AskBio推進針對肢帶型肌肉萎縮症2I/R9的基因治療臨床試驗，第二組首位參與者已開始給藥
2025年3月7日，北卡羅來納州研究三角公園（GLOBE NEWSWIRE）—
數據安全監測委員會（DSMB）在審查了AB-1003的第一組臨床試驗安全數據後，建議啟動第二組的招募工作。第二組的招募工作正在進行中。
AskBio Inc.（AskBio）是一家基因治療公司，完全由拜耳（Bayer AG）擁有並獨立運營，今天宣布其針對肢帶型肌肉萎縮症2I/R9（LGMD2I/R9）的研究性基因治療AB-1003的第一組參與者已開始給藥，並已進入Phase 1/Phase 2 LION-CS101臨床試驗的第二組。這一進展是在數據安全監測委員會（DSMB）完成對試驗招募活動及第一組的安全報告的審查後作出的，認為可以安全進入第二組。DSMB是由獨立專家組成的團體，定期審查臨床試驗的信息，這些審查通常包括風險-收益評估和對嚴重或意外不良安全事件的監測，以及任何治療的顯著益處。
LION-CS101臨床試驗概述
LION-CS101臨床試驗是一項雙盲、隨機、安慰劑對照的劑量遞增臨床試驗，旨在評估AB-1003基因治療在18至65歲的成人參與者中的安全性，這些參與者經基因確認為LGMD2I/R9。該試驗包含兩個連續的劑量組，確診為LGMD2I/R9的成人參與者將接受單次靜脈注射AB-1003或安慰劑。
該試驗於2023年啟動，將在美國六個地點招募最多14名參與者。第一組的參與者將在研究完成之前繼續參與。第二組的招募工作正在進行中。欲了解更多有關LION-CS101臨床試驗的信息，請訪問clinicaltrials.gov（NCT05230459）或askbio.com。
專家評價
“LGMD2I/R9對患者及其家庭的負擔是深重的，”維吉尼亞聯邦大學醫學院神經學系首席研究員兼副研究主任Nicholas Johnson醫生表示。“第二組首位參與者的給藥對於生活在LGMD2I/R9中的人們來說是個好消息。這是一種罕見且使人衰弱的肌肉萎縮症，這一進展使LION-CS101試驗更接近完成。”
AskBio已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）對AB-1003的罕見兒童疾病認證（RPDD）、孤兒藥物認證（ODD）和快速通道認證（FTD），用於潛在治療LGMD2I/R9。這些認證清楚地表明了LGMD2I/R9中存在的重大未滿足醫療需求，目前尚無批准的療法。
未來展望
“第二組首位參與者的給藥標誌著試驗的一個重要里程碑，LION-CS101的招募工作仍在繼續，”AskBio首席開發官兼首席醫療官Canwen Jiang醫生表示。“在DSMB對第一組AB-1003的全面評估後，我們對其推薦進一步推進研究感到鼓舞，並期待進入第二組。”
AB-1003是一種研究性重組腺相關病毒（AAV）基因治療，尚未獲得任何監管機構的批准，其療效和安全性尚未完全確立或評估。它旨在通過一次靜脈注射恢復FKRP酶活性，主要在肌肉細胞內，用於治療LGMD2I/R9。
關於肢帶型肌肉萎縮症2I/R9
LGMD2I/R9是一種罕見的肢帶型肌肉萎縮症，因FKRP基因的突變而引起，與手臂和腿部肌肉的虛弱和萎縮有關。患有LGMD2I/R9的人通常在兒童晚期（約11歲）出現症狀，並可能在跑步和行走方面遇到困難。症狀隨時間逐漸惡化，受影響的人通常依賴輪椅進行移動，並可能出現心肺功能受損。據估計，LGMD2I/R9在美國的患者人數少於5,000人。目前尚無批准的治療方案，管理方法基於每個個體的症狀和體徵。
對於AskBio的看法
AskBio是一家完全獨立運營的基因治療公司，致力於開發救命藥物並改變人們的生活。該公司在神經肌肉、中央神經系統、心血管和代謝疾病等多個領域擁有臨床計劃，並擁有針對充血性心力衰竭、肢帶型肌肉萎縮症、多系統萎縮、帕金森病和Pompe病的研究性療法。AskBio的基因治療平台包括Pro10™，這是一種行業領先的專有細胞系製造過程，以及各種包膜和促進劑。
這一進展不僅是對肢帶型肌肉萎縮症患者的希望，也是基因治療領域的一次重要突破。隨著臨床試驗的推進，未來可能為這些患者帶來革命性的治療選擇。這不僅是醫學上的進步，也反映了對患者需求的重視，未來的研究和發展將持續受到關注。
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