Beam Therapeutics宣布美國FDA授予BEAM-101孤兒藥物資格，用於治療鐮狀細胞病
2025年6月3日 07:00 ET | 來源：Beam Therapeutics
麻省劍橋，2025年6月3日（GLOBE NEWSWIRE）——生物技術公司Beam Therapeutics Inc.（納斯達克代碼：BEAM）今日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其BEAM-101孤兒藥物資格，這是一種針對鐮狀細胞病（SCD）的研究性基因改造細胞療法。
“鐮狀細胞病是一種嚴重的疾病，影響美國約10萬人，導致貧血、劇烈疼痛、中風甚至早逝。獲得FDA的孤兒藥物資格強調了為這種致殘性疾病提供新治療選擇的重要性，我們的臨床數據表明，BEAM-101作為我們血液學業務的主要項目，有潛力提供一種差異化的最佳治療選擇，”Beam的首席醫療官Amy Simon醫生表示。“我們期待繼續推進BEAM-101在重度鐮狀細胞病患者中的BEACON 1/2期臨床試驗，並與FDA密切合作，目標是盡快安全地將BEAM-101帶給患者，體現我們為重病患者提供終身治療的使命。”
FDA的孤兒藥物資格旨在支持針對影響美國少於20萬人的罕見疾病的治療的開發和評估。該資格為贊助公司提供潛在的好處，包括合格臨床試驗的稅收抵免、免除使用費，以及在獲批後可能獲得的七年市場獨占權。
在BEACON臨床試驗中，七名接受BEAM-101治療的患者的數據已於2024年12月在第66屆美國血液學會（ASH）年會上發表。更新的臨床數據已被接受在2025年6月的歐洲血液學會（EHA）大會上發表。BEAM-101的治療顯示出強勁和持久的胎兒血紅蛋白（HbF）增加和鐮狀血紅蛋白（HbS）減少，快速的中性粒細胞和血小板嵌合，以及正常或改善的溶血標記。BEAM-101的初步安全性資料與巴斯夫（busulfan）預處理和自體造血幹細胞移植一致。BEAM-101在Beam位於北卡羅來納州的設施中製造，使用一種先進的、基本自動化的過程，顯示出持續高產量和生存率，使得在BEACON臨床試驗中成功製造BEAM-101成為可能。Beam預計到2025年中將在持續的BEACON試驗中給予30名患者治療。
關於BEAM-101
BEAM-101是一種針對重度鐮狀細胞病（SCD）的研究性基因改造細胞療法。這種一次性療法由自體CD34+造血幹細胞和前體細胞（HSPCs）組成，這些細胞已在HBG1/2基因的啟動子區域進行了基因編輯，並通過造血幹細胞移植程序進行給藥。BEAM-101的編輯旨在抑制轉錄抑制因子BCL11A與啟動子的結合，而不干擾BCL11A的表達，從而增加非鐮狀和抗鐮狀胎兒血紅蛋白（HbF）的產生，模擬自然發生的胎兒血紅蛋白持續性變異的效果。HbF是發育和早期生命中的主要血紅蛋白變異。BEAM-101的安全性和有效性正在進行中的BEACON 1/2期研究中進行評估，這是一項針對重度血管阻塞危機（VOCs）成人患者的開放標籤單臂多中心試驗。
關於鐮狀細胞病
鐮狀細胞病是一種嚴重的遺傳性血液疾病，由β-球蛋白基因中的單點突變E6V引起。這一突變導致突變形式的鐮狀血紅蛋白（HbS）在低氧條件下聚集成長而剛硬的分子，將紅血球彎曲成鐮刀形狀。鐮刀形細胞阻塞血管並提前死亡，最終導致貧血、劇烈疼痛（危機）、感染、中風、器官衰竭和早逝。鐮狀細胞病是美國最常見的遺傳性血液疾病，估計影響約10萬名美國人和全球約800萬人。
關於Beam Therapeutics
Beam Therapeutics（納斯達克：BEAM）是一家生物技術公司，致力於建立領先的、完全整合的精準基因醫學平台。為實現這一願景，Beam組建了一個擁有基因編輯、傳遞和內部製造能力的綜合平台。Beam的基因編輯技術套件以基因編輯為基礎，這是一項專有技術，旨在使精確、可預測和高效的單碱基變更成為可能，而無需在DNA中造成雙鏈斷裂。這有潛力使Beam能夠推進多樣化的基因編輯計劃。Beam是一個以價值為驅動的組織，致力於其員工、尖端科學，以及為重病患者提供終身治療的願景。
關於前瞻性聲明的警告
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》定義的前瞻性聲明。投資者被警告不要過度依賴這些前瞻性聲明，包括但不限於：我們的技術的治療應用和潛力，包括對SCD的應用；我們的計劃和預期時間表，以推進我們的項目，包括臨床試驗設計和對BEAM-101的預期；我們在即將舉行的醫學會議上呈現數據的計劃；對BEAM-101孤兒藥物資格的潛在好處的預期；以及我們通過基因編輯開發終身治療的精準基因醫學的能力。每一項前瞻性聲明都面臨重要的風險和不確定性，這可能導致實際結果與該聲明中表達或暗示的結果有重大差異，包括但不限於：我們開發、獲得監管批准和商業化我們的產品候選者的能力，這可能需要比計劃更長的時間或花費更多的費用；我們籌集額外資金的能力，這可能無法獲得；我們獲得、維持和執行對我們的產品候選者的專利及其他知識產權保護的能力；我們的產品候選者獲得必要的監管批准以推進人體臨床試驗的可能性不確定；我們的產品候選者和我們依賴的傳遞方式可能會引起嚴重不良事件；我們的產品候選者可能會經歷製造或供應中斷或失敗；與競爭產品相關的風險；我們認識到BEAM-101孤兒藥物資格所帶來的潛在好處的能力；以及在2024年12月31日結束的年度報告的“風險因素摘要”和“風險因素”標題下識別的其他風險和不確定性。這些前瞻性聲明僅在本新聞稿發布之日有效。可能導致我們實際結果與預期結果不同的因素或事件可能會不時出現，我們無法預測所有這些因素。我們不承擔更新任何前瞻性聲明的義務，無論是因為新信息、未來發展還是其他原因，除非適用法律要求這樣做。
聯繫方式：
投資者：
Holly Manning
Beam Therapeutics
hmanning@beamtx.com
媒體：
Josie Butler
1AB
josie@1abmedia.com
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這篇報導展示了Beam Therapeutics在治療鐮狀細胞病方面的重要進展，特別是獲得FDA的孤兒藥物資格，這不僅是對公司技術的認可，也為患者帶來了新的希望。隨著臨床試驗的進展，BEAM-101有潛力成為一種改變遊戲規則的療法，尤其是在目前治療選擇有限的情況下。這一進展不僅突顯了基因編輯技術的潛力，也呼應了全球對於罕見疾病治療的迫切需求。未來，若BEAM-101能成功上市，將可能對數以萬計的患者生活質量產生深遠的影響。
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