Ascendis 提交美國新藥申請以治療侏儒症兒童
2025年3月31日，哥本哈根，丹麥 — Ascendis Pharma A/S（納斯達克代碼：ASND）今日宣布，已向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了其新藥申請（NDA），以便將 TransCon CNP（navepegritide）用於治療侏儒症兒童。TransCon CNP 是一種實驗性藥物，屬於 C 型利鈉肽（CNP）的前藥，每週給藥一次，旨在通過持續向全身組織（包括生長板和骨骼肌）提供活性 CNP，來治療侏儒症患者。
這項申請的根據是來自三項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗的數據，並包括長達三年的開放標籤延長數據，其中包括對侏儒症兒童的關鍵性 ApproaCH 試驗的結果。
Ascendis Pharma 的執行副總裁兼首席醫療官 Aimee Shu 醫生表示：“我們很高興能與 FDA 分享臨床數據，顯示除了增強生長速度外，TransCon CNP 的治療還與減少健康相關負擔、增強肌肉功能以及大多數接受治療的兒童腿部畸形的矯正相關聯。”她補充道：“除了每週一次的給藥方式外，這些結果以及與安慰劑相比的安全性和耐受性資料，支持 TransCon CNP 有潛力成為侏儒症的最佳治療選擇。”
Ascendis 預計將於2025年第三季度向歐洲藥品管理局（EMA）提交其市場授權申請（MAA）。
關於侏儒症
侏儒症是一種罕見的遺傳疾病，由於系統性纖維母細胞生長因子受體 3（FGFR3）的變異，導致 FGFR3 和 CNP 信號通路的效果失衡，估計全球有超過 25 萬人受到影響。雖然歷來被視為骨骼生長障礙，但在侏儒症中觀察到的 FGFR3 變異在全身組織中表達，除了骨骼發育不良外，還引發嚴重的肌肉、神經和心肺併發症。侏儒症的醫療併發症在不同生命階段有所不同。在嬰兒和兒童時期，常見的併發症包括脊柱畸形、腦室擴大、肌肉力量和耐力受損、聽力缺陷和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞、睡眠呼吸障礙、髖部問題、腿部畸形和慢性疼痛；許多這些問題在成年後仍會持續或惡化。這些醫療併發症會對生活質量、身體功能和心理社會功能造成不利影響。侏儒症患者通常需要多次手術和程序來緩解病情帶來的諸多併發症。
關於 Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma 是一家全球生物製藥公司，專注於應用其創新的 TransCon 技術平台，為患者帶來實質性的改變。根據我們的核心價值觀——患者、科學和熱情，並按照我們的產品創新算法，我們應用 TransCon 開發新的療法，展示出最佳的潛力以應對未滿足的醫療需求。Ascendis 總部位於丹麥哥本哈根，並在歐洲和美國擁有其他設施。
前瞻性聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明，涉及重大風險和不確定性。所有聲明，除了歷史事實外，均為前瞻性聲明，包括但不限於與 Ascendis 未來運營、管理計劃和目標相關的聲明。這些聲明的例子包括（i）Ascendis 計劃在2025年第三季度向 EMA 提交 MAA，(ii) TransCon CNP 有潛力被認可為侏儒症的最佳治療，(iii) Ascendis 能否應用其 TransCon 技術平台為患者帶來實質性改變，及 (iv) Ascendis 應用 TransCon 開發新的療法以滿足未滿足的醫療需求。Ascendis 可能無法實際實現其計劃、執行意圖或達成前瞻性聲明中披露的期望或預測。實際結果或事件可能與前瞻性聲明中披露的計劃、意圖、期望和預測有重大差異。各種重要因素可能導致實際結果或事件與 Ascendis 的前瞻性聲明有重大差異，包括依賴第三方製造商、分銷商和服務提供商；在 Ascendis 的開發計劃或市場產品中出現意外的安全性或有效性結果；與任何已批准的 Ascendis 產品的商業化相關的意外開支；與 Ascendis 的開發計劃相關的意外開支；意外的銷售、一般和行政開支，其他研究和開發開支以及 Ascendis 的業務；與製造、監管要求、患者招募速度或其他意外延遲相關的開發延遲；Ascendis 獲得額外資金的能力（如有必要）以支持其業務活動；國際經濟、政治、法律、合規、社會和商業因素的影響。欲了解可能導致實際結果與這些前瞻性聲明中表達的結果不同的風險和不確定性，請參閱 Ascendis 於2025年2月12日向美國證券交易委員會（SEC）提交的20-F年度報告，以及 Ascendis 其他未來報告。前瞻性聲明不反映 Ascendis 可能進行或達成的任何未來許可、合作、收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。Ascendis 不承擔更新任何前瞻性聲明的義務，除非法律要求。
在這篇報導中，Ascendis Pharma 的新藥申請不僅是對侏儒症治療的一次重大進展，也代表著生物製藥行業在應對罕見疾病方面的持續努力。TransCon CNP 的潛力不僅在於其能夠促進生長，還在於它能改善患者的整體生活質量，這是許多醫療創新所追求的目標。隨著全球對罕見疾病認識的提高，未來可能會有更多的資源投入到這些疾病的研究和治療中，這不僅會惠及患者，也會推動醫療科技的進步。
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