前瞻性聲明中所包含的結果不同，請參見Cabaletta最近的10-K表格年報中的“風險因素”部分，以及Cabaletta隨後向證券交易委員會提交的其他文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息均截至發布之日，Cabaletta無義務更新此信息，除非法律要求。

聯繫人：

Anup Marda
首席財務官
investors@cabalettabio.com

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這篇文章的內容展示了Cabaletta Bio在自體免疫疾病治療方面的進展，尤其是rese-cel的臨床數據顯示出顯著的潛力。這不僅意味著治療選擇的擴展，還可能改變患者的生活質量。值得注意的是，這些數據顯示出患者在無需使用免疫抑制劑的情況下，依然能獲得良好的臨床反應，這對於長期依賴藥物的患者來說，無疑是一個積極的信號。

然而，這些結果仍需在更大範圍內進行驗證，並且在進一步的臨床試驗中，研究人員需要密切關注不同亞型的反應動力學，這可能會影響治療的普遍適用性。此外，Cabaletta Bio的計劃與FDA的會議將是未來發展的關鍵，這將決定rese-cel是否能夠進一步推進至市場。整體而言，這些新數據不僅為自體免疫疾病的治療帶來希望，也為未來的研究和開發指明了方向。

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