Atsena獲FDA快速通道認證 針對視網膜疾病新療法

Atsena Therapeutics 獲得美國 FDA 快速通道認證，用於 ATSN-201 基因療法治療 X-連鎖視網膜裂解症

這是 ATSN-201 獲得的第三項 FDA 認證，之前已獲得罕見兒童疾病認證和孤兒藥物認證

2025年3月12日 07:30 ET | 來源：Atsena Therapeutics

美國北卡羅來納州達勒姆，2025年3月12日（GLOBE NEWSWIRE）—— 專注於利用基因醫學的變革力量來逆轉或預防失明的臨床階段基因療法公司 Atsena Therapeutics 今日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予 ATSN-201 用於治療 X-連鎖視網膜裂解症（XLRS）的快速通道認證。ATSN-201 是一種最佳的基因療法產品候選者，利用公司的新型擴散衣殼 AAV.SPR，在不增加黃斑剝離手術風險的情況下，實現中央視網膜光感受器的基因表達治療水平。

Atsena Therapeutics 的首席執行官 Patrick Ritschel 表示：“我們很高興 FDA 授予 ATSN-201 快速通道認證，這進一步強調了其解決 XLRS 這一罕見遺傳性視網膜疾病中重大未滿足需求的潛力，該疾病目前尚無批准的治療方法。這項認證，加上之前獲得的孤兒藥物和罕見兒童疾病認證，標誌著 ATSN-201 開發的重要里程碑。Atsena 團隊將繼續致力於開發變革性的基因療法，改善 XLRS 及其他遺傳性視網膜疾病患者的生活質量。”

快速通道認證是授予旨在解決嚴重或危及生命疾病的治療，且已顯示出滿足未滿足醫療需求潛力的治療。獲得快速通道認證的治療在藥物開發過程中可以與 FDA 更頻繁地互動。此外，快速通道計劃還允許在滿足相關標準的情況下進行優先審查。

目前，對於 XLRS 尚無批准的治療方法，該疾病通常在幼兒期診斷，影響約 30,000 名美國和歐盟男性。ATSN-201 的安全性和耐受性目前正在 LIGHTHOUSE 研究中評估，這是一項針對 6 歲及以上男性患者的 I/II 階段劑量遞增和劑量擴展臨床試驗，這些患者因 RS1 基因突變而臨床診斷為 XLRS。該研究的招募仍在進行中。欲了解更多信息，請訪問 ClinicalTrials.gov（標識碼：NCT05878860）。

關於 X-連鎖視網膜裂解症 (XLRS)

XLRS 是一種由 RS1 基因突變引起的單基因 X-連鎖疾病，該基因編碼視網膜裂解素，這是一種主要由光感受器分泌的蛋白質。RS1 定位於視桿細胞、視錐細胞和雙極細胞的細胞外表面。XLRS 的特徵是視網膜層的異常分裂，稱為裂解，這會導致視力受損，無法通過眼鏡矯正，並最終導致視力逐漸喪失和失明。XLRS 主要影響男性，通常在幼兒期被診斷。美國和歐盟約有 30,000 名男性患有 XLRS，目前尚無批准的治療方法。

關於 AAV.SPR

AAV.SPR 是 Atsena 的一種新型衣殼，能夠在視網膜下注射部位以外的區域進行橫向擴散，從而在注射到黃斑以外的區域時，安全有效地轉導中央視網膜（在 XLRS 患者的視網膜中，裂解腔主要集中於此）。在非人類靈長類動物的前臨床研究中顯示，AAV.SPR 促進了超出視網膜下注射水泡邊緣的轉基因表達。這與基準 AAV 向量形成對比，後者僅限於原始水泡邊緣。在臨床相關劑量下，AAV.SPR 能夠有效轉導中央視網膜的視錐細胞，而無需進行手術剝離，並且相對於基準衣殼具有良好的安全性。欲了解有關前臨床研究及 AAV.SPR 工作原理的更多信息，請訪問 https://atsenatx.com/our-approach/laterally-spreading-aav/。

關於 Atsena Therapeutics

Atsena Therapeutics（“Atsena”）是一家臨床階段的基因療法公司，致力於開發最佳的治療方案，以逆轉或預防由遺傳性視網膜疾病引起的失明。該公司的主導項目正在進行一項針對 X-連鎖視網膜裂解症（XLRS）的 I/II 階段臨床試驗，這是一種通常在兒童期被診斷的遺傳性疾病，最終會導致失明。Atsena 的首個一類實驗性基因療法 ATSN-101 針對 Leber 先天性黑盲症 1 型（LCA1），這是導致兒童失明的最常見原因之一，已完成 I/II 階段試驗並取得了積極結果（https://doi.org/10.1016/s0140-6736(24)01447-8）。Atsena 正在推進 ATSN-101，計劃啟動全球關鍵試驗，這是其與日本新藥株式會社的獨家戰略合作的一部分。Atsena 的產品線依賴於新型腺相關病毒（AAV）技術，旨在克服遺傳性視網膜疾病所帶來的挑戰。Atsena 由眼科基因療法的先驅創立，擁有一支經驗豐富的團隊，致力於滿足視力喪失患者的需求。欲了解更多信息，請訪問 https://atsenatx.com/。

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在這篇文章中，Atsena Therapeutics 的 ATSN-201 獲得 FDA 快速通道認證，無疑為該公司在基因療法領域的努力增添了重要的一筆。這不僅是對其產品潛力的認可，也是對 XLRS 患者的希望所在。值得注意的是，這一疾病目前尚無有效的治療方案，這使得 ATSN-201 的開發具有特別的緊迫性和意義。

此外，AAV.SPR 技術的創新性使其在治療中顯示出優越性，這可能會改變未來基因療法的發展方向。隨著臨床試驗的推進，我們期待看到更多關於 ATSN-201 的數據，這將有助於進一步評估其安全性和有效性。這一進展不僅對於 XLRS 患者，對於整個基因療法領域來說都是一個重要的里程碑，或許未來能為更多遺傳性疾病的治療帶來新的希望。

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