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Avadel藥業獲FDA授予LUMRYZ孤兒藥資格

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Avadel Pharmaceuticals 獲得 FDA 的孤兒藥物認證,用於治療特發性嗜睡症的 LUMRYZ™(氫氧化鈉)長效口服懸浮液

2025年6月5日,07:30 ET | 來源:Avadel Pharmaceuticals plc

都柏林,2025年6月5日(GLOBE NEWSWIRE)—— Avadel Pharmaceuticals plc(納斯達克:AVDL),一家專注於轉變藥物以改善生活的生物製藥公司,今天宣布其產品 LUMRYZ™ 獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)對特發性嗜睡症(IH)的孤兒藥物認證(ODD)。該認證的授予是基於 LUMRYZ 可能在臨床上優於已獲批准的同類藥物的合理假設,因為 LUMRYZ 提供了針對 IH 患者的每晚一次劑量,這是一種需要潛在終身治療的慢性睡眠障礙。

Avadel Pharmaceuticals 首席執行官 Greg Divis 表示:「我們很高興 LUMRYZ 獲得了特發性嗜睡症的孤兒藥物認證,這一認可強化了我們為罕見睡眠障礙患者開發差異化療法的策略。獲得孤兒藥物認證突顯了我們下一代長效氫氧化鈉的獨特價值及其對 IH 患者的潛力。如果獲得批准,我們將繼續聽取臨床醫生和患者的反饋,這些患者對於長效氫氧化鈉的需求非常迫切,因為他們面臨著比嗜睡症患者更為嚴重的睡眠慣性問題。隨著我們在關鍵的第三期 REVITALYZ 試驗中不斷取得進展,以及在嗜睡症領域建立的商業基礎和不懈努力的團隊,我們有信心能夠在 IH 領域推進 LUMRYZ,最終改變 IH 的治療格局。」

IH 是一種罕見且令人困擾的睡眠障礙,特徵是白天過度嗜睡,並且無法歸因於其他醫療條件。LUMRYZ 目前正在 REVITALYZ™ 試驗中評估,該試驗是一項雙盲、安慰劑對照、隨機撤藥的多中心第三期研究,旨在評估 LUMRYZ 作為每晚一次劑量的療效和安全性。該研究將招募約150名被診斷為 IH 的成年人。REVITALYZ 的招募對於從即釋氫氧化鈉轉換的參與者和目前未服用氫氧化鈉的參與者均開放,並計劃於2025年底完成。

孤兒藥物認證是 FDA 為支持罕見疾病的藥物開發而授予的,該認證適用於對於影響美國少於200,000人的罕見疾病或狀況的診斷和/或治療顯示出希望的藥物和生物製劑。該認證可以為指明的化合物和藥物的開發及商業化提供多項好處,包括在產品獲批後在美國享有七年的市場獨占權、FDA 在臨床試驗設計方面的協助以及豁免 FDA 使用費。

關於 LUMRYZ™(氫氧化鈉)長效口服懸浮液

LUMRYZ 是一種長效氫氧化鈉藥物,於2023年5月1日獲得 FDA 批准,成為首個也是唯一一種用於治療成人嗜睡症患者的每晚一次劑量的藥物。2024年10月16日,LUMRYZ 也獲得批准用於7歲及以上的兒童嗜睡症患者的每晚一次劑量治療。

FDA 對 LUMRYZ 的批准是基於 REST-ON™ 試驗的結果,這是一項針對成人嗜睡症的隨機、雙盲、安慰劑對照的關鍵第三期試驗。LUMRYZ 在三個主要共同終點(過度白天嗜睡(MWT)、臨床醫生對患者功能的整體評估(CGI-I)和發作)中,與安慰劑相比顯示出統計學上顯著且臨床上有意義的改善。

隨著2023年5月和2024年10月的批准,FDA 也對 LUMRYZ 在成人嗜睡症患者和7歲及以上的兒童嗜睡症患者的治療中授予了7年的孤兒藥物獨占權,因為 FDA 發現 LUMRYZ 相對於目前可用的氫氧化鈉治療具有臨床優越性。特別是,FDA 認為 LUMRYZ 在患者護理方面的貢獻重大,超過目前可用的每晚兩次氫氧化鈉產品,因為它提供了一種避免夜間喚醒以服用第二劑的每晚一次劑量方案。

目前,LUMRYZ 僅獲得用於治療7歲及以上的嗜睡症患者的發作或過度白天嗜睡的批准,Avadel 不會將 LUMRYZ 用於超出嗜睡症的任何適應症。

適應症
LUMRYZ(氫氧化鈉)長效口服懸浮液是一種處方藥,用於治療7歲及以上的嗜睡症患者的以下症狀:

* 突然出現的肌肉無力或癱瘓(發作)
* 過度白天嗜睡(EDS)

重要安全信息

警告:與其他中樞神經系統(CNS)抑制劑(例如用於幫助入睡的藥物,包括鴉片類止痛藥、苯二氮平類、鎮靜抗抑鬱藥、抗精神病藥物、鎮靜抗癲癇藥物、全身麻醉藥、肌肉鬆弛劑、酒精或街頭毒品)同時服用 LUMRYZ™(氫氧化鈉)可能會導致嚴重的醫療問題,包括呼吸困難(呼吸抑制)、低血壓(低血壓)、警覺性改變(嗜睡)、昏厥(暈厥)和死亡。

LUMRYZ 的有效成分(氫氧化鈉)是一種γ-羥基丁酸(GHB)的形式,屬於管制物質。單獨或與其他 CNS 抑制劑一起濫用或誤用非法 GHB 會導致嚴重的副作用,包括癲癇發作、呼吸困難(呼吸抑制)、警覺性改變(嗜睡)、昏迷和死亡。如果您出現任何這些嚴重的副作用,請立即聯繫您的醫生。

由於這些風險,LUMRYZ 僅可通過處方獲得,並通過 LUMRYZ REMS 認證的藥房配藥。您必須註冊 LUMRYZ REMS 才能獲得 LUMRYZ。進一步的信息可在 www.LUMRYZREMS.com 獲得,或致電 1-877-453-1029。

不應在服用 LUMRYZ 的同時服用其他睡眠藥物或鎮靜劑(會導致嗜睡的藥物),飲酒或有一種罕見的問題,稱為琥珀酸半醛脫氫酶缺乏症。

請將 LUMRYZ 存放在安全的地方以防止濫用和誤用。出售或贈送 LUMRYZ 可能會對他人造成傷害,並且是違法的。如果您或您的孩子曾經濫用或依賴過酒精、處方藥或街頭毒品,請告訴您的醫生。

任何服用 LUMRYZ 的人應在服用後至少六(6)小時內避免進行需要完全清醒或危險的活動,包括駕駛汽車、使用重型機械或飛行。這些活動應在您了解 LUMRYZ 對您的影響後再進行。

快速入睡,包括在站立或起床時,可能導致跌倒並造成需要住院的傷害。

LUMRYZ 可能會導致嚴重的副作用,包括:

* **呼吸問題,包括** 呼吸變慢、呼吸困難和/或在睡眠中短暫不呼吸(例如,睡眠呼吸暫停)。已有呼吸或肺部問題的人在服用 LUMRYZ 時更有可能出現呼吸問題。
* **心理健康問題,包括** 混淆、看到或聽到不真實的事物(幻覺)、異常或困擾的想法(異常思維)、感到焦慮或不安、抑鬱、自殺念頭或自殺企圖、疲勞增加、內疚或無價值感以及注意力不集中。如果您或您的孩子有過抑鬱症或曾試圖傷害自己,請告訴您的醫生。**如果您或您的孩子出現心理健康問題的症狀或體重或食慾的變化,請立即聯繫您的醫生。**
* **夢遊。** 夢遊可能導致受傷。如果您或您的孩子開始夢遊,請告訴您的醫生。

如果您或您的孩子正在進行低鹽飲食或有高血壓、心衰或腎臟問題,請告訴您的醫生。LUMRYZ 含有大量鈉(鹽),可能不適合您。

LUMRYZ 在成人中最常見的副作用包括噁心、頭暈、尿床、頭痛和嘔吐。當您服用較高劑量的 LUMRYZ 時,副作用可能會增加。兒童中最常見的副作用包括噁心、尿床、嘔吐、頭痛、體重減輕、食慾減退、頭暈和夢遊。

LUMRYZ 可能會導致身體依賴和對藥物的渴求,當未按指示服用時。這些並不是 LUMRYZ 可能的所有副作用。

如需更多信息,請諮詢您的醫生或藥劑師。請致電您的醫生以獲取有關副作用的醫療建議。

鼓勵您向 FDA 報告處方藥的負面副作用。訪問 www.fda.gov/medwatch,或致電 1-800-FDA-1088。

請參閱完整的處方信息,包括框內警告和用藥指南。

關於 Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc(納斯達克:AVDL)是一家專注於轉變藥物以改善生活的生物製藥公司。我們的方法包括應用創新解決方案來開發解決患者面對的當前治療選擇挑戰的藥物。Avadel 的商業產品 LUMRYZ 已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批准,成為首個也是唯一一種用於治療7歲及以上嗜睡症患者的每晚一次劑量的氫氧化鈉。欲了解更多信息,請訪問 www.avadel.com。

Avadel 計劃利用其投資者關係網站作為披露重要非公開信息和遵守其根據 FD 法規的披露義務的手段。因此,投資者應該監察公司的投資者關係網站,並關注公司的新聞稿、SEC 文件、公共電話會議、報告和網絡直播。

前瞻性聲明的警告性披露
本新聞稿包括根據1933年證券法第27A條和1934年證券交易法第21E條的意義的「前瞻性聲明」。這些前瞻性聲明涉及我們的未來預期、信念、計劃、策略、目標、結果、狀況、財務表現、前景或其他事件。這些前瞻性聲明包括但不限於關於公司為罕見睡眠障礙患者(包括 IH)開發差異化療法的策略的預期、關於 LUMRYZ 改變 IH 治療格局的能力的預期、關於潛在 FDA 批准及隨後商業化 LUMRYZ 用於治療 IH 的預期、孤兒藥物認證的潛在好處,以及 REVITALYZ 試驗的進展、時間和成功的預期,包括對招募的預期。在某些情況下,前瞻性聲明可以通過使用「將」、「可能」、「可以」、「相信」、「期望」、「期待」、「在軌」、「指導」、「預測」、「估計」、「項目」、「下一步」和類似表達及其否定形式(如適用)來識別。

公司的前瞻性聲明基於在我們對業務和運營的了解範圍內作出的估算和假設,我們認為這些假設是合理的。然而,公司的業務和運營面臨重大風險,因此,無法保證實際結果和公司的業務及運營結果不會與這些前瞻性聲明中所考慮的結果有重大差異。可能導致實際結果與公司前瞻性聲明中的預期結果不同的因素包括在公司最近的年度報告(表格10-K)及隨後向證券交易委員會提交的文件中描述的「風險因素」部分的風險和不確定性。

前瞻性聲明僅在作出之日有效,並不保證未來的表現。因此,您不應過度依賴前瞻性聲明。除非法律要求,否則公司不承擔任何公開更新或修訂前瞻性聲明的義務。

投資者聯絡:
Austin Murtagh
Precision AQ
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(212) 698-8696

媒體聯絡:
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Real Chemistry
lestanley@realchemistry.com
(609) 273-3162

這篇報導展示了 Avadel Pharmaceuticals 在治療特發性嗜睡症方面的最新進展,特別是 LUMRYZ 獲得孤兒藥物認證的消息。這不僅是對患者需求的回應,也顯示出公司在市場上的競爭力。特發性嗜睡症的患者常常面臨著生活質量的挑戰,而這種新藥物的開發,若能獲得批准,將可能在治療選擇上帶來革命性的變化。

然而,值得注意的是,儘管 LUMRYZ 的研發顯示出潛在的優勢,仍需密切關注其在臨床試驗中的表現及最終的 FDA 批准。這個過程中,患者的安全性和藥物的有效性是最重要的考量。此外,孤兒藥物的認證雖然提供了市場獨占的優勢,但也意味著公司需要在商業化過程中面對更高的期望和責任。

總的來說,這一進展對於特發性嗜睡症患者來說是個好消息,未來的臨床數據將成為關鍵,決定 LUMRYZ 是否能真正改變這一罕見病症的治療格局。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。

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