Ascendis Pharma將於ENDO 2025分享最新內分泌罕見病數據

Ascendis將於ENDO 2025分享最新內分泌罕見疾病數據

2025年7月7日 16:01 ET | 來源：Ascendis Pharma

哥本哈根，丹麥，2025年7月7日（GLOBE NEWSWIRE）—— Ascendis Pharma A/S（納斯達克：ASND）今日宣布將於2025年7月12日至15日在舊金山舉行的內分泌學會年度會議ENDO 2025上進行兩場口頭報告。阿莉亞·汗博士將展示公司第三期PaTHway試驗的156周新數據，顯示長期使用TransCon® PTH（palopegteriparatide）治療成人低甲狀旁腺功能亢進的安全性和有效性，包括血清和尿液生化指標維持在正常水平，以及腎功能的持續改善。卡洛斯·巴西諾博士將報告公司關鍵的ApproaCH試驗中每週一次的TransCon® CNP（navepegritide）在兒童軟骨發育不全患者中的額外安全性和耐受性數據。

“Ascendis在其不斷增長的內分泌罕見疾病產品組合中取得了重要進展，”Ascendis Pharma內分泌與罕見疾病醫學科學執行副總裁兼首席醫療官艾米·舒（Aimee Shu）醫生表示。“我們很高興能與知名研究者在ENDO 2025會議上合作，分享數據，展示我們對成人低甲狀旁腺功能亢進的突破性治療的長期益處和安全性，以及我們相信支持我們對兒童軟骨發育不全的研究療法變革潛力的數據。”

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| **低甲狀旁腺功能亢進** | | |
| OR-10-05
2025年7月12日（星期六）
太平洋時間2:15–2:30 PM
153號房間 | | _口頭報告_
[**成人低甲狀旁腺功能亢進患者使用palopegteriparatide治療的有效性和安全性：第三期PaTHway試驗的三年結果**](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=-IJYWqpYTkmJFW62KfZ-PSHfA5tpX10ZVEOObOHHX0ThHVxc7e1C4nVSkRARigVgo9-YTaCgPewWUgP-dImB5XnW2og-epCZMIiFz_Zd-nOz_7rE2OXlkoNQ3B3WUdMRVyAjTtPT1BykNrU4ATtJJ1buEUcZ6Yr04632YgARm4T4JFj2RFoE5w_RjWV3BV0JZpMrQ8DdQCOsi5L5QlBlTjDWIYe-Vr9xbTu1PeEqR3-W3GADREflOj8-xXavFUKqOtnumpa21pbfZXXemS-2k3mHZ-nnnkhIpM7V08KkQ2yAm3s08iCt18q_EasrKke4)

由 **阿莉亞·汗博士** 主講
麥克馬斯特大學內分泌學和老年學部臨床醫學教授；鈣異常診所主任 |
| **軟骨發育不全** | | |
| OR-36-05
2025年7月14日（星期一）
太平洋時間2:15–2:30 PM
308號房間 | | _口頭報告_
[**兒童軟骨發育不全患者使用navepegritide治療的安全性和耐受性：關鍵ApproaCH試驗的52周結果**](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=-IJYWqpYTkmJFW62KfZ-PWlati3jdnjLYiltKz0lGiWuEOrGupQTzfvbJgQqscO6FQveOXQHvd9YoJnPCUWwGzk-Dwub6oVgDGjTLuQXyXB6CuX8qlKugRAyT8rxcoxo12rDvtpXydJXfKgwQc0wYYop4PrN032aYVIpD-S0NOWPhpMDx8YK3XSeL5gPYZv14xAiNHRy9PC08203gUzdi8l_yxpDJHMjHn3UkedAOU3kcgI_uZXA85eiPCCQ8RMAojl5Lv-1O7j7M02pzQHRsC7HZIML0LcOya9IR7JuogzJbEg95cO6oMg18qefpAdz)

由 **卡洛斯·巴西諾博士** 主講
貝勒醫學院分子與人類遺傳學教授；德克薩斯兒童醫院遺傳服務部主任 |

**關於低甲狀旁腺功能亢進**
低甲狀旁腺功能亢進是一種內分泌疾病，由於甲狀旁腺激素（PTH）水平不足而引起，PTH是身體內鈣和磷平衡的主要調節因子，直接作用於骨骼和腎臟，並間接影響腸道。低甲狀旁腺功能亢進患者可能會經歷一系列嚴重且潛在危及生命的短期和長期併發症，包括神經肌肉興奮性、腎臟併發症、骨外鈣化和認知障礙。手術後低甲狀旁腺功能亢進佔大多數病例（70-80%），其他病因包括自身免疫和特發性原因。

**關於軟骨發育不全**
軟骨發育不全是一種罕見的遺傳病，源於系統性纖維母細胞生長因子受體3（FGFR3）變異，導致FGFR3和CNP信號通路之間的影響失衡，估計全球有超過25萬人受影響。雖然歷史上被認為是一種骨生長障礙，但在軟骨發育不全中觀察到的FGFR3變異在全身各組織中表達，導致嚴重的肌肉、神經和心肺併發症，除了骨骼發育不良。軟骨發育不全的醫療併發症在不同生命階段有所不同。在嬰兒和兒童期間，觀察到的併發症包括脊柱異常、腦室擴大、肌肉力量和耐力受損、聽力缺損和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞、睡眠呼吸障礙、髖部問題、腿部彎曲和慢性疼痛；這些問題在成年後往往持續或惡化。這些醫療併發症可能對生活質量、身體功能和心理社交功能造成不利影響。軟骨發育不全患者通常需要多次手術和程序以緩解病情帶來的各種併發症。

**關於Ascendis Pharma A/S**
Ascendis Pharma是一家全球生物製藥公司，專注於應用我們創新的TransCon技術平台，為患者帶來實質性的改變。以患者、科學和熱情為核心價值觀，並遵循我們的產品創新算法，我們應用TransCon開發新療法，展示最佳潛力以解決未滿足的醫療需求。Ascendis的總部位於丹麥哥本哈根，並在歐洲和美國擁有其他設施。

**前瞻性聲明**
本新聞稿包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性聲明。所有聲明，除了歷史事實以外，均為前瞻性聲明。這些聲明可能涉及（i）TransCon CNP對兒童軟骨發育不全的變革潛力；（ii）Ascendis應用其TransCon技術平台為患者帶來實質性改變的能力；以及（iii）Ascendis應用其TransCon技術開發新療法以解決未滿足的醫療需求的能力。Ascendis可能無法實現前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴這些聲明。實際結果或事件可能與前瞻性聲明中披露的計劃、意圖、預期和預測有重大差異。各種重要因素可能導致實際結果或事件與Ascendis所做的前瞻性聲明的差異，包括對第三方製造商、分銷商和服務提供商的依賴、Ascendis開發計劃或市場產品中出現的意外安全性或有效性結果、與任何已批准Ascendis產品的商業化相關的意外費用、與Ascendis開發計劃相關的意外費用、意外的銷售、一般和行政費用、其他研究和開發費用以及Ascendis業務的一般情況；與製造、監管要求、患者招募速度或其他意外延遲相關的計劃延遲；Ascendis獲得額外資金的能力（如有需要）以支持其業務活動；國際經濟、政治、法律、合規、社會和商業因素的影響，包括關稅和貿易政策。欲了解可能導致實際結果與前瞻性聲明中表達的結果存在差異的風險和不確定性的進一步描述，以及與Ascendis業務相關的風險，請參閱Ascendis於2025年2月12日向美國證券交易委員會（SEC）提交的20-F年度報告及Ascendis未來提交或提交給SEC的其他報告。前瞻性聲明不反映Ascendis可能進行的任何未來授權、合作、收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。Ascendis不承擔更新任何前瞻性聲明的義務，除非法律要求。

Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma標誌、公司標誌和TransCon是Ascendis Pharma集團擁有的商標。© 2025年7月Ascendis Pharma A/S。

在這篇報導中，Ascendis Pharma的最新研究成果顯示出其在內分泌學罕見疾病領域的積極進展，尤其是在低甲狀旁腺功能亢進和軟骨發育不全的治療上。這不僅展現了公司在開發創新療法方面的潛力，也反映了對患者生活質量的深切關注。隨著這些新療法的推廣，未來可能會改變許多患者的生活，特別是對於那些面對長期健康挑戰的患者來說，這無疑是一個希望的曙光。值得注意的是，這些研究的成功不僅依賴於技術創新，還需要持續的臨床試驗和對患者需求的深入理解。希望Ascendis能夠在未來的臨床實踐中，繼續保持這種創新精神，為更多罕見疾病患者帶來福音。

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