Ascendis Pharma於第43屆J.P. Morgan醫療保健會議上提供業務及戰略路線圖更新
2025年1月12日，丹麥哥本哈根——Ascendis Pharma A/S（納斯達克代碼：ASND）今天提供了業務及戰略路線圖的更新，包括計劃於2025年的主要企業里程碑。Ascendis的總裁兼首席執行官Jan Mikkelsen將於明天，即1月13日，在第43屆J.P. Morgan醫療保健會議上介紹此更新。
“Ascendis在推出我們的首兩款內分泌罕見疾病藥物SKYTROFA和YORVIPATH後，已為快速收入增長做好了充分準備，並計劃在與FDA的預NDA會議後，為我們的第三款藥物TransCon CNP（用於治療軟骨發育不全）提交申請。”Jan Mikkelsen表示，“我們不斷擴展的TransCon技術平台和夥伴關係顯示，我們基於快速、成功的藥物開發所建立的商業模式能夠創造可觀的利益相關者價值。”
選定的關鍵更新和里程碑
TransCon™ hGH
（lonapegsomatropin，市場名稱SKYTROFA®）
預計SKYTROFA在2024年的全年收入約為2.02億歐元，這是基於2024年SKYTROFA的初步未經審計的全年收入約為1.97億歐元，加上500萬歐元的銷售扣除。
2024年美國SKYTROFA的銷量（毫克）同比增長84%，使其在2024年美國生長激素市場的市場份額估計達到6.5%（根據第三方處方數據）。
FDA對成人生長激素缺乏症的補充BLA審查的PDUFA目標日期為2025年7月27日；若獲批准，計劃於2025年第四季度在美國商業推出。
計劃在2025年第三季度提交Investigational New Drug（IND）申請或類似申請，以評估TransCon hGH在其他適應症中的應用。
TransCon PTH
（palopegteriparatide，市場名稱YORVIPATH®）
預計YORVIPATH在2024年的全年未經審計的初步收入約為2900萬歐元。
自2024年1月起，YORVIPATH在德國和奧地利已可進行處方。德國和奧地利以外的地區，通過早期接入路徑（如“指定患者”）提供產品，直至商業報銷建立。到2024年底，我們在歐洲直銷和國際市場上約有700名患者接受治療。
自2024年12月底起，YORVIPATH在美國已可進行處方。截至2025年1月9日，324名患者已登記進入Ascendis Signature Access Program或直接與專科藥房合作，其中一半以上的處方為新患者。
預計在2025年在至少五個其他歐洲直銷國家商業推出。
TransCon CNP
（navepegritide）
在與FDA的預NDA會議後，計劃在2025年第一季度提交用於治療兒童軟骨發育不全的NDA，並在2025年第三季度向歐洲藥品管理局提交市場授權申請。
展示的新數據顯示，與安慰劑相比，TransCon CNP在關鍵的ApproaCH試驗中顯示出腿部彎曲（軟骨發育不全的一種常見併發症）有顯著改善。
預計在2025年第二季度公布Phase 2 COACH試驗（TransCon CNP與TransCon hGH聯合使用）的頂線結果。
計劃在2025年第四季度提交IND或類似申請，用於治療低軟骨發育不全。
擴展TransCon平台及管道
新的TransCon蛋白降解劑平台旨在實現激素、細胞因子及其他目標的高效清除。首個計劃中的TransCon蛋白降解劑產品候選者旨在為X連鎖低磷酸鹽血症患者正常化過量FGF-23激素水平。
財務更新
2024年全年產品收入的初步未經審計估計約為2.26億歐元：
SKYTROFA全年收入預計約為2.02億歐元，這是基於2024年SKYTROFA的初步未經審計的全年收入約為1.97億歐元，加上500萬歐元的銷售扣除。
YORVIPATH全年未經審計的初步收入估計約為2900萬歐元。
2024年全年總收入的初步未經審計估計約為3.64億歐元，包括1億美元的Novo Nordisk里程碑支付作為非產品收入。
截至2024年12月31日的預計現金餘額約為6.55億歐元（基於2024年12月31日的初步未經審計的現金餘額為5.6億歐元，加上預期來自Novo Nordisk的1億美元支付）。
於J.P. Morgan醫療保健會議的演示
該活動的直播網絡研討會將通過Ascendis Pharma網站的投資者與新聞部分提供。演示將於美東時間1月13日上午11:15開始。網絡研討會回放將提供30天。
Ascendis Pharma的J.P. Morgan演示文稿幻燈片將在同一投資者關係網站上提供。
關於Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma正在應用其創新的TransCon技術平台，致力於建立一家領先的、完全整合的生物製藥公司，專注於改善患者生活。Ascendis以“患者、科學和熱情”為核心價值觀，利用其TransCon技術創造新的、潛在的最佳療法。Ascendis總部位於丹麥哥本哈根，並在歐洲和美國擁有其他設施。
前瞻性聲明
本新聞稿包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性聲明。所有聲明，除了歷史事實的陳述外，均為前瞻性聲明。這些聲明可能涉及Ascendis未來的運營、計劃和管理目標的潛力等。實際結果或事件可能會與前瞻性聲明中披露的計劃、意圖、期望和預測有重大差異。
在當前生物製藥行業中，Ascendis Pharma的發展顯示出其在創新藥物開發方面的潛力和承諾。隨著他們的TransCon技術逐步推向市場，未來幾年可能會在內分泌疾病治療領域引領變革。這不僅有助於提升患者的生活質量，也可能為投資者帶來可觀的回報。隨著市場對罕見疾病治療需求的增加，Ascendis的商業模式和技術平台的成功實施將是值得關注的焦點。
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