AAVantgarde 宣布在 ARVO 2025 年會上進行兩場報告：來自 Usher 1B 計劃的 LUCE-1 臨床試驗數據及來自 Stargardt 病計劃的 NHP GLP 數據
米蘭，2025 年 3 月 10 日（GLOBE NEWSWIRE）— 臨床階段生物技術公司 AAVantgarde Bio（AAVantgarde）今日宣布，已向視覺與眼科研究協會（ARVO）提交了兩篇摘要，這次年會將於 2025 年 5 月 4 至 8 日在美國鹽湖城舉行。
來自 Usher 1B 的 LUCE-1 臨床試驗的口頭報告將基於 2024 年 12 月 FLORetina 醫學會議上展示的數據，並更新自那以來接受治療的更多患者的數據，報告將由 AAVantgarde 的首席研究員、那不勒斯“路易吉·范維泰利”大學醫院眼科部門主任 Francesca Simonelli 教授進行。
來自 AAVantgarde Stargardt 計劃的海報報告將報告 NHP GLP 研究的初步數據，該研究旨在評估雙重 AAV8.ABCA4 的視網膜下給藥的安全性和藥代動力學，確認其具有正面的安全性特徵，這支持啟動首次人體臨床研究。
AAVantgarde 首席執行官 Natalia Misciattelli 博士表示：“我們很高興能夠展示來自我們兩個主要計劃的非常有前景的數據，這些數據清楚地顯示了這些計劃及我們平台技術的治療潛力，並為被忽視的 Usher 1B 和 Stargardt 患者帶來希望。”
口頭報告詳情：
報告編號：513
摘要標題：LUCE：針對 Usher 綜合症 1B 型（USH1B）視網膜色素變性（RP）患者的首次人體 I/II 階段雙重 AAV8.MYO7A 基因治療試驗
會議編號：125
會議標題：首次人體及臨床前基因療法
會議日期/時間：2025 年 5 月 4 日，下午 2:30 至 2:45（山地標準時間）
海報報告詳情：
報告編號 – 海報編號：5956 – A0021
摘要標題：針對 Stargardt 病的基於內插的雙重 AAV8.ABCA4 的 GLP 安全性研究
會議編號：534
會議標題：基因療法
會議日期/時間：2025 年 5 月 8 日，上午 11:45 至下午 1:30（山地標準時間）
關於 AAVantgarde
AAVantgarde Bio 是一家臨床階段的國際生物技術公司，已開發出兩種專有的腺病毒相關病毒（AAV）載體平台，以解決 AAV 載體的基因治療載荷容量限制。AAVantgarde 的平台被用於將大型基因傳遞到公司在 Usher 1B 和 Stargardt 病中的兩個主要計劃，這兩種遺傳性視網膜疾病有明顯的未滿足需求，該平台也有潛力應用於非眼部組織。
聯絡人：
Dr. Magda Blanco – 企業發展主管
電子郵件：info@aavantgarde.com
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這篇報導展示了 AAVantgarde 在基因治療領域的最新進展，尤其是針對 Usher 1B 和 Stargardt 病的研究。這不僅顯示出該公司的技術潛力，還反映了對這些罕見疾病患者的關注。隨著臨床數據的逐步公開，未來的臨床試驗將成為評估這些治療方法安全性和有效性的關鍵。這樣的研究不僅可能改變患者的生活質量，還可能推動整個基因療法領域的發展。值得注意的是，AAVantgarde 的雙重 AAV 載體平台的創新性，可能會對其他遺傳性疾病的治療產生深遠影響，這為未來的生物醫藥研究提供了新的視角和思路。
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