Apellis與Sobi宣布EMA驗證Aspaveli®（pegcetacoplan）擴展適應症申請，用於C3G和原發性免疫復合體膜增生性腎小管腎炎
2025年2月20日 02:00 ET | 來源：Apellis Pharmaceuticals, Inc.
美國馬薩諸塞州沃爾瑟姆和瑞典斯德哥爾摩，2025年2月20日（GLOBE NEWSWIRE）—— Apellis Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：APLS）和Sobi®（STO:SOBI）今天宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已驗證Aspaveli®（pegcetacoplan）用於治療C3腎小管病（C3G）和原發性免疫復合體膜增生性腎小管腎炎（IC-MPGN）的適應症擴展申請。這些疾病是罕見的慢性腎病，目前尚無批准的治療方法。
“C3G和IC-MPGN是嚴重且危及生命的腎臟疾病，通常會導致腎衰竭，並需要終生腎移植或透析，”Sobi的研發及醫療事務主管兼首席醫療官Lydia Abad-Franch醫生表示。“目前沒有可用的批准治療，這一重要里程碑反映了我們改善受這些罕見腎病患者預後的決心。”
此次提交包括來自第三期VALIANT研究的正面數據。該研究達成了主要終點，顯示在第26周，接受pegcetacoplan治療的患者與安慰劑相比，蛋白尿減少了68%（p<0.0001），這一結果在所有亞組中均一致，包括疾病類型、年齡和移植狀態。
此外，接受pegcetacoplan治療的患者在腎功能穩定性方面也取得了進展（名義p=0.03），這是通過估算的腎小管過濾率來衡量的，且相當比例的患者在C3c染色強度上有顯著減少（名義p<0.0001）。pegcetacoplan的安全性和耐受性良好，與其既有的資料一致。
“迫切需要一種獲批的治療方法來延長C3G和IC-MPGN患者的腎功能，”Apellis的首席開發官Jeffrey Eisele博士說。“EMA的驗證使我們更接近於將這一治療帶給需要的歐洲患者。此外，我們還在美國推進監管流程，若獲得批准，pegcetacoplan有望在2025年下半年上市。”
Aspaveli於2021年首次獲得歐洲委員會的市場授權，用於治療陣發性夜間血紅蛋白尿症。
關於VALIANT研究
VALIANT第三期研究（NCT05067127）是一項隨機、安慰劑對照、雙盲、多中心研究，旨在評估pegcetacoplan在124名年滿12歲的C3G或原發性IC-MPGN患者中的療效和安全性。這是針對這些人群進行的最大單一試驗，也是唯一一項包括青少年和成人原生及移植腎患者的研究。研究參與者隨機分配接受pegcetacoplan或安慰劑，每週兩次，持續26週。在這26週的隨機對照期結束後，所有患者可進入26週的開放標籤階段，接受pegcetacoplan治療。該研究的主要終點是第26周尿蛋白與肌酐比率（UPCR）的對數轉換比率與基線相比的變化。
關於C3腎小管病（C3G）和原發性免疫復合體膜增生性腎小管腎炎（IC-MPGN）
C3G和原發性IC-MPGN是罕見且使人虛弱的腎病，可能導致腎衰竭。過量的C3c沉積是疾病活動的關鍵標誌，可能導致腎臟炎症、損傷和衰竭。這些疾病的根本原因尚無針對性治療。大約50%的C3G和IC-MPGN患者在診斷後五到十年內會出現腎衰竭，需進行繁重的腎移植或終身透析。此外，90%的接受過腎移植的患者會經歷疾病復發。這些疾病在美國的患者人數約為5,000人，在歐洲則高達8,000人。
關於pegcetacoplan在罕見疾病中的應用
pegcetacoplan是一種針對C3的治療，旨在調節補體級聯反應的過度激活，這是身體免疫系統的一部分，可能導致許多嚴重疾病的發生和進展。pegcetacoplan正在針對腎臟病學和血液學中的罕見疾病進行研究。pegcetacoplan已獲得批准，用於治療陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH），在美國、歐盟及其他國家以EMPAVELI®/Aspaveli®的名稱銷售。
關於Apellis和Sobi的合作
Apellis和Sobi擁有系統性pegcetacoplan的全球共同開發權。Sobi擁有系統性pegcetacoplan在美國以外的獨家商業化權利，而Apellis則擁有系統性pegcetacoplan在美國的獨家商業化權利，以及全球眼科pegcetacoplan的商業權利，包括地理性萎縮。
關於Apellis
Apellis Pharmaceuticals, Inc.是一家全球生物製藥公司，結合勇敢的科學和同情心，開發改變生命的療法，應對患者面臨的一些最具挑戰性的疾病。我們引入了15年來首個補體藥物的新類別，並且目前有兩種針對C3的批准藥物。這些藥物包括首個針對地理性萎縮的療法，這是全球失明的主要原因。我們相信，我們才剛開始解鎖針對C3在許多嚴重疾病中的潛力。欲了解更多信息，請訪問http://apellis.com或在X（Twitter）和LinkedIn上關注我們。
關於Sobi®
Sobi®是一家專注於罕見且使人虛弱的疾病的國際生物製藥公司，致力於改變患者的生活。Sobi在血液學、免疫學和專科護理領域提供可靠的創新藥物，擁有約1,800名員工，遍布歐洲、北美、中東、亞洲和澳大利亞。2024年，Sobi的收入達到260億瑞典克朗。Sobi的股票（STO:SOBI）在納斯達克斯德哥爾摩上市。欲了解更多信息，請訪問sobi.com和LinkedIn。
Apellis前瞻性聲明
本新聞稿中有關未來預期、計劃和前景的聲明，以及任何其他不涉及歷史事實的聲明，可能構成1995年《私人證券訴訟改革法》下的“前瞻性聲明”。這些聲明包括但不限於有關提交C3G和IC-MPGN患者治療的監管批准申請的計劃。用詞“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將”、“會”等類似表達旨在識別前瞻性聲明，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些識別詞。實際結果可能因多種重要因素而與此類前瞻性聲明所指示的結果存在重大差異，包括系統性pegcetacoplan是否能如預期獲得FDA或其他國外監管機構的批准，以及Apellis可能向美國證券交易委員會提交的其他文件中所討論的“風險因素”部分中的任何其他因素。本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明僅代表發表之日的觀點，Apellis特此明確否認任何更新前瞻性聲明的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
在這篇報導中，我們看到Apellis和Sobi在推動新療法的過程中，為罕見腎病患者帶來了希望。C3G和IC-MPGN這類疾病的治療選擇極為有限，這次EMA的驗證不僅是對兩家公司努力的肯定，也為患者的生命質量帶來了潛在的改善。隨著pegcetacoplan的臨床數據顯示出顯著的療效，未來的市場前景值得期待。
然而，我們也應該保持謹慎，因為這些前瞻性聲明的實現仍需經過嚴格的監管審查和市場接受度的考驗。對於患者和醫療界而言，了解這些新療法的實際效果和安全性將是未來的重要課題。希望在不久的將來，這些罕見疾病的患者能夠獲得更有效的治療選擇，改善他們的生活質量。
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