Biodexa eRapa 進入美國第三期臨床試驗新階段

Biodexa宣布與FDA的Type C會議成功，針對eRapa在FAP的第三期計劃

2025年3月10日

Biodexa Pharmaceuticals PLC（「Biodexa」或「公司」）（納斯達克：BDRX），一家臨床階段的生物製藥公司，專注於開發創新產品以治療未滿足醫療需求的疾病，今日宣布與美國食品藥品監督管理局（「FDA」）的Type C會議結果，討論計劃中的eRapa在家族性腺瘤性息肉病（「FAP」）的註冊性第三期研究的方案。

此次Type C會議是在與FDA進行的富有成效的第二期結束會議之後召開的，並且在2024年5月的消化疾病週上發表了eRapa在FAP的六個月數據，及在2024年6月巴塞隆納的InSight會議上發表了12個月的數據。會議中討論了統計計劃、安全數據庫以及最重要的，第三期研究的綜合終點。來自FDA腸胃病學和腫瘤學部門的代表為提議的計劃提供了寶貴的意見，該公司相信在下個季度啟動FAP的註冊性第三期研究的路徑已經明確。

計劃中的eRapa在FAP的註冊性第三期研究將是一項雙盲安慰劑對照試驗，涉及168名患者，隨機分配比例為2:1（藥物/安慰劑）。預計該研究將在美國和歐洲約30個臨床中心進行。美國部分的研究將由位於德克薩斯州聖安東尼奧的LumaBridge進行，而歐洲部分則由Precision for Medicine LLC負責。第三期研究獲得了來自德克薩斯癌症預防研究所（「CPRIT」）的1700萬美元資助，以及公司匹配的850萬美元，這筆資金已全額存入保管賬戶。

Biodexa的首席醫療官Gary Shangold博士表示：「由於FAP目前沒有獲批的產品，我們很高興能與FDA及我們的美國CRO LumaBridge合作，確定eRapa在FAP的監管路徑。特別是對綜合終點的共識，為最終確定方案、招募美國臨床中心及開始患者招募鋪平了道路。」

關於eRapa

eRapa是一種專有的口服片劑形式的雷帕霉素，也稱為西羅莫司。雷帕霉素是一種mTOR（哺乳動物雷帕霉素靶蛋白）抑制劑。研究顯示，mTOR在調節細胞代謝、增長和增殖的信號通路中扮演著重要角色，並在腫瘤生成過程中被激活。值得注意的是，mTOR在FAP息肉中表現過度，這進一步強調了使用eRapa這種強效且安全的mTOR抑制劑治療FAP的合理性。雷帕霉素在美國已獲批用於腎移植中的器官排斥反應，商標名為Rapamune®（輝瑞）。通過納米技術和pH敏感聚合物的使用，eRapa旨在解決目前可用的雷帕霉素形式中普遍存在的生物利用度差、藥代動力學變異和毒性問題。第二期研究的數據顯示，eRapa安全且耐受良好，與基線相比，12個月內總息肉負擔中位數減少了17%，整體非進展率為75%。第二組患者的非進展率達到89%，而12個月內息肉負擔中位數減少了29%。第二組的劑量方案為每兩天一次的每日劑量，這將是即將進行的註冊性第三期研究中使用的劑量方案。

德克薩斯癌症預防與研究所

截至目前，CPRIT已向德克薩斯州的研究機構和組織頒發了29億美元的資助，支持其學術研究、預防和產品開發研究計劃。CPRIT已招募237名傑出研究人員，支持43家公司在德克薩斯州的建立、擴展或搬遷，並促成超過57億美元的公共和私人投資。CPRIT的資助推進了科學和臨床知識，並提供740萬項拯救生命的癌症預防和早期檢測服務，覆蓋德克薩斯州的所有254個縣。2019年11月5日，德克薩斯州選民壓倒性通過了一項憲法修正案，為CPRIT提供額外的30億美元，總投資達60億美元，用於癌症研究和預防。

關於Biodexa Pharmaceuticals PLC

Biodexa Pharmaceuticals PLC（在納斯達克上市：BDRX）是一家臨床階段的生物製藥公司，開發創新產品以治療未滿足醫療需求的疾病。公司的主要開發項目包括eRapa，針對家族性腺瘤性息肉病和非肌肉侵襲性膀胱癌的開發；tolimidone，針對1型糖尿病的治療；以及MTX110，研究用於侵襲性罕見/孤兒腦癌的適應症。

eRapa是一種專有的口服片劑形式的雷帕霉素，也稱為西羅莫司。雷帕霉素是一種mTOR抑制劑，在調節細胞代謝、增長和增殖的信號通路中發揮重要作用。

Tolimidone是一種口服給藥的強效選擇性Lyn激酶抑制劑，主要在造血細胞、神經組織、肝臟和脂肪組織中表達。Tolimidone在動物糖尿病模型中顯示出通過增強胰島素敏感性來控制血糖的潛力，並有望成為首個血糖調節劑。

MTX110是一種溶解的組織蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制劑panobinostat的專有配方。這種專有配方能夠通過對流增強給藥（CED）以化療劑量直接送達腫瘤部位，繞過血腦屏障，並可能避免系統性毒性。

Biodexa擁有三項專有的藥物傳遞技術，專注於改善藥物的生物傳遞和生物分佈。Biodexa的總部和研發設施位於英國卡迪夫。欲了解更多信息，請訪問www.biodexapharma.com。

前瞻性聲明

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這篇報道展示了Biodexa在與FDA的討論中取得的進展，特別是在針對FAP的eRapa的第三期臨床試驗計劃上。這不僅是對該公司未來發展的重大里程碑，也反映出藥物開發過程中與監管機構合作的重要性。eRapa的開發若能成功，將為FAP患者帶來新的治療選擇，填補目前市場的空白。這也突顯了生物製藥行業在解決未滿足醫療需求方面的潛力和責任。隨著資金的支持和臨床試驗的推進，Biodexa未來的發展值得持續關注。

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