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Catalyst Pharmaceuticals宣布加拿大衛生部接受AGAMREE®的新藥申請，並獲得優先審查
2025年4月8日，佛羅里達州科拉爾蓋布斯——Catalyst Pharmaceuticals, Inc.（“Catalyst”或“公司”）（納斯達克：CPRX），一家專注於引進、開發和商業化針對罕見及難治疾病的新型藥物的商業階段生物製藥公司，今天報告其在加拿大的子授權公司Kye Pharmaceuticals, Inc.（Kye）已宣布，加拿大衛生部接受了AGAMREE®的新藥申請（NDS），這是一種針對杜氏肌肉萎縮症（DMD）的新型皮質類固醇治療方案，並已獲得優先審查，這將加速監管流程，並有可能在2025年底之前獲得市場授權。如果獲批，AGAMREE將成為加拿大唯一針對DMD患者的治療選擇。
Catalyst總裁兼首席執行官Richard J. Daly表示：“我們很高興加拿大衛生部接受了AGAMREE的新藥申請並給予優先審查，這表明了其在滿足加拿大杜氏肌肉萎縮症患者重大未滿足需求方面的潛力。我們與加拿大的子授權公司Kye合作，致力於將這一創新療法帶給DMD患者，特別是那些在服務不足社區的患者。”
AGAMREE（40 mg/mL口服懸液）於2023年10月26日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，適用於2歲及以上的DMD患者，並於2024年3月13日在美國上市。Kye目前在加拿大市場上銷售Catalyst的旗艦產品FIRDAPSE®，該產品用於治療Lambert-Eaton肌無力綜合症（LEMS），這是一種以致殘和進展性肌肉無力及疲勞為特徵的罕見神經肌肉疾病。
關於杜氏肌肉萎縮症
杜氏肌肉萎縮症（DMD）是一種遺傳性疾病，特徵是肌肉逐漸退化和無力。它主要影響男性，症狀通常在三至五歲的早期兒童期出現。DMD是由編碼肌肉纖維結構和功能所需的關鍵蛋白質——肌動蛋白（dystrophin）基因的突變引起的。缺乏肌動蛋白會導致肌肉細胞變得脆弱且易受損，進而導致逐漸的肌肉退化。DMD的症狀通常始於行走困難、頻繁跌倒和肌肉無力，尤其是在腿部和骨盆區域。隨著疾病的進展，患者可能會面臨站立、爬樓梯的困難，最終完全喪失行動能力。其他併發症還可能包括由於肌肉無力而引起的呼吸和心臟問題。
關於AGAMREE®（vamorolone）
AGAMREE的獨特作用機制基於對糖皮質激素和礦物皮質激素受體的不同影響，並進一步調節下游活性。因此，它被認為是一種新型的皮質類固醇，旨在實現解離性特徵，同時保持療效，並可能顯示出與類固醇相當的療效，且具有更良好的耐受性。這一作用機制可能使AGAMREE成為目前標準護理皮質類固醇在兒童、青少年及成人DMD患者中的有效替代方案。在關鍵的VISION-DMD研究中，AGAMREE在24週的治療中達到了主要終點——站立時間（TTSTAND）速度相較於安慰劑（p=0.002），並顯示出良好的安全性和耐受性。與安慰劑相比，VISION-DMD研究中最常報告的副作用包括庫欣氏症狀、精神疾病、嘔吐、體重增加和維生素D缺乏。副作用通常為輕度至中度。
關於Kye Pharmaceuticals
Kye Pharmaceuticals是一家成長階段的加拿大專業製藥公司，致力於通過識別、授權和商業化新型處方藥物為加拿大人帶來價值，這些藥物可能在其他情況下無法提供給患者。Kye的產品管道不斷增長，涵蓋了心臟病學、精神病學、兒科、罕見疾病、血液學和神經學等多個治療領域。Kye Pharmaceuticals是一家總部位於多倫多的私營公司，專注於將滿足臨床上重要未滿足需求的藥物帶入加拿大市場。Kye致力於通過提供更好的結果來授權和推出重要的藥物，服務於我們的合作夥伴、加拿大醫療專業人士，以及最重要的患者。
關於Catalyst Pharmaceuticals
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：CPRX）是一家致力於改善罕見疾病患者生活的生物製藥公司。憑藉將改變生命的治療方案推向市場的良好記錄，我們專注於引進、商業化和開發創新療法。以對患者護理的深切承諾為指導，我們優先考慮可及性，確保患者通過一系列綜合支持服務獲得所需的護理，實現無縫訪問和持續協助。Catalyst在美國擁有良好的市場基礎，並積極尋求通過戰略合作夥伴關係擴大其全球商業足跡。Catalyst總部位於佛羅里達州科拉爾蓋布斯，曾在2025年《福布斯》名單中被評選為美國最成功的中型企業之一，並在2024年《德勤》技術快速500™名單中被評選為北美增長最快的公司之一。
在未來的展望中，這篇報導突顯了AGAMREE的潛力，尤其是在滿足DMD患者的需求方面。這不僅是對患者的一次希望，更是對整個醫療界的一次挑戰，促使我們重新思考如何更有效地開發針對罕見疾病的治療方案。隨著AGAMREE的審批進程，我們期待看到其對患者生活質量的實際影響，以及未來可能出現的更多創新療法。
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