Atsena發表ATSN-201治療視網膜疾病數據

Atsena Therapeutics將於第48屆視網膜學會年會上展示ATSN-201的安全性和有效性數據

2025年2月6日，北卡羅來納州杜漢姆消息（GLOBE NEWSWIRE）—— Atsena Therapeutics是一家專注於基因療法的臨床階段公司，致力於利用基因醫學的力量來逆轉或預防失明。今天，該公司宣布將於2025年2月12日至15日在佛羅里達州夏洛特港舉行的第48屆視網膜學會年會上，展示針對X連鎖視網膜裂孔（XLRS）治療的ATSN-201的安全性和有效性數據。ATSN-201是一種最佳的基因療法產品候選者，利用公司創新的AAV.SPR擴散衣殼，實現中央視網膜光感受器中的治療性基因表達，同時避免了黃斑剝離的手術風險。

展示詳情如下：

– 會議：遺傳性視網膜病變 I：臨床試驗
– 日期和時間：2025年2月13日（星期四）上午7:00-7:45（美東時間）
– 演講題目：ATSN-201劑量遞增研究中X連鎖視網膜裂孔（XLRS）患者的中期安全性和有效性
– 演講時間：上午7:25（美東時間）
– 演講者：Christine Nichols Kay醫生，Atsena Therapeutics臨床眼科顧問

LIGHTHOUSE研究是一項I/II期、開放標籤、劑量遞增和劑量擴展的臨床試驗，旨在評估ATSN-201在年齡六歲及以上的男性XLRS患者中的安全性和耐受性。該研究的招募仍在進行中。欲了解更多信息，請訪問ClinicalTrials.gov（識別碼：NCT05878860）。ATSN-201已獲得美國食品藥品監督管理局的孤兒藥物和罕見兒童疾病認證。

關於X連鎖視網膜裂孔（XLRS）

XLRS是一種由RS1基因突變引起的單基因X連鎖疾病，該基因編碼視網膜裂孔蛋白，主要由光感受器分泌。RS1位於杆狀細胞、圓錐細胞和雙極細胞的細胞外表面。XLRS的特徵是視網膜層的異常分裂，導致視力下降，無法通過眼鏡矯正，最終可能導致失明。XLRS主要影響男性，通常在幼兒期診斷。在美國和歐盟，約有30,000名男性患有XLRS，目前尚無經批准的治療方法。

關於AAV.SPR

AAV.SPR是Atsena的一種新型衣殼，能夠在視網膜注射部位之外進行橫向擴散，從而在注射到黃斑以外的區域時，安全有效地轉導中央視網膜（XLRS患者視網膜中以裂孔腔為主的區域）。在非人類靈長類動物的前臨床研究中，AAV.SPR顯示出能夠促進轉基因表達，超出視網膜注射膨隆的邊緣。這與基準AAV載體形成鮮明對比，後者僅限於原始膨隆的邊緣。在臨床相關劑量下，AAV.SPR能夠有效轉導中央視網膜的圓錐細胞，無需手術剝離，且不會引起炎症。欲了解有關前臨床研究及AAV.SPR工作原理的更多信息，請訪問Atsena的官方網站。

關於Atsena Therapeutics

Atsena Therapeutics（簡稱Atsena）是一家臨床階段的基因療法公司，致力於開發最佳的治療方案，以逆轉或預防由遺傳性視網膜疾病引起的失明。該公司的主要項目正在進行一項針對X連鎖視網膜裂孔（XLRS）的I/II期臨床試驗，這是一種通常在童年時期診斷的遺傳疾病，最終導致失明。Atsena的第一類實驗性基因療法ATSN-101針對Leber先天性黑盲（LCA1），這是兒童失明的最常見原因之一，已完成I/II期試驗並取得積極結果。Atsena正推進ATSN-101，計劃啟動全球關鍵試驗，並與日本新藥公司（Nippon Shinyaku Co., Ltd.）展開獨家戰略合作。Atsena的產品線基於新型的腺相關病毒（AAV）技術，旨在克服遺傳性視網膜疾病所帶來的挑戰。Atsena由眼科基因療法的先驅創立，擁有一支經驗豐富的團隊，致力於滿足視力喪失患者的需求。

在這篇報導中，Atsena Therapeutics的研究不僅展示了他們在基因療法領域的創新，還突顯了對於改善視力健康的潛力。特別是AAV.SPR技術的應用，顯示出在不需要手術的情況下，能夠有效地轉導視網膜，這對於患者來說是一個重大突破。隨著對於X連鎖視網膜裂孔的研究深入，未來有望為數以萬計的患者帶來希望，這也提醒我們在基因療法的發展中，科學的進步如何能夠直接影響患者的生活質量。

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