✨🎱 Instagram留言 →
AI即回覆下期六合彩預測
🧠 AI 根據統計數據即時生成分析
💬 只要留言，AI就會即刻覆你心水組合
🎁 完！全！免！費！快啲嚟玩！
下期頭獎號碼
📲 去 Instagram 即刻留言
Agios Pharmaceuticals股價下跌 FDA延長地中海貧血藥物審批期限
美國時間2025年9月4日，Agios Pharmaceuticals（納斯達克代碼：AGIO）股價急跌20%，原因是美國食品藥品監督管理局（FDA）將其治療地中海貧血症藥物PYRUKYND（通用名：mitapivat）的審批期限延長了三個月。
根據公司公告，FDA將該藥物的《處方藥用戶費法案》（PDUFA）目標審批日期由2025年9月7日推遲至2025年12月7日。此次延期是因為Agios提交了一項風險評估與緩解策略（REMS）方案，以應對可能的肝細胞損傷風險，而FDA將這一方案視為對補充新藥申請（sNDA）的重大修訂。
Agios強調，審批延長並非因為藥物安全性或療效出現新問題。公司行政總裁Brian Goff表示：「我們對PYRUKYND在治療地中海貧血方面的有利風險效益比充滿信心。期待繼續與FDA保持合作，目標是將這款改變疾病進程的口服藥物帶給美國成年地中海貧血患者。」
PYRUKYND是一種口服的丙酮酸激酶激活劑，正在評估用於治療非輸血依賴型及輸血依賴型的α-或β-地中海貧血成年患者。該藥物申請獲得了來自全球三期臨床試驗ENERGIZE及ENERGIZE-T的數據支持。
Agios正尋求擴大PYRUKYND的適應症，這款藥物已獲批用於其他罕見血液疾病。此次三個月的延期意味著該藥物若獲FDA批准，將可能延至2026年初才可正式推向地中海貧血患者市場。
—
評論與觀察
Agios Pharmaceuticals此次股價大跌反映出市場對藥物上市時間推遲的敏感反應，但從公司聲明來看，延長審批並非源於安全或療效上的新問題，而是FDA對潛在肝臟損傷風險的管理要求更為嚴格，需額外提交風險緩解方案。這說明監管機構在加強對罕見病藥物安全監控的趨勢。
對投資者而言，這種延期雖然短期內帶來不確定性及股價波動，但從長遠角度看，若能完善風險控制，則有助於藥物更順利獲批及擴大市場應用，提升患者安全及療效信心。Agios作為一家專注罕見病研發的生物製藥公司，其產品多樣化及全球多中心臨床試驗的支持，顯示出一定的技術與市場潛力。
然而，這亦提醒投資者罕見病藥物開發過程中，監管審批的不可預見性和風險管理的重要性。藥廠需在創新與安全之間取得平衡，積極與監管機構溝通，確保藥物在保障患者安全的前提下，盡快推向市場。
總結來說，Agios此次審批延期是一個典型案例，反映出現代藥品監管環境的複雜性與嚴謹性。對香港投資者及關注生物醫藥板塊的人士，應密切關注藥物審批進展及公司如何回應監管挑戰，才能做出更全面的投資判斷。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。
